La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha publicado el último informe sobre estudios de evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) para respaldar la regulación de medicamentos.
Este informe se basa en la experiencia adquirida durante el período de septiembre de 2021 a febrero de 2023, en la que se realizaron estudios conforme a la normativa utilizando RWD para respaldar las decisiones regulatorias de la Unión Europea (UE). El nuevo documento cubre el período del 8 de febrero de 2023 al 7 de febrero de 2024 y ofrece una revisión del progreso hacia la visión de los reguladores de la UE para permitir el uso de la evidencia del mundo real y establecer su valor en la toma de decisiones regulatorias para 2025. Este objetivo está alineado con la estrategia del Red Reguladora de Medicamentos de Europa hasta 2025 y con la Estrategia de Ciencia Reguladora de la Agencia hasta dicho año.
La EMA está trabajando para establecer un marco que permita integrar de manera más efectiva los datos del mundo real y la evidencia del mundo real con el estándar de oro de los ensayos clínicos aleatorizados en las decisiones regulatorias relacionadas con el desarrollo, autorización y supervisión de medicamentos.
Consideración de estudios
En comparación con el informe anterior, que abarcó de septiembre de 2021 a febrero de 2023, este informe considera todos los estudios realizados por la EMA, incluidos aquellos en respuesta a la estrategia de impacto en farmacovigilancia, estudios sobre la seguridad y eficacia de las vacunas, y emergencias de salud pública. Además, se ha recopilado información sobre el uso de RWD por parte de las autoridades nacionales competentes.
Para los estudios realizados por la EMA se consideraron las tres vías disponibles para la generación de evidencia del mundo real (RWE) en el siguiente orden: estudios realizados a través de DARWIN UE (una red federada que integra datos, experiencia y servicios); estudios realizados internamente por el equipo de fármacos, epidemiología y científicos de datos de la EMA, que utilizan seis bases de datos que contienen registros médicos de atención primaria de diversos países europeos; y estudios encomendados a una de las ocho organizaciones de investigación y consorcios a través del contrato marco de investigación (FWC) de la EMA.
Tras esta primera fase, se aplicó un sistema de triaje para evaluar estos estudios, considerando el alcance de los contratos de servicio relevantes, la capacidad y la viabilidad y adecuación, incluyendo la relevancia de los datos y la puntualidad.
Principales evidencias
Durante los 12 meses cubiertos por el informe, se identificaron 60 nuevos temas de investigación, lo que resultó en 25 nuevos estudios. Además, 16 fueron iniciados o continuados durante el período del informe como resultado de preguntas de investigación detectadas antes del 8 de febrero de 2023. En total, se realizaron 41 estudios: 22 fueron completados (nueve estudios DARWIN UE, nueve estudios FWC y cuatro estudios internos), 18 estaban en curso (10 estudios DARWIN UE, cinco estudios FWC y tres estudios internos), y un estudio interno fue cancelado antes de completar el proceso. Todos estos están incluidos en el catálogo de estudios de RWD de la HMA-EMA, lanzado en febrero de 2024, que reemplaza al anterior registro EU PAS.
El 63 por ciento de los estudios fueron estudios de cohortes descriptivas, mientras que los restantes fueron comparativos con análisis más complejos. Se observó una tendencia hacia la realización de estudios más complejos, posiblemente porque los análisis más simples se percibían como menos influyentes en el apoyo a las decisiones regulatorias, aunque, como señalan en el informe “esta hipótesis no fue comprobada”. Además, se llevó a cabo una amplia variedad de tipos de estudio, incluyendo estudios de seguridad, utilización de medicamentos, epidemiología de enfermedades, eficacia y estudios para informar sobre el diseño y viabilidad de ensayos clínicos, así como la gestión clínica.
Resultados destacados
Durante el período cubierto por este informe se han identificado algunas conclusiones a destacar. Por un lado, DARWIN UE completó con éxito su segundo año de establecimiento y ha entrado en la fase operativa. La red se expandió de 10 a 20 socios de datos, lo que permite el acceso a datos de aproximadamente 130 millones de pacientes de 13 países europeos. Así, se han completado (22) y están en curso (18) un total de 40 estudios que respaldan a una variedad ampliada de tomadores de decisiones, incluyendo seis comités científicos y grupos de trabajo de la Agencia, autoridades competentes nacionales, así como varias partes interesadas externas (ECDC, HTA/pagadores y CE) y funciones internas de la EMA, como el ETF.
Por otro lado, en cuanto a estudios sobre vacunas y emergencias de salud pública se realizaron 13 investigaciones para informar sobre la seguridad y eficacia de las vacunas, incluyendo emergencias de salud pública. Ocho de estos estudios fueron encargados de acuerdo con la Agenda de Investigación de la Plataforma de Monitoreo de Vacunas (VMP). En concreto, se han realizado estudios sobre eficacia de las vacunas bivalentes contra la COVID-19, tasas de incidencia de eventos adversos relevantes para el monitoreo de la seguridad de las vacunas, tasas de incidencia por edad de enfermedades relacionadas con el VSR para futuros estudios de eficacia de vacunas y eficacia de las vacunas contra el Virus del Papiloma Humano para el cáncer cervical, entre otros.
También se ha evaluado el apoyo a la gestión de medicamentos críticos, ya que se iniciaron los primeros dos estudios sobre el monitoreo de la demanda y niveles de stock de medicamentos humanos críticos, así como en la preparación y gestión de crisis. Se centraron en el monitoreo de la prescripción de medicamentos para emergencias de salud pública con riesgo de escasez (antibióticos) y en la prescripción de medicamentos esenciales en unidades de cuidados intensivos.
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