Identificar cómo debe adaptarse el proceso asistencial existente del manejo de los pacientes con hemofilia B es crucial para permitir la incorporación efectiva de la terapia génica en el Sistema Nacional de Salud (SNS). Con el objetivo de desarrollar una hoja de ruta en este sentido, nace el Proyecto Bhemogen, en el que un equipo multidisciplinar de expertos ha colaborado para sentar las bases necesarias en los centros hospitalarios de España.

La aprobación de la primera terapia génica para la hemofilia B por parte de la Comisión Europea y la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) en 2023, anticipa su disponibilidad en España en un futuro cercano.

El próximo 8 de julio tendrá lugar una jornada de debate, organizada por Gaceta Médica con el apoyo de CSL Behring, para exponer el proyecto y presentar dicha hoja de ruta. En ella participarán diferentes expertos en la materia, como Santiago Bonanad, José Luis Poveda, José Pablo Quintero, Sara García o Daniel-Aníbal García. Además, contará con la presencia institucional de Elena Casaus, coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, y de Carlos Alberto Arenas, subdirector general de Calidad Asistencial, Seguridad y Evaluación del Servicio Murciano de Salud.

Esta hoja de ruta sitúa al paciente con hemofilia B en el centro de la toma de decisiones

La hemofilia B congénita es un trastorno hemorrágico raro caracterizado por una deficiencia parcial o completa de la actividad del factor IX de coagulación para la cual no existe curación hasta la fecha. Sin embargo, las recientes aprobaciones de terapias génicas por parte de la Comisión Europea y la AEMPS suponen un cambio de paradigma en el avance de la medicina personalizada para esta enfermedad con potencial para modificar el proceso asistencial de estos pacientes, alterando su curso.

En la próxima jornada del 8 de julio, se expondrán posibles cambios a implementar en los actuales circuitos de tratamiento de la hemofilia B. Estas propuestas buscan asegurar la calidad asistencial, los resultados en salud y la calidad de vida de los pacientes candidatos a recibir terapia génica.

En este contexto, el equipo multidisciplinar que ha desarrollado la hoja de ruta ha consensuado unos principios esenciales sobre las implicaciones de la terapia génica para los centros que tratan la hemofilia B en nuestro país. Además, ha propuesto una serie de soluciones viables para los retos y oportunidades que plantea esta innovación disruptiva.

Entre los factores indispensables para la implementación exitosa se encuentran la adecuada formación en terapia génica de los profesionales sanitarios involucrados, el acompañamiento diferencial de los pacientes con hemofilia B candidatos a recibir el tratamiento y el apoyo institucional que asegure la disponibilidad de los recursos necesarios y la equidad en el acceso a esta terapia.