Objetivo (por el momento) cumplido. Ese es el balance que desde el Ministerio de Sanidad se hace de los dos primeros años de desarrollo del Plan Nacional de Terapias Avanzadas. Un Plan de CAR-T que pasará a integrarse próximamente en la Estrategia Nacional de Medicina de Precisión, lo cual propiciará “que sus metas sean aún más ambiciosas”, adelanta Patricia Lacruz, directora de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia.
Ese será su futuro. Mientras, el pasado y presente de este Plan indican que en estos 24 primeros meses han sido tratados 182 pacientes con las conocidas como CAR-T (el 89 por ciento de las solicitudes recibidas), de los cuales un 60 por ciento han experimentado éxitus o progresión rápida. Ahora bien, desde el propio Ministerio se pide cierta cautela en valora estos resultados “preliminares” puesto que en muchos casos el análisis de su evolución no abarca aun los 18 meses de vista.
Para conmemorar y hacer balance de este segundo aniversario, el Ministerio de Sanidad organizó recientemente una jornada que contó con las intervenciones, entre otros, de Patricia Lacruz y Dolores Fraga, subdirectora general de Farmacia. La presentación corrió a cargo del ministro Salvador Illa, quien destacó que “España ya es referente en CAR-T”. Respecto a la actualidad, puso en valor que “el tratamiento de estos pacientes con CAR-T no se ha visto alterado por la pandemia”. Mientras, sobre los centros designados para administrar estas terapias (15), destacó que “no se ha detectado un aumento de la carga asistencial que invite a asignar más centros”, indicó.
Balance de solicitudes
El seguimiento y balance de los dos primeros años del Plan corrió a cargo de Dolores Fraga, quien destacó que se han realizado 182 tratamientos con CAR-T a otros tantos pacientes y 339 aféresis.
La subdirectora general de Farmacia recordó que desde que el 8 de marzo de 2019 se aprobase la primera solicitud para tratar a un paciente con CAR-T, se han recibido 386 solicitudes. El 75 por ciento de ellas corresponde al linfoma B difuso de células grandes, un 19 por ciento de leucemia linfoblastica aguda y el restante 6 por ciento para linfoma primario mediastínico.
Los primeros 24 meses del Plan, en datos:
- Se han realizado 182 tratamientos con CAR-T (a otros tantos pacientes) y 339 aféresis, de un total de 386 solicitudes (89% favorables).
- El 75 por ciento de las solicitudes corresponde al tratamiento del linfoma B difuso de células grandes.
- Entre el inicio de una solicitud y la administración del tratamiento transcurre una media de 70 días.
- En torno al 60 por ciento de los pacientes tratados con CAR-T experimentan éxitus o progresión rápida (resultados preliminares).
- El efecto adverso más observado, aunque previsible, es el síndrome de liberación de citoquinas, en el 90 por ciento de casos.
Respecto a la procedencia de las solicitudes, destacan las provenientes de Cataluña (18 por ciento), Andalucía y Madrid —todas ellas con centros designados—, así como Galicia y Castilla-La Mancha respecto a las que no cuentan con centros designados en sus territorios. Sobre los tiempos de respuesta, en el 75 por ciento de las solicitudes generales el Grupo de Expertos contestó en menos de 72 horas. Si la solicitud implicaba una “urgencia vital”, la respuesta se sitúa por debajo de las 24 horas.
Y en lo referente al tiempo transcurrido desde la solicitud al inicio del tratamiento, la media en estos 2 primeros años de Plan se sitúa en 70 días. “No hay diferencias en tiempos con los pacientes que son tratados en su CC.AA de residencia al contar con centro de referencia respecto a los que son derivados a otras CC.AA”, concretó Fraga. En concreto, apenas entre 1 y 3 días de diferencia.
Perfil del paciente y resultados con CAR-T
Sobre el perfil del paciente tratado con CAR-T, la mayoría habían recibido previamente dos líneas de tratamiento.
Los resultados preliminares —con información de 96 pacientes y en periodos de observación menores a 18 meses, lo que insta a Sanidad a recordar sus “limitaciones”— indican que en torno al 60 por ciento han obtenido éxitus o progresión rápida (37 pacientes fallecieron tras ser tratados y 21 progrearon). El tratamiento con CAR-T en linfoma presenta los mejores datos de éxito o progresión (68 por ciento).
La estancia media hospitalaria se sitúa en 17 días. Respecto a los efectos adversos más observados —“todos ellos eran previsibles”, dijo Fraga— destaca el síndrome de liberación de citoquinas (observado en el 90 por ciento de casos).
Aspectos regulatorios y éticos
Junto a la radiografía que ofrecen los datos, en esta jornada conmemorativa también se abordaron los aspectos legislativos y éticos que rodean a este plan, así como nichos de mejora.
En este sentido, uno de los aspectos señalados por los ponentes pasa por dar más chance a las CAR-T académicas. Sobre este aspecto, e considera que el actual entorno regulatorio no facilita la apuesta por estas CAR-T públicas “que son igual de eficaces que las industriales y generan ahorros”, expuso Vanessa López, directora de Salud por Derecho. Lacruz replicó que si bien la apuesta inicial se centraba “solo” en CAR-T industriales “este Plan es dinámico” y el objetivo pasa por apoyarse más en académicas.
Otro de los aspectos en los que se atisba margen de mejora es en el propio sistema para tramitar la solicitud de tratamiento con CAR-T y que Ramón García Sanz, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) considera “muy farragoso”. “Hay que trabajar en facilitar el acceso y simplificar el circuito del procedimiento de la solicitud”, invitó. García Sanz apuntó que los primeros cálculos pasaban por tener “entre 800-1.200 casos (solicitudes), muy lejos de la realidad”.
En este sentido, Fermín Sánchez, del Área de Terapia Celular y Servicio de Hematología IBSAL. (Hospital universitario de Salamanca) incidió en las trabas que puede provocar la solicitud de información complementaria para analizar una propuesta. “No podemos permitirnos retrasos con estos pacientes. Hay que ganar tiempo y trabajar en esos datos adicionales mientras continúa el proceso”.
El objetivo es reducir o evitar los casos en los que “se pierde al paciente” (por fallecimiento) entre la solicitud y el posterior inicio de tratamiento. Cabe recordar que se han emitido en torno a 350 solicitudes favorables pero finalmente solo han sido tratados 182 pacientes.
