El as bajo la manga con el que ha jugado el Ministerio de Sanidad a la hora de dar entrada en la financiación pública al primer CAR-T comercial estará disponible en junio de 2020. Así lo espera el director del ensayo clínico del CAR-T académico que acaba de concluir la Fase I y cuya Fase II comenzará en junio de 2019. “En un año, para ese mismo mes de 2020, estará listo”, asegura Álvaro Urbano.
Pero, ¿y en tan poco tiempo se planea hacer también un Fase III y conseguir la aprobación de la EMA? Ninguna de las dos cuestiones están en la hoja de ruta del CAR-T académico. “Existen dos opciones. La primera es pasar por la EMA, un camino que requiere un desembolso económico extraordinario, de millones de euros, y la otra es conseguir la aprobación por parte de la Aemps mediante una fórmula que se llama uso excepcional o exención hospitalaria”, afirma el investigador. El ensayo en Fase II contará con 39 pacientes y queda esperar —para ver si el CAR-T académico estará en los hospitales españoles en 2020— si a la Aemps le parece suficientes los resultados con ese número o si pedirá una ampliación. “Si la Agencia ve una seguridad y eficacia idéntica a la demostrada por Novartis con su CAR-T nos dará la exención hospitalaria; si tiene dudas, nos pedirá un número mayor de pacientes”, explica el investigador.
El ‘atajo’ de no pasar por la EMA imposibilitará al CAR-T académico tener un perfil comercial, extremo que tampoco pretende. “Sólo se podrá dispensar en el sistema sanitario público español en determinados centros y para los pacientes indicados”, añade Urbano. Además, el investigador aclara que una cosa son los centros de referencia que se acrediten a nivel nacional (entre 5 y 7 según ha asegurado la ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo) y otra los hospitales que están preparados para poder administrar un CAR-T en ensayo clínico como es el caso del académico. “Los primeros son para los CAR-T comerciales; aquellos que no consigan esa acreditación podrán administrar CAR-T académicos porque el ensayo clínico en sí tiene un estricto control”, explica Urbano.
En relación a la Fase III, Urbano también la descarta porque no existe un comparador en el mercado que tenga una gran eficacia. “No creo que se vaya a realizar esta fase porque es aleatorizar entre no dar el CAR-T o usar un tratamiento convencional. El problema es que el tratamiento convencional tiene una esperanza de vida de semanas por lo que no hay un comparador que técnicamente sea aceptable. De hecho, los dos CAR -T comerciales se han aceptado sin hacerse un Fase III”, asegura Urbano.
Cuando la terapia pública consiga la exención hospitalaria tendrá que convivir con el tratamiento de Novartis, que consiguió financiación pública el pasado mes de diciembre. “Creo que ambos serán complementarios. El comercial irá a unos pacientes concretos y el nuestro, por ejemplo, será para pacientes mayores de 25 años. La idea es esa porque nuestro CAR-T se ha probado en pacientes donde no llega el fármaco de Novartis”, explica el investigador.
Si en 2020 el tratamiento público llega a los hospitales españoles estaremos ante un hito que no se ha producido antes. Pero, ¿cuánto le ha costado al Estado desarrollar una terapia tan disruptiva como ésta? “La secuencia de financiación se divide en dos partes. Por un lado el proyecto ARI, donde se consiguieron 1,2 millones de euros. Aparte, el Instituto de Salud Carlos III ha hecho una aportación por la misma cantidad mediante una beca competitiva”, explica Urbano.
El trabajo público no terminará en este CAR-T. El Clínic de Barcelona, junto a otras cuatro instituciones, también han comenzado los trabajos para comenzar un ensayo clínico de otra terapia para tratar el mieloma múltiple.
