Así lo demuestra un estudio fase I con un PSNA combinado como terapia adyuvante
EL 30% del gasto farmacéutico de La Paz corresponde al abordaje de esta patología
E. sainz Corada
Madrid
Más de 30 por ciento de la factura del gasto farmacéutico del hospital La Paz corresponde al tratamiento a pacientes con hemofilia. Si tenemos en cuenta que las personas atendidas por este motivo son alrededor de 500 (una cuarta parte del total de afectados en España) entonces se entenderá el elevado coste que ello supone.
“El impacto de esta patología es extremadamente importante”, reconoce Rafael Pérez-Santamarina, gerente del centro madrileño, “de ahí la importancia del control”. Con ese objetivo La Paz y la farmacéutica Baxter desarrollan de forma conjunta proyectos de investigación en un esfuerzo por impulsar el desarrollo de nuevos modelos farmacológicos más coste-eficientes y que al mismo tiempo redunden en una mejor calidad de vida para los afectados.
Ése fue el ‘leit motiv’ del encuentro celebrado la semana pasada en Madrid y en el que se habló de los retos de futuro y de los trabajos en marcha para alcanzarlos. En palabras del jefe de la Unidad de Hemofilia de La Paz, Víctor Jiménez Yuste, de entre los retos destaca, en primer lugar reducir la incidencia de los inhibidores, un problema “que aumentan la ineficacia del tratamiento, incrementan su coste y dificulta el manejo de la enfermedad”; desarrollar una nueva estrategia de sangrados en estos pacientes con inhibidores; y lograr concentrados de factores VIII y IX de larga duración” para reducir el número de infusiones necesarias.
Precisamente ése es en la actualidad, uno de los principales objetivos de la compañía, donde se investiga para prolongar la semivida de la molécula rFVIII (Advate), “el único tratamiento de molécula completa que carece de aditivos derivados de la sangre o que elimina el posible riesgo de transmitir patógenos”, según Bruce Ewenstein, vicepresidente de Ciencias Clínicas y Médicas de Baxter, y disminuir, por tanto, la frecuencia de inyecciones.
Como terapia adyuvante
Además, estos tratamientos sustitutivos de administración intravenosa podrían, en un futuro, combinarse con terapias adyuvantes orales que disminuyan el número de tomas de los primeros. En ese sentido, el vicepresidente de I+D de la división de Hemofilia y Hematología de la compañía, Friedrich Scheiflinger, destacó las investigaciones con un polisacárido sulfatado no anticoagulante (PSNA).
“Podría emplearse como tratamiento oral adyuvante”, explicó Scheiflinger, quien concretó que los estudios preliminares en fase I ofrecen “resultados muy prometedores, que abren nuevas puertas de investigación”. “Hemos demostrado ya su seguridad y tolerancia en modelos animales y que podemos influir en parámetros de coagulación”, continuó.
Otro de los campos de estudio se refiere al tratamiento de los inhibidores, unos anticuerpos producidos por el sistema inmunitario del organismo que neutralizan la acción del tratamiento de sustitución de factores de la coagulación y aumentan el riesgo de hemorragia no controlada.
Respecto a la terapia con inhibidores, Baxter está invirtiendo en conocer mejor científicamente por qué las personas con hemofilia los desarrollan. “Intentamos entender mejor la causa de los inhibidores, qué hace más propensas a esas personas y cómo podemos eliminar los inhibidores”, aseguró Ewenstein. En cualquier caso lo que está claro es que el clima es de optimismo y que para los próximos años se esperan grandes avances en la patología pues, como aventuró el experto, “de aquí a diez años quizás encontremos la cura”.
Mejorar el diagnóstico precoz de la hemofilia adquirida, una variante de la enfermedad que no es congénita es ahora, para María Fernanda López, hematóloga del Complejo Hospitalario de La Coruña, un objetivo prioritario para los especialistas. “En España la hemofilia congénita está bien diagnosticada, ya que se detecta en la infancia. En cambio cuesta más identificar a los pacientes con una hemofilia adquirida. Cuando no existen manifestaciones muy claras y las complicaciones son de poca relevancia, pueden no ser detectadas. Habitualmente sucede con las personas mayores que acuden a la consulta del médico de cabecera con pequeños sangrados o hematomas, ya que el diagnóstico de la hemofilia se obtiene a partir de estudios específicos”, dijo durante las VIII Jornadas de Hemostasia.
En opinión de Carmen Sedano, del Hospital Marqués de Valdecilla de Santander, es importante identificar pronto a estos pacientes. Según esta experta, los pacientes desconocen que la tienen: “En algunos casos aparece como consecuencia de otras enfermedades, o de la administración de ciertos medicamentos, sin embargo en otras ocasiones no se puede identificar una causa (idiopáticos) pudiéndose producir hemorragias graves, en algunos casos de riesgo vital”, señala.
