Somatrogon (Ngenla), la nueva hormona para el déficit de crecimiento pediátrico de Pfizer, ya se encuentra disponible en España. Se trata de una nueva alternativa terapéutica que reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad. Así, mientras que los tratamientos convencionales requieren de una administración diaria, esta nueva opción consiste en una inyección semanal y supone un salto en la calidad de vida de los pacientes y sus cuidadores, al mismo tiempo que mejora la adherencia terapéutica.
El nuevo tratamiento está aprobado para niños y adolescentes de entre 3 y 18 años con déficit de la hormona de crecimiento que, tal y como ha recordado Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España, se caracteriza por una secreción insuficiente de la hormona de crecimiento a nivel de la glándula pituitaria. Ese déficit puede ser aislado o que concurre con déficits de otras hormonas. Puede afectar a uno de cada 4.000 a 10.000 niños en el mundo y, a pesar de ser una enfermedad rara, “se trata de la deficiencia hipofisaria más común”.
Déficit de la hormona de crecimiento pediátrico
La causa de la enfermedad es, en general, desconocida (idiopática), aunque en el 25 por ciento de los casos sí se puede identificar la etiología. “Las causas congénitas incluyen alteraciones genéticas y ciertas malformaciones del sistema nervioso central, mientras que las causas adquiridas después del nacimiento incluyen lesión cerebral, infección, tumor o radioterapia”, ha expuesto Lidia Castro, endocrinóloga pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).
En el caso concreto del déficit de la hormona de crecimiento pediátrico, el niño presenta un crecimiento “anormalmente lento”, lo que se traduce en una talla “especialmente baja”. Por ello, “lo que se busca no es que las personas sean altas, sino que el paciente normalice su ritmo de crecimiento”, ha indicado Castro.
Por su parte, Mir ha indicado que puede haber otros signos o síntomas relacionados con el metabolismo: fatiga, falta de energía, incremento de la grasa abdominal, retraso en la maduración ósea, etc.
El tratamiento de esta enfermedad va dirigido a tres objetivos concretos: recuperar la velocidad de crecimiento del niño, que ese niño llegue a la edad adulta con la talla genética que le correspondería y mejorar calidad de vida.
Años de investigación
El tratamiento estándar es la hormona de crecimiento humana recombinante, es decir, la hormona sintetizada en el laboratorio. Pero son tratamientos diarios y subcutáneos y se administran durante años (de media pueden ser cinco años) hasta que el paciente culmina su crecimiento, tal y como han explicado las expertas. “Desde que se diagnostica a los niños hasta que finaliza su periodo de crecimiento (en niñas está alrededor de los 11 o 12 años y en niños, alrededor de los 16 y los 17), pasan mucho tiempo con administraciones diarias e impacta en su calidad de vida”, ha agregado Mir.
De hecho, los estudios muestran que hasta dos tercios de los niños o sus cuidadores pueden olvidar alguna dosis de administración diaria, lo que podría afectar negativamente a los resultados. De ahí que el nuevo tratamiento, somatrogon, pueda mejorar la adherencia, interferir menos en la vida diaria de los pacientes y disminuir la carga del tratamiento al administrarse una vez a la semana.
“Aunque la hormona se empezó a comercializar hace más de 30 años, las compañías se dieron cuenta de que tenían que buscar formulaciones que intentaran salvar esta administración diaria, fármacos que tuvieran una vida media más larga y que permitieran administraciones semanales o, incluso, mensuales”, ha afirmado Mir. En este sentido, la experta ha destacado que en los últimos años ha habido “una veintena de diferentes fármacos” que han intentado, sin éxito, demostrar eficacia y seguridad suficiente como para ser comercializados.
Pfizer fue uno de esos laboratorios que trabajó en una hormona de crecimiento semanal, pero, en aquel momento, no lo logró por “falta de eficacia”. Sin embargo, tras un largo camino y con las lecciones aprendidas, la compañía ha podido presentar hoy “la primera hormona de crecimiento de vida media-larga que permite la administración semanal en la indicación pediátrica”.
En este sentido, Castro ha querido destacar que España ha tenido una participación fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal, con la participación de seis centros españoles en el ensayo de fase 3 y siendo el cuarto país en número de pacientes incluidos. Así, Castro ha agradecido a los equipos clínicos españoles que han participado, entre los que se encuentra su propio hospital.
