La memantina (Ebixa), autorizada en 2003, es el último fármaco específico aprobado contra la enfermedad de Alzheimer. Por tanto, llevamos 17 años sin que aparezca ninguna novedad contra esta enfermedad neurodegenerativa que podría superar los 100 millones de afectados en 2050.
Esta semana un grupo de científicos ha puesto en duda una de las terapias más prometedoras contra esta enfermedad. El grupo independiente de expertos convocado el pasado viernes por la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) ha concluido que los datos clínicos no respaldaban la aprobación de aducanumab, un fármaco experimental de Biogen cuyos resultados sugieren que podría ralentizar el deterioro cognitivo de los pacientes con alzhéimer leve.
La comunidad científica ha seguido muy de cerca este fármaco que ya causó polémica cuando la compañía detuvo los ensayos clínicos en marcha en marzo de 2019 porque un comité de análisis externo había indicado que era “poco probable” que se lograran los resultados esperados.
Sin embargo, en octubre de 2019, la farmacéutica anunció que iban a solicitar la aprobación de comercialización de aducanumab. La compañía explicó que volvieron a analizar los datos de los ensayos para incluir pacientes que habían continuado en los estudios desde el 26 de diciembre de 2018. Biogen declaró que uno de los ensayos mostró hallazgos significativos y un subconjunto del segundo ensayo apoyaba estos hallazgos positivos.
Esta votación se produce dos días después de que la FDA publicara un informe positivo sobre aducanumab
La votación del panel de expertos
El panel asesor de la FDA, sin embargo, consideró la combinación de ambos estudios eran poco convincentes. Diez de los 11 panelistas votaron que los datos proporcionados por el único estudio positivo no eran suficientes para demostrar que aducanumab podría ralentizar el deterioro cognitivo en personas con alzhéimer. El otro panelista votó “incierto“, según recoge el diario Stat News. Esta votación se produce dos días después de que la FDA publicara un informe que sugería que la mayoría de los revisores de la agencia consideraban que la evidencia era convincente.
“El tratamiento del alzhéimer es una necesidad enorme, urgente e insatisfecha pero si aprobamos algo con datos que no son sólidos corremos el riesgo de retrasar tratamientos buenos y eficaces”, incidió el panelista Joel Perlmutter, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington”, en declaraciones a The Washington Post.
La FDA tendrá que tomar la decisión definitiva antes del 7 de marzo de 2021
La FDA convoca periódicamente paneles de asesores, compuestos por expertos médicos, cuando no está seguro de cómo aprobar nuevos productos o si aprobarlos. De antemano, la agencia proporciona materiales informativos preparados tanto por la agencia como por la empresa que desarrolló el producto. En este caso, los estadísticos de la FDA expresaron su preocupación, pero el informe principal de la FDA, publicado el miércoles, fue positivo.
Las recomendaciones del grupo de expertos no son vinculantes, pero suelen ser determinantes. La FDA tendrá que tomar la decisión definitiva antes del 7 de marzo de 2021.
La EMA acepta la solicitud de aprobación
Aducanumab es un anticuerpo monoclonal cuyo mecanismo de acción va dirigido a eliminar la proteína beta-amiloide del cerebro. La efectividad del fármaco radica en que retrasa el declive cognitivo en los pacientes que se encuentran en una fase leve de la enfermedad.
En un comunicado, emitido por la compañía la semana pasada, confirmaban que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado la revisión para la solicitud de autorización de comercialización de aducanumab.
La solicitud de aprobación de adacanumab se basa en los estudios EMERGE y ENGAGE, dos estudios de fase 3 multicéntricos, aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo y de grupos paralelos, diseñados para evaluar la eficacia y la seguridad de aducanumab cuyos resultados demostraron una reducción del deterioro cognitivo y funcional.
“Nos comprometemos a trabajar con las autoridades regulatorias de todo el mundo y esperamos con interés la revisión de esta solicitud por parte de la Agencia Europea de Medicamentos”
Michel Vounatsos
“La enfermedad de Alzheimer se ha convertido en una carga significativa y creciente para población envejecida y las sociedades de todo el mundo, y creemos que aducanumab podría cambiar la evolución de esta devastadora enfermedad”, ha afirmado Michel Vounatsos, CEO de Biogen. “Nos comprometemos a trabajar con las autoridades regulatorias de todo el mundo y esperamos con interés la revisión de esta solicitud por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.”
El objetivo principal de los estudios era evaluar la eficacia de dosis mensuales de aducanumab en comparación con placebo para reducir el deterioro cognitivo y funcional medido por las variaciones en la puntuación de la suma de cajas de la escala de valoración clínica de la demencia (CDR-SB). Los objetivos secundarios eran evaluar el efecto de dosis mensuales de aducanumab en comparación con placebo sobre el deterioro clínico medido mediante el Miniexamen del estado mental (MMSE), la Escala de evaluación de la enfermedad de Alzheimer-Subescala cognitiva de 13 apartados (ADAS-Cog 13) y el Cuestionario de actividades cotidianas del estudio cooperativo de la enfermedad de Alzheimer-Versión para el deterioro cognitivo leve (ADCS-ADL-MCI).
