Actualizar el conocimiento de la medicina de precisión y su implantación en oncología ha sido el objetivo del VIII Simposio Nacional de Genómica Aplicada en Oncología celebrado en Madrid. El foro, que ha reunido a médicos y expertos de Anatomía Patológica y Biología Molecular de todo el país, se ha convertido en punto de discusión de cómo el mayor conocimiento de datos moleculares de cada paciente puede cambiar la aproximación terapéutica en el día a día.
A lo largo de la jornada se fueron desgranando los avances y desafíos, tanto científicos como burocráticos, a los que se enfrenta la medicina de precisión, proyectando una diapositiva de la situación actual de la genómica oncológica.
La inauguración corrió a cargo de los organizadores, Enrique Grande, jefe de oncología en la MD Anderson Cancer Center y Jaume Capdevila, oncólogo del Hospital Vall d’Hebron Institute of Oncology y del Instituto Oncológico Teknon, que contaron con Cristóbal Belda como invitado.
El director del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) destacó que existe un largo camino por recorrer haciendo ciencia y quiso recalcar que debe ser ciencia de implementación. Belda considera prioritario reducir la gran brecha que existe entre el alto nivel de herramientas utilizadas en la actividad científica y su aplicación real en los pacientes diana. Para ello, recordó la creación hace ya tres años, del proyecto IMPaCT, cuyo fin último es reducir esta brecha.
Infraestructura de Medicina de Precisión asociada a la Ciencia y Tecnología, IMPaCT
IMPaCT tiene como misión establecer los pilares para facilitar el despliegue efectivo de medicina de precisión en el Sistema Nacional de Salud, asegurando la calidad científico-técnica, la equidad y la eficiencia en la utilización de los recursos científicos disponibles para dar respuesta a las necesidades de la ciudadanía.
Este año se abre la III convocatoria y según las previsiones de Belda, contará con un importe que ronda los 150 millones de euros. Así mismo, señaló los tres pilares sobre los que se sustenta este proyecto: una medicina genómica de alto nivel – que sería poner a los científicos al servicio los ciudadanos-; cohortes que permitan alcanzar una medicina predictiva y una columna de datos para conservarlos y computar con ellos.
“Cuando nos encontramos con la puerta de la cartera de servicios hablamos lenguas distintas, lo que tenemos que hacer es intentar conseguir que dispongan de toda la información necesaria para poder tomar la decisión, y esa información en términos de biomarcadores la tenemos que generar con conocimiento científico, eso es IMPaCT”, señaló el director del ISCIII.
Mismo objetivo, distintas lenguas
Belda, hizo hincapié en la necesidad de traducir el lenguaje científico a uno administrativo. “Nuestros compañeros de la Dirección General de Cartera nos pidieron consejo científico para la incorporación de la genética y la genómica como herramientas diagnósticas, y tuvimos que hacer un ejercicio muy necesario de traducción”. Insistió en la responsabilidad que tienen los propios científicos en este aspecto, para hacer posible que todos los avances puedan llegar a la sociedad lo antes posible. Para lograr acercar esa brecha que separa al mundo científico y al mundo administrativo, el director del ISCIII considera necesaria la incorporación de directivos que procedan del mundo de la ciencia. “Hay veces que es necesario dejar el cisplatino y empezar a leer reales decretos; que muchos demos ese paso en algún momento de vuestra vida”, apostilló.
Cristóbal Belda ha señalado la necesidad de traducir el lenguaje científico a uno administrativo. “Cuando nos encontramos con la puerta de la cartera de servicios hablamos lenguas distintas, lo que tenemos que hacer es intentar conseguir que dispongan de toda la información necesaria para poder tomar la decisión”, ha apuntado. Para ello considera fundamental la incorporación de directivos que procedan del mundo de la ciencia.
Líneas de investigación más novedosas en cáncer
Durante el evento se dedicó una mesa a las novedades en líneas de investigación oncológica. CRISPR fue la primera en hacer acto de presencia. Sandra Rodriguez, del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) fue la encargada de explicar esta terapia de edición génica que utiliza unas guías y una enzima(Cas9) para dirigirse a las zonas seleccionadas del ADN y cortar. De esta manera se pueden pegar los extremos e inactivar el gen o introducir moldes de ADN.
Rodríguez destacó el potencial de este revolucionario sistema, pero también quiso advertir de que aún queda años de clínica en los que trabajar para disminuir los efectos off-target es decir, las mutaciones no deseadas.
El segundo turno fue para Mariano Barbacid, oncólogo molecular del CNIO, quién desgranó la medicina de precisión y los tumores agnósticos, en los que la mutación marca qué tipo de fármaco utilizar independientemente del resto de características. Así mismo realizó un repaso por las actuales terapias dirigidas destacando la vital importancia del diagnóstico molecular del tumor.
Barbacid considera que el futuro de los tratamientos oncológicos está en las combinaciones de medicamentos, aunque también advierte de las limitaciones existentes por la toxicidad. Afirma que “la curación del tumor a través de combinaciones de fármacos selectivos se conseguirá, pero costará bastante”.
El último ponente de la mesa fue Luis Álvarez Vallina, del servicio de inmunología del Hospital Doce de Octubre, quién expuso la tecnología BITE, el uso de anticuerpos bioespecíficos como instrumento efectivo para lograr una inmunomodulación.
Acceso a las nuevas tecnologías
En la segunda mesa, titulada “El acceso a las nuevas tecnologías y la evaluación en la práctica diaria de su utilidad”, intervino Elena Casaus. La coordinadora de la Estrategia regional de Terapias avanzadas de la Comunidad de Madrid realizó un repaso sobre los hitos o fases necesarias que necesita recorrer un medicamento para lograr abordar su acceso.
Así mismo, ofreció datos sobre los cinco medicamentos que ahora mismo hay disponibles de Terapia Avanzada en nuestro país. En concreto, dos de ellos son terapias CAR-T, otro es de terapia celular y el resto son terapias génicas, una para la atrofia muscular espinal y otra para un tipo de distrofia retiniana. Además informó que existen otras cuatro terapias CAR-T de las que dos de ellas están a las puertas del mercado nacional.
Casaus quiso recordar que se trata de terapias de gran impacto económico, pero que hay que tener en cuenta que se son de una única administración y “si se hace una acuerdo de pago por resultados, como se está haciendo en la mayoría de los casos, el impacto económico se minimiza”, puntualizó.
La Comunidad de Madrid diseñó la Estrategia regional de Terapias Avanzadas a finales de 2018 y está enfocada principalmente en la parte asistencial. En la Unidad de Terapias avanzadas, para cada medicamento se crea un Plan de Gestión elaborado por expertos.
Terapias CAR-T en la Comunidad de Madrid
De todos los planes, en el que más experiencia ha desarrollado la región madrileña es en las terapias CAR-T, de las que Casaus quiso aportar datos recientes.
“Llevamos más de tres años registrando pacientes. Desde que se implementó se han tramitado 171 solicitudes de tratamiento con terapias CAR-T. No son pacientes sólo de la comunidad, si no que un 26 por ciento procede de otras regiones. En 2021 el número de solicitudes aumentó un 65 por ciento con respecto a las tramitadas en 2019″, señaló la coordinadora madrileña de la Estrategia regional de Terapias Avanzadas.
“A lo largo de tres años se han tramitado en la región 171 solicitudes de tratamiento con terapias CAR-T, de las que un 26 por ciento procede de de otras regiones. De ellas, se ha llegado a infundir tratamiento sólo a 99 pacientes”
Elena Casaus, coordinadora de la Estrategia regional de Terapias avanzadas de la Comunidad de Madrid
En Madrid el centro especializado para este tipo de tratamientos en adultos es el Gregorio Marañón, mientras que para pediatría se deriva al Hospital Niño Jesús y a la Paz infantil.
Casaus destacó que, “tres de cada cuatro solicitudes correspondieron a pacientes diagnosticados de linfoma con una media de edad de 60 años y del total de los pacientes que solicitaron la terapia, se ha llegado a infundir el tratamiento sólo a 99“. Las causas por las que los pacientes no llegan a infundirse son varias, puede ser por empeoramiento clínico o por fallos en la producción. Estas cifras siguen siendo inferiores a las estimadas en 2018 por la Sociedad Española de Hematología (SEHH), aunque son achacables al paso por la pandemia de COVID-19.
Sobrecarga de los presupuestos autonómicos
Durante la discusión de los temas se incorporó Eduardo Raboso, quien quiso transmitir la realidad actual de la Ley de Biomarcadores, “ahora mismo no hay nada presentado”, apuntó. El portavoz de Sanidad del Partido Popular en el Senado, fue contundente al afirmar que “tenemos que hablar de dinero ya, o va a ser la más grave limitación que tengamos para el desarrollo de estas terapias. Lo estamos viendo ya y lo vamos a ver de forma muy sustanciosa a corto plazo”.
“Tenemos que hablar de dinero ya, o va a ser la más grave limitación que tengamos para el desarrollo de estas terapias”
Eduardo Raboso, Médico y portavoz del PP en el Senado
Según Raboso, jefe de Otorrinolaringología y Cirugía de Cabeza y Cuello del Hospital La Princesa y del Hospital MD Anderson, el Senado ha puesto sobre la mesa el problema de los biomarcadores. A través de una moción en la Comisión de Sanidad de la Cámara Alta se ha instado al Gobierno a establecer una política nacional que garantice a los pacientes de las diferentes autonomías el acceso a este tipo de terapias. Sin embargo, asegura que el Ejecutivo “hasta el momento no ha movido ficha y no le veo en una posición de revisar la financiación para incluir estos tratamientos de forma extensa e intensa en la cartera de Salud.”
Además, advirtió de las posibles consecuencias que acarrearía esta falta de financiación e insiste en que “las estrategias nacionales son competencia del ministerio, la cantidad de biomarcadores que se están desarrollando es prodigiosa y por ello el esfuerzo organizativo debe ser a nivel nacional. De no ser así podemos terminar con una sobrecarga autonómica que no tenga cabida en la presupuestación normal del sistema público de Salud”.
