El Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), a través de su instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER), lleva años trabajando en el sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil que por su escasa prevalencia en la población se considera una enfermedad rara. Ahora, esta investigación se ha visto reforzada tras la firma de un convenio entre el ISCIII y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), que permitirá desarrollar un proyecto sobre aplicación de posibles terapias avanzadas en sarcoma de Ewing.
El sarcoma de Ewing es un tumor óseo raro del que se diagnostican anualmente en España entre 30 y 40 casos. Su agresividad hace que las tasas de supervivencia no superen el 60 por ciento. Estas tasas de supervivencia son particularmente bajas en los pacientes con metástasis al diagnóstico o pacientes recidivantes, y no superan el 20 por ciento.
Este proyecto, dirigido por el investigador del IIER-ISCIII Javier Alonso, permitirá profundizar en las bases moleculares de la enfermedad e identificar nuevas dianas terapéuticas que ayuden a desarrollar terapias más eficaces y con menos efectos secundarios. El convenio facilitará que el Grupo de Tumores Sólidos Infantiles del IIER-ISCIII profundice en la evaluación de la especificidad y biodistribución de posibles terapias avanzadas (génicas o celulares) y en el estudio de su acción sobre el crecimiento tumoral.
Investigaciones anteriores
El equipo de Javier Alonso ya había descubierto una estrategia basada en la tecnología CRISPR/Cas9 de edición genética que ha demostrado buenos resultados en el tratamiento de un modelo celular de sarcoma de Ewing. Asimismo, también han desarrollado varios modelos celulares de gran utilidad en el estudio de esta patología y han logrado avances en la comprensión de las bases moleculares implicadas en el desarrollo de la metástasis.
Mediante esta nueva línea de trabajo se podrá reforzar la investigación de este tipo de cáncer infantil, impulsando el diseño y fabricación de vectores virales, los análisis de especificidad in vitro, sobre modelos celulares en laboratorio, y los estudios de biodistribución in vivo en modelos animales.
Este acuerdo entre el ISCIII y FEDER es una muestra del trabajo del Instituto con las asociaciones de pacientes, tanto en enfermedades raras como en otras áreas; en concreto, la línea de investigación del IIER en cáncer infantil ha colaborado en los últimos años con asociaciones como Fundación Sonrisa de Alex, Asociación Candela Riera, Asociación Todos Somos Iván y Asociación Pablo Ugarte, entre otras.
En este marco, el ISCIII ha financiado entre el año 2018 y 2023 un total de 32 proyectos de investigación sobre oncología pediátrica, por un valor de 12,34 millones de euros.
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