Cuatro estudios presentados en la 65ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) exponen nuevos enfoques para actuar en etapas tempranas con el objetivo de lograr beneficios para toda la vida, incluso en niños nacidos con trastornos complejos como anemia de células falciformes (ECF) y hemofilia.
El estudio ‘Eficacia, seguridad y calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes con ECF que han recibido terapia génica con Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-cel): hasta 60 meses de seguimiento‘ proporciona nueva evidencia de que la hidroxiurea, un medicamento oral ampliamente disponible en los EE. UU. y otros países de altos recursos, es factible, seguro y eficaz de administrar en dosis óptimas en África, donde muchas personas con ECF actualmente carecen de acceso al tratamiento.
“Utilizando la terapia génica a través de lovo-cel, esencialmente hemos podido eliminar los eventos vasooclusivos de las personas con ECF. Esto da como resultado niveles normales de hemoglobina”, expuso Julie Kanter, MD, directora del Programa de Enfermedad de Células Falciformes en Adultos y profesora de Medicina y Pediatría en la Universidad de Alabama, Birmingham, y autora principal del estudio.
“Emicizumab demostró ser muy eficaz en estos bebés para prevenir todas las hemorragias, las hemorragias traumáticas y las hemorragias espontáneas, y fue bien tolerado”
Steven Pipe, de la Universidad de Michigan, autor principal del estudio
Por su parte, el trabajo ‘La optimización de la dosis de hidroxiurea es segura y mejora los resultados para los niños con anemia falciforme que viven en el África subsahariana: la experiencia de Reach‘ resalta que los nuevos datos se alienan con los hallazgos informados anteriormente en el estudio y, ahora con un seguimiento promedio de más de siete años, aumentan la confianza en que el tratamiento con hidroxiurea puede mantenerse en entornos africanos con buena seguridad y eficacia a largo plazo. Además, el estudio subraya la importancia de alcanzar la dosis óptima de hidroxiurea, ya que dosis más altas conducen a mejores respuestas clínicas.
En el campo de la hemofilia, el ensayo ‘Profilaxis con emicizumab en bebés con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII: resultados del análisis primario del estudio HAVEN 7′ arroja que los bebés con hemofilia A grave que comenzaron a recibir emicizumab en los primeros meses de vida experimentaron pocos episodios hemorrágicos, ninguna otra complicación grave de la hemofilia ni ningún evento adverso grave relacionado con el tratamiento. Los investigadores señalan que los resultados ofrecen la tranquilidad de que este medicamento para la hemofilia, que anteriormente se probó principalmente en niños mayores y adultos, es seguro y eficaz para su uso también en bebés.
“Emicizumab demostró ser muy eficaz en estos bebés para prevenir todas las hemorragias, las hemorragias traumáticas y las hemorragias espontáneas, y fue bien tolerado”, afirmó Steven Pipe, de la Universidad de Michigan, autor principal del estudio.
“Nuestro estudio muestra cómo la manipulación de nutrientes durante el desarrollo temprano puede moldear la función del sistema sanguíneo adulto mediante la programación de células madre sanguíneas durante el desarrollo”
Brian Krum, MSc, estudiante de doctorado en la Universidad de Utah y autor principal del estudio
Ácido fólico y desarrollo prenatal
Durante décadas, se ha aconsejado a las mujeres embarazadas que consuman suficiente vitamina B, ácido fólico, o folato, para prevenir defectos del tubo neural en sus bebés, y muchos alimentos en los EE. UU. están fortificados con folato por esta razón.
Sin embargo, ha habido poca comprensión sobre cómo el ácido fólico podría afectar el desarrollo prenatal de otras maneras. Ahora, un nuevo estudio realizado en ratones ha descubierto algunos de los mecanismos por los cuales la exposición a muy poco (o demasiado) folato en el útero puede afectar la salud de una persona y su susceptibilidad a las enfermedades en la edad adulta.
El estudio examina la relación entre la disponibilidad de folato prenatal y la programación metabólica de las células madre hematopoyéticas o sanguíneas (HSC), las células madre que dan lugar a todas las células sanguíneas e inmunitarias en el cuerpo adulto. Cuando funcionan correctamente, las HSC garantizan que el cuerpo tenga los tipos y cantidades adecuados de sangre y células inmunitarias.
“Nuestro estudio muestra cómo la manipulación de nutrientes durante el desarrollo temprano puede moldear la función del sistema sanguíneo adulto mediante la programación de células madre sanguíneas durante el desarrollo”, expuso Brian Krum, MSc, estudiante de doctorado en la Universidad de Utah y autor principal del estudio. “Estos cambios persisten hasta la edad adulta, donde tienen efectos permanentes en el sistema hematopoyético y también afectan potencialmente la función inmune y el riesgo de enfermedad”, añadió.
