La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) anunciaba a principios de semana la aprobación de aducanumab (Aduhelm, Biogen) contra la enfermedad de Alzheimer. Una noticia esperanzadora teniendo en cuenta que la última terapia autorizada contra esta enfermedad fue la memantina (Ebixa) en 2003.
Sin embargo, la comunidad científica está divida respecto a la eficacia de este medicamento. Se trata de una aprobación condicional, ligada al “Accelerated Approval Pathway” de la FDA. Esta vía se contempla para “fármacos contra una enfermedad grave o mortal que puedan proporcionar un beneficio clínico significativo sobre los tratamientos existentes o cuando el fármaco ha mostrado un efecto sobre un marcador subrogado de eficacia que razonablemente predice un beneficio para los pacientes, y cuando queda incertidumbre sobre su beneficio clínico”.
Esta aprobación llega después de meses de intenso debate. En noviembre de 2020, El grupo independiente de expertos convocado por la (FDA) conluyó que los datos clínicos no respaldaban la aprobación de aducanumab. En 2019 ya se abrió el debate cuando la compañía detuvo los ensayos clínicos en marcha porque un comité de análisis externo había indicado que era “poco probable” que se lograran los resultados esperados.
Sin embargo, en octubre de 2019, la farmacéutica anunció que iban a solicitar la aprobación de comercialización de aducanumab. La compañía explicó que volvieron a analizar los datos de los ensayos para incluir pacientes que habían continuado en los estudios desde el 26 de diciembre de 2018. Biogen declaró que uno de los ensayos mostró hallazgos significativos y un subconjunto del segundo ensayo apoyaba estos hallazgos positivos.
Finalmente, la eficacia de aducanumab se ha evaluado en tres estudios independientes en los que han participado un total de 3.482 pacientes. La propia FDA reconoce en un comunicado una evidencia “controvertida” respecto a sus beneficios clínicos, pero determina que hay suficiente evidencia de que aducanumab reduce las placas de amiloide en el cerebro, “y que dicha reducción probablemente conduzca a importantes beneficios para los pacientes”.
Este tipo de aprobaciones están vinculados a estudios post-aprobación (ensayos clínicos fase 4), como ha sido el caso en esta ocasión, y que contempla una retirada de la aprobación si Biogen no proporciona datos que confirmen la eficacia y la seguridad del fármaco en los próximos años.
La SEN pide “cautela y responsabilidad”
Por su parte, el Grupo de Estudio de la Neurología de la Conducta y Demencias de la Sociedad Española de Neurología (SEN) ha pedido en un comunicado “cautela y responsabilidad” a la hora de gestionar las expectativas que este fármaco puedan generar en los pacientes y familiares. En primer lugar, porque todavía no está aprobado por la EMA, y en segundo lugar, porque no se trata de una terapia ‘curativa‘.
“Los datos disponibles nos indican que este fármaco a dosis altas tarda varios meses en eliminar las placas de amiloide del cerebro de los pacientes que se han acumulado durante años, o incluso décadas. Parecería que, sólo cuando se consigue una reducción radical de la carga de amiloide de forma mantenida y en fases iniciales de la enfermedad, se podría empezar a apreciar el beneficio clínico de los pacientes”, señalan en el comunicado. La SEN demanda más estudios para poder evaluar la eficacia de estos fármacos.
Cabe recordar, que actualmente se están llevando acabo ensayos fase 3 con gantenenumab y lecanemab en los que participan varios centros españoles y que se completarán a finales del 2023 y 2024 respectivamente.
