Las enfermedades neurológicas, incluida la enfermedad de Alzheimer (EA), se han convertido en la principal causa de mala salud a nivel mundial, según un estudio reciente publicado en Lancet Neurology y financiado por la Fundación Bill y Melinda Gates. Este grupo de enfermedades engloba condiciones como los accidentes cerebrovasculares, la encefalopatía neonatal, la migraña, la EA y otras demencias, así como la neuropatía diabética. La carga global de estas enfermedades es inmensa, y la búsqueda de tratamientos eficaces y accesibles es una prioridad urgente en la investigación médica.

En un avance prometedor, investigadores de la Universidad de Glasgow, en colaboración con la Universidad de Tel Aviv y otros científicos internacionales, han revelado una innovadora estrategia para la administración de medicamentos al cerebro utilizando parásitos cerebrales. De hecho, el ensayo ha sido publicado en la revista Nature Microbiology, este estudio exploró el uso del parásito Toxoplasma gondii, comúnmente presente en un tercio de la población mundial en estado latente, para superar la barrera hematoencefálica y entregar tratamientos directamente a las neuronas afectadas.

Toxoplasma gondii

Toxoplasma gondii es un parásito que ha evolucionado para viajar desde el sistema digestivo hasta el cerebro, donde puede secretar proteínas en las neuronas. Aunque su presencia se ha relacionado con diversas afecciones neurológicas, como la EA, la enfermedad de Parkinson y el síndrome de Rett, los investigadores vieron una oportunidad única para convertir esta capacidad en un medio de administración terapéutica.

El equipo de investigación diseñó cepas de Toxoplasma gondii capaces de transportar la proteína MeCP2, una proteína terapéutica que ha mostrado ser prometedora en el tratamiento del síndrome de Rett, un trastorno neurológico debilitante causado por mutaciones en el gen MeCP2. La capacidad del parásito para cruzar la barrera hematoencefálica lo convierte en un candidato ideal para este tipo de terapia, que enfrenta grandes desafíos con los métodos convencionales de administración de medicamentos.

Resultados prometedores en modelos preclínicos

Para probar su hipótesis, los investigadores primero confirmaron que los parásitos diseñados podían transportar la proteína MeCP2 a las células objetivo en condiciones de laboratorio. Utilizaron organoides cerebrales y modelos de ratones para demostrar que la proteína podía ser efectivamente entregada a las neuronas sin causar daño evidente.

Los resultados fueron alentadores. En los modelos de ratones, la entrega de MeCP2 a través de Toxoplasma gondii mostró un potencial significativo para mejorar la función neuronal. Esto abre la puerta a futuras investigaciones sobre el uso de este método para tratar no solo el síndrome de Rett, sino también otras enfermedades neurológicas que actualmente carecen de tratamientos efectivos.

Desafíos

A pesar del entusiasmo generado por estos hallazgos, los investigadores reconocen que el uso de Toxoplasma gondii como vehículo terapéutico no está exento de riesgos. En este sentido, el profesor Lilach Sheiner, de la Facultad de Infecciones e Inmunidad de la Universidad de Glasgow, uno de los autores principales del estudio, explicó que el concepto no está exento de desafíos, considerando los peligros que implica la infección por toxoplasma. Además, añadió que, para que el trabajo se convierta en una realidad terapéutica, serán necesarios muchos más años de investigación y desarrollo cuidadosos para mejorar la eficiencia y la seguridad.

Un enfoque crucial para mitigar los riesgos asociados con el uso de parásitos vivos es diseñar cepas de Toxoplasma gondii que mueran después de entregar la proteína terapéutica. Esto podría minimizar la posibilidad de que los parásitos causen daño a las células cerebrales o se propaguen de manera no controlada. Los investigadores están trabajando en estos diseños para garantizar que el método sea lo más seguro y efectivo posible.

Perspectivas de futuro

El potencial de utilizar parásitos cerebrales para la entrega de medicamentos representa un cambio de paradigma en la forma en que se abordan el tratamiento de enfermedades neurológicas. Si bien queda un largo camino por recorrer antes de que esta técnica pueda aplicarse en la clínica, los resultados iniciales son prometedores y abren nuevas vías de investigación que podrían transformar el manejo de trastornos cognitivos.

La carga global de las enfermedades neurológicas requiere soluciones innovadoras y audaces. La colaboración entre la Universidad de Glasgow, la Universidad de Tel Aviv y otros investigadores internacionales ejemplifica el poder del trabajo conjunto para abordar algunos de los desafíos más complejos en medicina. Con una investigación cuidadosa y un desarrollo riguroso, es posible que en el futuro veamos terapias basadas en Toxoplasma gondii proporcionando alivio a millones de personas afectadas por enfermedades neurológicas debilitantes.


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