El Grupo de trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (OrpharSEFH) ha lanzado el tercer informe de revisión de medicamentos huérfanos, excluyendo los oncológicos, que podrían comercializarse en España a corto y medio plazo. El informe, titulado ‘Horizon Scanning, medicamentos huérfanos, tercer informe‘, consolida el compromiso del OrpharSEFH con las Enfermedades Raras y pretende ofrecer datos actualizados, tanto a los decisores como a profesionales sanitarios, para poder establecer un correcto análisis, posicionamiento y evaluación de los mismos a nivel nacional.
El coordinador de la OrpharSEFH, José Luis Poveda Andrés, en una entrevista con El Global, ha indicado que este tercer informe sugiere la posibilidad de ser una herramienta para las administraciones. De hecho, ser considerado como tal es uno de los principales objetivos del informe, para poder ser un pilar que guie la llegada de la innovación en España.
“El conocimiento de los fármacos llegan es un elemento principal para el SNS, tanto para conocer las nuevas oportunidades de tratamiento, como para generar un entorno más competitivo de alternativas terapéuticas”
José Luis Poveda Andrés, coordinador de la OrpharSEFH
El documento ha contado con el apoyo de Sanofi y de Omakase Consulting y tiene dos objetivos claros. Por un lado, identificar todos los nuevos medicamentos huérfanos no oncológicos y las nuevas indicaciones de medicamentos huérfanos que se encuentran en evaluación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Por otro, el documento pretende proporcionar un informe de datos dinámico que permita anticiparse a la innovación que pueda ser introducida en España.
Hematología y Hemostasia, área con más medicamentos
Tal y como se desprende del documento, a cierre de junio de 2021 la EMA está evaluando a través de su programa PRIME un total de 38 medicamentos huérfanos no oncológicos, de los cuales 20 son terapias avanzadas, siete son sustancias químicas y 11 productos biológicos. En este sentido, el área terapéutica con más medicamentos es el área de Hematología y Hemostasia, con un total de 14 (37%) medicamentos seguida de las áreas de Neurología con un total de cuatro (11%) medicamentos, Endocrinología-Ginecología-Fertilidad-Metabolismo con un total de tres (8%) medicamentos, y Oftalmología con tres (8%) medicamentos.
En este sentido, el hecho de que Hematología y Hemostasia sea el área terapéutica con más medicamentos es un hecho reseñable y destable para Xavier Badia, director de la revista de Economía de la Salud (EDS) y consultor de Omakase Consulting, ya que en este área “la muchos de los medicamentos son para niños”, ha señalado en una entrevista con El Global.
“Antes no había tantos medicamentos y este tipo de tratamientos pueden mejorar la calidad de vida de las personas, los medicamentos huérfanos deberían tener un presupuesto específico”
Xavier Badia, director de la revista de Economía de la Salud (EDS) y consultor de Omakase Consulting
Por otro lado, de los 15 medicamentos huérfanos en evaluación por el CHMP, sólo dos son terapias avanzadas, siete son sustancias químicas y seis son productos biológicos. Así, las áreas terapéuticas de la que hay más medicamentos en evaluación por el CHMP es Neurología, con un total de dos (13%) medicamentos, y el área de Hematología y Hemostasia, con un total de dos (13%) medicamentos. De los cuatro nuevos medicamentos con opinión positiva del CHMP pendientes de decisión por parte de la CE, dos son sustancias químicas, uno es terapia avanzada, y el otro es un producto biológico.
En cuanto a España, cabe destacar que, a día de hoy, existen 26 medicamentos autorizados por la CE pendientes de comercialización; tres son terapias avanzadas, 13 son sustancias químicas y 10 biológicos. Además, seis de los 25 recibieron la aprobación de manera condicional, y tres autorización en circunstancias excepcionales. De los tres medicamentos huérfanos con nuevas indicaciones autorizadas por la CE en este periodo, los tres son sustancias químicas. Así, de los tres medicamentos en estudio de financiación, dos son sustancias químicas y uno es un producto biológico.
En relación a la situación en España, Badia considera que sigue habiendo un retraso en la evaluación y comercialización de medicamentos aprobados por la comunidad europea en España.
Metodología del informe
Segúnel experto, es importante llevar a cabo una actualización de los medicamentos huérfanos en evaluación por parte de la EMA, especialmente los que están incluidos en programas PRIME, porque “son programas de proceso acelerado”. Esto significa que muchos de estos proyectos solicitarán financiación a las administraciones españolas, motivo por el que según Badia es importante “monitorizarlos”.
En este sentido, la metodología que se ha llevado a cabo para indicar los medicamentos que pueden ser comercializados en España se ha basado en cuatro niveles. En un primer lugar, se ha comprobado la sección de medicinas prioritarias de la EMA, lo que se denomina como la sección PRIME. Este espacio contiene un documento formato de Excel que recogen los medicamentos seleccionados como prioritarios y es actualizado cada mes.
En un segundo lugar, se han verificado los medicamentos que se encuentran en evaluación CHMP. En este procedimiento se ha utilizado la sección de la EMA en la que se encuentra la lista de solicitud de los medicamentos que están siendo evaluados. Esta sección divide a los fármacos entre huérfanos y no huérfanos y es actualizada mensualmente, al igual que la de prioritarios.
El siguiente paso de la metodología hace referencia a los medicamentos con opinión positiva del CHMP que están pendientes de la decisión de la Comisión Europea (CE). En este punto, las reuniones llevadas a cabo por el CHMP han sido revisadas para identificar los nuevos medicamentos y las nuevas indicaciones. Finalmente, los expertos utilizaron el buscador de la EMA filtrando por categoría, fecha de autorización de comercialización y por designación huérfana.
Además, consultaron las bases de datos de medicamentos huérfanos de Omakase Consulting para completar los medicamentos no comercializados en España que tuvieran autorización de la CE anterior a ese período. Asimismo, los expertos consultaron las agendas y resúmenes de las reuniones del CHMP.
“Consideramos que se debería hablarse más de enfermedades raras, por lo que intentamos dar la máxima difusión posible al informe, para que pueda llegar al ministerio y tener en cuenta estos avances”, concluye Badia.
