Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha desarrollado un nanomedicamento eficaz para tratar la enfermedad rara de Fabry. El fármaco, resultado del proyecto europeo Smart4Fabry, ha sido designado como medicamento huérfano por la Comisión Europea. Estas circunstancias “avalan la eficacia del nanomedicamento y permitirá su desarrollo comercial“, señala un comunicado de la institución.
Esta patología causa complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares, e insuficiencia renal y se estima que afecta a 2,6 de cada 10.000 personas en la Unión Europea.
La nanotecnología abre la puerta a nuevas alternativas, de forma que otras patologías puedan beneficiarse. “Con esta designación hemos alcanzado un gran logro, no solo para los pacientes de la enfermedad de Fabry, sino también para otras patologías que puedan beneficiarse de este mismo enfoque” explica Nora Ventosa, investigadora del ICMAB-CSIC, coordinadores del proyecto, y del Centro de Investigación Biomédica en Red Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN).
Desde el CSIC recuerdan que los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes. Aquellos que la industria “se resiste a desarrollar por razones financieras”, indican. Con este nuevo producto farmacéutico, el CSIC cuenta con cuatro medicamentos designados como huérfanos. Es la primera vez que se refiere a un medicamento nanoformulado.
Necesidad de nuevos tratamientos
La enfermedad de Fabry representa el trastorno de almacenamiento lisosómico (almacenamiento de sustancias en el proceso de ‘digestión’ en el interior de las células) más frecuente. La enfermedad está causada por la ausencia o deficiencia de una enzima (denominada GLA) que provoca la acumulación lisosómica de algunas sustancias en las células de una amplia variedad de tejidos.
Los tratamientos actuales para la enfermedad de Fabry consisten en la administración intravenosa de la enzima, pero presentan una eficacia limitada y una mala biodistribución.
El nanomedicamento que se ha desarrollado es una nueva nanoformulación de la enzima GLA (nanoGLA) que mejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. Esta nueva nanomedicina ha demostrado que la estrategia con nanoliposomas resulta altamente exitosa. Este es el mensaje que lanza Ibane Abasolo investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsable de los estudios de eficacia en el proyecto.
“El producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado en el proyecto ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada, frente a los tratamientos de remplazo enzimático autorizados”
Ibane Abasolo, investigadora de CIBER-BBN y del VHIR
El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha considerado que estos resultados constituyen una ventaja clínicamente relevante frente a los tratamientos de remplazo enzimático actuales. Por otro lado, desde el CSIC indican que la designación de medicamento huérfano “supone importantes implicaciones en la transferencia y en la traslación del nuevo producto terapéutico hacia fases más avanzadas de desarrollo”.
Por otro lado, esto supone recibir una autorización de comercialización durante 10 años en los que no pueden comercializarse productos similares, y disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido.
Colaboración público-privada
La designación de este nanomedicamento ha sido posible gracias a los esfuerzos del proyecto Smart4Fabry, que se desarrolla desde 2017 con una financiación europea de 5,8 millones de euros procedentes del programa Horizonte 2020. Está formado por un consorcio interdisciplinar de instituciones académicas y empresas, expertas en cada una de las fases del proceso. En este sentido, abarca desde la preparación y caracterización del producto, la evaluación y regulación, el escalado y la producción bajo estándares de calidad.
El proyecto está coordinado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), y cuenta también con otros grupos del CIBER-BBN en el Instituto de Química Avanzada de Catalunya (IQAC-CSIC), el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (IBB-UAB).
El consorcio del proyecto lo forman, además, la Universidad de Aarhus (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel) y el Joanneum Research (Austria), y las empresas Biokeralty (España), Nanomol Technologies SL (España), BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation SL (España), el grupo Covance Laboratories LTD (UK) y Leanbio SL (España).
