La necesidad de investigación para reprimir los efectos de enfermedades neurodegenerativas, como la ELA, ha llevado al desarrollo clínico de células madre, que aún permanece en las primeras etapas de investigación, con el objetivo de establecer pruebas de eficacia y ofrecer esperanza en la sustitución de células y tejidos dañados por la enfermedad.
Esta es la principal consigna que se puede extraer de la Revisión de Proyectos de Innovación de la EFPIA 2022 (Pipeline Innovation Review), un informe que desgrana otros tratamientos innovadores en enfermedades como el cáncer o el Alzhéimer.
“Las células madre están emergiendo como un candidato principal para ayudar a regular los daños de la ELA”, explica el informe, que añade que estas células son “candidatas prometedoras” para tratar los trastornos del sistema nervioso central, ya que pueden ofrecer una fuente renovable de células y tejidos de reemplazo.
El 20 por ciento de los pacientes tiene una mutación del gen SOD1, entre el 2 y el 5 por ciento tienen la mutación del gen TARDBP, entre el 1 y el 2 por ciento, poseen mutaciones del gen VCP.
Células madre
Las células madre pueden ofrecer una vía atractiva para tratar la ELA en virtud de su diferenciación multidireccional intrínseca y capacidad modulatoria, según los datos aportados en el informe.
El trasplante de células madre se está investigando como un enfoque terapéutico potencial para los trastornos del SNC, en base a su potencial capacidad regenerativa y de autorrenovación.
Al enfocarse en múltiples mecanismos patogénicos, la terapia celular a través de células madre espera mitigar o incluso revertir la enfermedad del SNC y ofrecer un respiro clínico y del sistema de salud significativo
La premisa de la terapia con células madre se basa en el trasplante de estas células madre en los sitios afectados para proporcionar un “microambiente neuroprotector, de apoyo y enriquecedor” a través de la diferenciación en células moduladoras neuronales y no neuronales no enfermas.
A pesar de este empuje de optimismo, el informe avisa de que la viabilidad de esta estrategia de tratamiento para la ELA requerirá “estudios diligentes, bien diseñados y ensayos clínicos con el poder estadístico adecuado”.
Esclerosis múltiple: terapia remielinizante
En el informe también se menciona otra terapia para otra enfermedad neurodegenerativa, la esclerosis múltiple.
Este tratamiento, que se presenta como novedad y esperanza para los pacientes, es la terapia remielinizante, que tiene el potencial de retrasar, prevenir o mejorar la discapacidad en esta enfermedad.
Hay varias terapias remielinizantes en la Fase 2 y se esperan resultados clave del ensayo durante el final del año 2022 y el 2023.
La remielinización no solo conduce a la formación de una nueva vaina de mielina alrededor de los axones, sino que también reduce la neurodegeneración, que impacta directamente en la discapacidad clínica.
Existe una actividad preclínica significativa, así como una serie de estudios clínicos en curso, evaluando posibles terapias remielinizantes que son, dice el informe, “prometedoras” para revertir parcialmente los efectos de la enfermedad en los pacientes.
Los tratamientos actuales para la esclerosis múltiple se centran en prevenir las recaídas, apoyar la recuperación de los pacientes después de los ataques y, en general, la ralentización de la progresión de la enfermedad.
Sabiendo esto, la promesa clave de las terapias remielinizantes es su potencial para reparar la vaina de mielina dañada por la enfermedad, y por lo tanto, restaurar algunas de las funciones clave de los pacientes, como la movilidad o la visión.
Los ensayos actualmente en curso están investigando los potenciales agentes remielinizantes en la esclerosis múltiple, principalmente con terapias combinadas y complementarias para RMS/RRMS y trastornos de la visión relacionados con la enfermedad.
Es decir, no es probable que los medicamentos remielinizantes desplacen o suplanten a las terapias utilizadas actualmente, sino que más bien aportarán un valor adicional.
La visión de la EFPIA
La Federación Europea de la Industria Farmacéutica advierte de que la participación de Europa en la I+D biomédica está en retroceso y se encuentra ya por detrás de EEUU y Asia. El estudio realizado por la consultora Iqvia, a petición de Efpia, muestra que actualmente hay más de 8.000 medicamentos en investigación, el 10 por ciento de ellos específicos para enfermedades raras o poco frecuentes.
El informe indica que en 2021 se pusieron en marcha un total de 6.835 ensayos clínicos, casi un 20 por ciento más que la cifra de ensayos del año 2020 (5.537). En este año 2022, la cifra de ensayos clínicos sigue al alza y hasta el mes de agosto se habían iniciado un total de 3.520 ensayos.
“Estas cifras son un indicador claro de una industria farmacéutica a la vanguardia de la ciencia, una industria que continúa invirtiendo fuertemente en encontrar nuevos tratamientos para cientos de afecciones médicas”, asegura Nathalie Moll, directora general de Efpia.
Los últimos datos muestran que, del total de ensayos clínicos iniciados en 2021, hasta el 30 por ciento se pusieron en marcha en países de Asia, mientras que Estados Unidos fue la segunda región, con el 27 por ciento y Europa ocupa ya el tercer lugar, con el 23 por ciento del total de los ensayos. La tendencia a largo plazo observada es el aumento de la proporción de ensayos clínicos realizados en Asia (principalmente China y Corea del Sur), que ha crecido más del 10 por ciento en la última década, indica el informe.
“Lo que importa ahora son las reglas y políticas que fomentan la inversión, como un ecosistema de derechos de propiedad intelectual sólido y predecible y un marco regulatorio de vanguardia”, afirma Moll.
“Si no somos capaces de implementarlos en Europa, la brecha entre nosotros y el resto del mundo seguirá ampliándose y Europa desperdiciará su oportunidad de convertirse en líder en salud y ciencias de la vida”, finaliza.
