La talla baja patológica puede deberse a muchas causas: puede tener origen prenatal o intrauterino, sindrómico, origen esquelético, estar causada por displasias óseas, por enfermedades de diferentes órganos, enfermedades endocrinas o por déficit de hormona de crecimiento, entre otras. Esta última circunstancia se produce en uno de cada 4.000 niños, aproximadamente, lo que supone que el 5 por ciento de las causas de talla baja son de causa endocrina.

El déficit de hormona de crecimiento es una patología en la que la glándula pituitaria no genera suficiente GH durante la infancia, lo que implica un trastorno de crecimiento, pero también un problema a la hora de ganar masa muscular en favor de la masa grasa.

Ya es sabido que los niños y adolescentes con esta patología tienen una talla baja para su edad y sexo debida a una reducción en la velocidad de su crecimiento. La carencia de esta hormona no se limita exclusivamente a una menor estatura, estos niños también pueden experimentar problemas psicológicos o sociales por este motivo. Además, están sujetos a problemas metabólicos y óseos.

En este sentido, Antonio de Arriba Muñoz, Endocrino Pediatra del Hospital Miguel Servet de Zaragoza, explica en una entrevista con Gaceta Médica que las familias cada vez están más informadas y suelen ser las que piden “esa primera ayuda, al comparar a sus hijos con sus compañeros y ver la diferencia de altura existente”.

Mejorar la adherencia

El tratamiento estándar consiste en la administración de la hormona de crecimiento por medio de inyecciones subcutáneas una vez al día para mejorar el crecimiento de los pacientes, su calidad de vida y los trastornos metabólicos asociados.

Para su administración existen distintos tipos de dispositivos, cada uno con sus características diferenciadoras. Sin embargo, a pesar de sus ventajas existe el problema de la adherencia. En este sentido, de Arriba ha apuntado que “como en todos los tratamientos crónicos, la adherencia al tratamiento con GH resulta fundamental. Además, se ha comprobado que con el paso de los años esta va disminuyendo paulatinamente, debido a la alta carga que supone la inyección diaria”. Por este motivo, indica que “es imprescindible conocer los datos exactos de adherencia de los niños para poder comentar con las familias las posibles causas de la no administración de ciertas dosis y, entre todos, buscar soluciones para revertirlo”.

Implementar nuevas estrategias para mejorar la adherencia, como innovaciones en los dispositivos de administración, podría ser especialmente beneficioso para estos pacientes. Es el caso del dispositivo electrónico de Merck que registra lo que sucede en el día a día. “Con él, las familias saben que se les está monitorizando para conocer el registro diario de inyecciones […] Debido a este efecto, se sabe que el porcentaje de pérdida de adherencia a la GH con este dispositivo es significativamente inferior al que encontramos con el resto” ha subrayado el especialista.

En efecto, un estudio observacional español mostró una media de adherencia del 95.6 por ciento durante el primer año de tratamiento. Además, los autores observaron una correlación positiva entre la adherencia y la ganancia de talla: por cada aumento del 10 por ciento en adherencia, los niños PEG y con DHC ganaban 0.6 cm/año y 1.1. cm/año más, respectivamente.1

Y es que, según ha explicado de Arriba, “se ha visto que la pérdida de adherencia puede hacer perder más de 5 cm en la talla final de los pacientes. Por eso es tan importante motivar bien a las familias y que entiendan que el tratamiento con GH es a largo plazo” ha incidido.

Con todo, se cree que el fármaco de Merck podría dar lugar a una mayor ganancia de talla en comparación con las alternativas disponibles. Para comprobarlo, Merck realizó un análisis de coste-consecuencia2 con el objetivo de comparar la ganancia de talla y los costes de tratamiento asociado de niños y adolescentes con baja estatura debido a un déficit de la hormona de crecimiento (DHC), tratados con su fármaco frente a sus comparadores, desde la perspectiva del SNS español.

Entre los resultados del estudio destaca que el tratamiento de la multinacional alemana consiguió que los pacientes permanecieran más del doble de tiempo en el estado de adherencia continua que con los otros tratamientos. Además, los niños y adolescentes que recibieron este fármaco ganaron de media un 29.1 por ciento más de centímetros que con el resto de los tratamientos no administrados con el dispositivo electrónico, lo que supone también un menor coste por cm ganado, de hasta un 14.8 por ciento menos comparado con el resto de los tratamientos.

Antonio de Arriba ha remarcado también que en el estudio “se pone de manifiesto la importancia de ver el ratio de coste por centímetro ganado y no únicamente el coste total de tratamiento; ya que se ha visto que debido a que con el dispositivo electrónico el niño o adolescente está más tiempo en el estado de adherencia continua, el coste asociado es mayor. Sin embargo, por este motivo, también se consiguen mejores resultados en cuanto a la talla final, y por tanto un menor coste por centímetro ganado”.

Por último, ha añadido que “si los diagnósticos están bien hechos, es un tratamiento tan efectivo que el beneficio tanto físico como psicológico supera con creces a los costes que supone”.

Compañías como Merck llevan años facilitando a los profesionales sanitarios el control de la enfermedad y mejorando la experiencia de los pacientes y sus cuidadores. En palabras de Gonzalo Rodriguez Rojo, director de Endocrinología y Cardiometabolismo de la filial en España, “apostamos por mejorar la calidad de vida de los pacientes con trastornos del crecimiento ofreciendo soluciones innovadoras que buscan asegurar los mejores resultados en salud y garantizar la máxima comodidad en la administración”.

Además, Rodríguez Rojo ha recalcado que el Sistema Nacional de Salud es primordial para que todos disfrutemos de una sanidad de calidad y para ello, es imprescindible que todos pongamos de nuestra parte y aportemos herramientas que logren su equilibrio.

“Desde Merck ofrecemos soluciones eficientes que permitan hacer el mejor uso de los recursos económicos destinados a estas enfermedades crónicas en nuestra sanidad pública. En este sentido, una característica clara de nuestra apuesta por un uso eficiente de los recursos es que nuestro dispositivo permite realizar los ajustes precisos en las dosis con el objetivo de evitar cualquier desperdicio de fármaco”.

Referencias:

  1. de Arriba Muñoz, A., Muñiz, V.C., Saez, J.J.A. et al. Impact of adherence on growth response during the first 2 years of growth hormone treatment. Endocrine 72, 513–523 (2021). https://doi.org/10.1007/s12020-020-02560-6
  2. Alcón Sáez J., de Arriba Muñoz A., Latre Gorbe C., et al. Cost-consequence analysis for recombinant human growth hormone treatment administered via different devices in children in Spain. (2022)