La llegada de la primera terapia génica en hemofilia B supone una gran novedad y un “cambio paradigmático en la manera de abordar esta patología”. Así lo expuso Santiago de Quiroga, presidente editor de Gaceta Médica, en una jornada de debate celebrada el pasado 8 de julio, organizada por este medio con el apoyo de CSL Behring.
En el encuentro se presentó el proyecto Bhemogen, que nació con el objetivo de desarrollar una hoja de ruta asistencial para permitir la incorporación efectiva de la terapia génica en el Sistema Nacional de Salud (SNS) y que cuenta con la participación de un equipo multidisciplinar de expertos que colaboraron para sentar las bases necesarias en los centros hospitalarios de España.
En este sentido, Quiroga apuntó que con la aprobación de la primera terapia génica para la hemofilia B –y su disponibilidad en España en un futuro cercano– se producen modificaciones relevantes a distintos niveles. “No solo es la innovación farmacológica que aparece en un momento dado, sino las implicaciones que tiene en la propia historia natural de la enfermedad o los cambios asistenciales que tienen que producirse”, explicó.
Precisamente, María José Sánchez, directora general de CSL Behring, describió este tratamiento como una “innovación disruptiva” que “va a traer mucho beneficio para todos y desde todos los puntos de vista: tanto para los pacientes como para el sistema”.
Asimismo, supone un hito importante para la propia compañía, que con ello tiene la oportunidad de “seguir avanzando y seguir aportando otras innovaciones”, tal y como reseñó Sánchez.
Grandes avances y desafíos
Desde el punto de vista de la hemofilia, se han producido avances en los últimos años “tanto a nivel clínico como asistencial y de calidad de vida de los pacientes”, indicó la directora de CSL Behring.
Pero, a medida que surgen nuevos avances, surgen al mismo tiempo nuevos desafíos y barreras. Y es que la terapia génica en hemofilia conlleva diversos retos que “hay que saber abordar”, por lo que la compañía quiere anticiparse a ellos. Así, definir la ruta asistencial es un buen punto de partida.
“Será interesante conocer los puntos de vista de los asistentes que van a aportar mucho valor, porque de ahí podremos extraer posibles soluciones, con una discusión muy productiva”, expuso Sánchez. En ello coincidió Quiroga, quien afirmó que las visiones de los expertos serán “referencia” para las organizaciones sanitarias que tienen que “adoptar y adaptar estas nuevas tecnologías y los cambios que implica” este novedoso tratamiento.
Una ruta asistencial sólida
“Cualquier ruta asistencial debe tener en cuenta aspectos que afectan a la propia administración, pero también implica una formación e información adicional relacionados con la terapia, con los pacientes o con procedimientos”, declaró Quiroga. Por tanto, prosiguió, desarrollar una ruta asistencial es “una innovación en todos los sentidos y más en un contexto en el cual entidades, especialistas y expertos se multiplican”. Algo fundamental para generar “debate y conocimiento”.
En este sentido, Carlos Arenas, subdirector de Calidad Asistencial de Murcia, destacó que “una ruta asistencial sólida como la utilizada en este proyecto, que integre a todas las partes implicadas” es una “buena manera de empezar a hacer las cosas” porque “vamos hacia este tipo de medicina muy interdisciplinar, que va a ser la que deconstruya el sistema”.
Y es que la jornada abordó tanto el planteamiento de una ruta asistencial para el tratamiento a nivel de microgestión hospitalaria, como de una hoja de ruta a nivel de macrogestión que debe ser diseñada entre las comunidades autónomas y el Ministerio de Sanidad.
Así, Arenas apuntó a la “necesidad de que el Ministerio lidere cómo debe de implementarse esta terapia y, por otro lado, a la necesidad de que, para hacer las cosas con calidad, debe hacerse con una metodología robusta como la que se ha utilizado en este proyecto”.
La labor de los profesionales
Arenas puso sobre la mesa cómo hacer consentimientos informados “fáciles y entendibles” para los pacientes, algo “muy importante”. “No se trata de omitir información, sino de dar una información que la persona que tienes delante pueda entender”, precisó el subdirector de Calidad Asistencial de Murcia.
También recalcó que los clínicos “están preparados para hacer frente a la parte más operativa, por lo que estamos ante un hecho novedoso, pero se va a empezar a replicar en otro tipo de terapias y ojalá en otro tipo de patologías y con eficacia similar”. “Estaríamos hablando de una revolución en la medicina por este tipo de terapias génicas”, apuntó. Algo que obligará a “trabajar más en equipo”, añadió. “A ver si conseguimos pasar de esos esquemas piramidales a otros esquemas más matriciales”, concluyó.
Por otro lado, recalcó que se están utilizando herramientas antiguas para resolver problemas nuevos y “llegará un momento en que las personas que van a recibir el tratamiento se fíen más de lo que les diga ChatGPT o la inteligencia artificial (IA) de lo que le diga la información institucional”. De este modo, la IA puede ser un recurso de ayuda más.
Finalmente, José Luis Poveda, director gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, considera que “el abordaje de los pacientes con hemofilia que pueden ser subsidiarios de tratamientos con terapia génica es un proceso complejo y donde intervienen múltiples profesionales”. Y, en este contexto, la hoja de ruta asistencial “nos permite establecer de una forma normalizada la secuencia de actividades y las diferentes acciones que deberán desarrollar cada profesional”.
Por tanto, se trata de un “paso muy importante para la coordinación en el acceso y seguimiento de esta terapia”, además de “un catalizador de la calidad asistencial para la mejora de los resultados en salud”.
