La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune del sistema nervioso central de causa desconocida que afecta a unos 2,5 millones de personas en todo el mundo, donde cada 5 minutos se diagnostica una EM. En España, la padecen unas 47.000 personas y cada año se diagnostican 1.800 nuevos casos en nuestro país, mayoritariamente jóvenes de entre 20-40 años y sobre todo a mujeres jóvenes; además, supone la segunda causa de discapacidad en los países desarrollados.
La mayor parte de las personas que la padecen, aproximadamente el 85 por ciento, se les diagnostica EM remitente recurrente (EMRR); no obstante, existen otros tipos, como son la EM primaria progresiva (EMPP) o la EM secundaria progresiva (EMPS).
La esclerosis múltiple puede ser difícil de diagnosticar debido a la gran diversidad de síntomas que presenta, pero en cuanto esta se produce existen tratamientos modificadores de la enfermedad (TME) que ayudan a ralentizar la discapacidad, reducir los brotes y en algunos casos, reducir la atrofia cerebral que provoca la propia patología. De hecho, según estudios, el uso de un tratamiento modificador de manera precoz y continuada proporcionaría una defensa importante de cara al curso de la enfermedad. Del mismo modo, también existen tratamientos destinados a reducir los síntomas de los brotes.
TME en EMRR
Según apunta Celia Oreja-Guevara, jefa de sección de neurología del Hospital Clínico San Carlos, el tratamiento de la EMRR se basa en tres aspectos: evitar los brotes para minimizar las secuelas, evitar nuevas lesiones en resonancia y mitigar la progresión de la enfermedad. “Casi todos los tratamientos que tenemos ahora nos sirven para reducir brotes y que no haya lesiones nuevas en la resonancia”, indica.
Los tratamientos de EMRR, a su vez, se subdividen entre los de primera línea, dirigidos a personas con enfermedad leve y pocos brotes y lesiones; y los de segunda línea, indicados en pacientes activos, es decir, con EM moderada o grave.
Entre los de primera línea se encuentran tratamientos inyectables que, si bien se usan cada vez menos, se utilizan en embarazadas, niños o pacientes con otras enfermedades como cáncer. También existen tratamientos orales, de gran tolerancia y capaces de “reducir los brotes más o menos en un tercio”, según Oreja-Guevara.
Por su parte, los de segunda línea suelen darse en pacientes activos con una EM grave y al igual que los anteriores son tratamientos antiinflamatorios. En este caso, actualmente existen opciones orales y también intravenosas.
Al mismo tiempo, y de forma paralela a los tratamientos modificadores, existen tratamientos dirigidos a aliviar algunos de los síntomas más frecuentes en EM. Entre ellos, el dolor (dolor neuropático), la fatiga o los problemas de trastornos urinarios (tratamientos para reducir la urgencia miccional).
Necesidades no cubiertas en EM
Sin embargo, la gran revolución en EMRR se encuentra en la investigación de nuevos tratamientos que no solo reduzcan los brotes, si no que tengan un efecto claro en la progresión de la enfermedad actuando desde el propio sistema nervioso central. Una necesidad no cubierta en la que trabajan ya cuatro ensayos clínicos -tres de ellos en España- con los conocidos como inhibidores del BTK. Una nueva generación de tratamientos orales que, según la neuróloga, podrían incidir en este aspecto.
En lo que respecta a esclerosis múltiple en general, Oreja-Guevara marca como necesidad tratamientos de dos tipos: remielinizantes y neuroprotectores. “Por un lado, necesitamos un tratamiento para volver a producir la mielina para restaurar la función de los nervios y que la enfermedad se pueda curar. Por otro, precisamos de tratamientos pantalla o escudo para que, a pesar de padecer EM, los nervios no se alteren”, explica.
De otro lado, la experta apunta que en EMPP y EMPS reducir la progresión sigue siendo también el gran objetivo, pues solo se cuenta con opciones terapéuticas que remitan el avance de la EM junto con inflamación. “Esa es otra de las necesidades no cubiertas: tener tratamientos para las EM progresivas sin inflamación”, resalta Oreja-Guevara.
Más retos pendientes
Tal y como relata la jefa de sección del San Carlos, actualmente sería necesario ampliar las opciones en materia de rehabilitación, donde actualmente juegan un papel fundamental asociaciones de pacientes y sanidad privada. “Quizá falta concienciación en el sistema de la importancia de la rehabilitación. Si un paciente se rehabilita bien, camina mejor y mueve mejor el brazo, este paciente puede seguir trabajando”.
Del mismo modo, no se incluye la neuropsicología dentro de la neurología. Algo que sería muy importante, según Oreja-Guevara, “porque nuestros pacientes a veces tienen pequeños problemas cognitivos y necesitarían rehabilitación neuropsicológica. Nos encontramos que en la mayoría de los hospitales no existe esta figura”.
Sanofi Genzyme, comprometida con los pacientes…
Con una trayectoria cerca de 20 años, Sanofi Genzyme está comprometida con la esclerosis múltiple y, por ello, trabaja de la mano con todos los agentes de salud implicados en EM siempre a favor de los pacientes. Así, focaliza su trabajo en torno a dos pilares: las personas, a las que apoyar y acompañar desde el momento que reciben el diagnóstico hasta el día a día en el manejo de la enfermedad; y la ciencia, transformando el conocimiento y necesidades de los pacientes y los avances científicos en soluciones terapéuticas de vanguardia para mejorar la calidad de vida de las personas con EM.
Al mismo tiempo, la compañía está comprometida en acelerar la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos para las distintas formas de la EM, incluso en aquellas que, a día de hoy, disponen de muy pocas o ninguna opción terapéutica, como son las formas progresivas. Además de su contribución en estos apartados, desarrolla también diversas actividades dirigidas a pacientes y su entorno.
Entre ellas se encuentra el Proyecto EMbárcate, una iniciativa solidaria que busca dar visibilidad y apoyar propuestas del movimiento asociativo enfocadas a mejorar de forma directa la calidad de vida de las personas con EM, así como la de su entorno.
También ha publicado Astrolabio EM, una completa guía de Asociaciones de pacientes de esclerosis en España que detalla los servicios que ofrece cada entidad, número de profesionales y de socios, redes sociales y datos de contacto. Esta se dirige a pacientes y profesionales sanitarios y cuenta con el aval de Esclerosis Múltiple España y de la Asociación Española de Esclerosis Múltiple AEDEM COCENFE.
EMRedes y Dibujando la EM son también otras de las acciones que Sanofi Genzyme promueve con respecto a la enfermedad. La primera de ellas contempla un foro digital que reúne a pacientes y profesionales para debatir y compartir y experiencias y conocimiento; precisamente, este próximo junio tendrá lugar su V edición. Por su parte, la segunda aúna una serie de vídeos que abordan los temas más relevantes para pacientes y/o cuidadores con el fin de concienciar y aclarar todo lo referente a la patología.
… Y con los profesionales
Del mismo modo, Sanofi Genzyme participa en colaboración con Gaceta Médica en los Premios Best in Class (BiC), galardones en el ámbito médico con el fin reconocer el mejor centro de Atención Primaria, hospital y servicios y unidades del territorio nacional, tanto públicos como privados, en la búsqueda la excelencia en la atención a los pacientes. En este sentido, colabora en la categoría de ‘Mejor unidad en atención al paciente en EM’.
Además, la compañía participa en ‘What´s New on MS’, una reunión anual dirigida a neurólogos donde se exponen los temas más novedosos y relevantes en EM.
Sanofi Genzyme también cuenta con una plataforma web sobre EM dirigida a profesional sanitario y pacientes y cuidadores: EM One to One. En ella, los sanitarios disponen de las últimas iniciativas digitales, recursos de formación para neurología y enfermería e información de congresos y acceso a diferentes ponencias.
En última instancia, la compañía también ha creado Frecuencia EM, un programa de podcasts centrado en la divulgación científica sobre la enfermedad. Presentado por Jaume Sastre-Garriga del CEMCAT (Hospital Vall Hebrón de Barcelona), en 2021 ha iniciado su 2ª edición; en cada uno de sus podcasts cuenta con la colaboración de diferentes expertos, tratando así un tema de actualidad en EM.
