Una terapia CAR-T para tratar sarcomas pediátricos. Es lo que acaba de presentar la Comunidad de Madrid (CAM) en el Hospital Universitario La Paz. Se trata del primer ensayo clínico en el mundo que utiliza un CAR-T alogénico, es decir, de un donante familiar o con características genéticas similares. A partir de la sangre del donante, se extraen las células que después serán modificadas genéticamente para que ataquen a las células tumorales, ha explicado la CAM a través de una nota de prensa.
“Se trata del primer ensayo clínico que se hace para una terapia avanzada para abordar el sarcoma pediátrico. Lo que se va a intentar con este ensayo es el poder tratar a los niños a partir de un donante familiar”, ha explicado la viceconsejera de Sanidad de CAM, Laura Gutiérrez.
Los sarcomas, prosigue la nota, son un grupo raro y heterogéneo de tumores malignos que representan un 10% de los cánceres pediátricos. “No tienen muchas alternativas de tratamiento. El tratamiento habitual es la cirugía, la quimioterapia y la radioterapia. Pero cuando la enfermedad está en un estadio muy avanzado no se puede hacer. Entonces, este ensayo lo que va a permitir es dar esperanza a muchos niños y a sus familias”, comenta Gutiérrez.
Este proyecto, realizado en el Hospital Universitario La Paz, cuyo nombre es CAR4SAR, tiene como objetivo “demostrar la seguridad de la terapia CAR-T”, dice el texto remitido por el departamento de prensa, así como permitir que se siga “con la investigación hasta ofrecer un tratamiento seguro y eficaz”.
“En el caso concreto de La Paz, que es un hospital referente a nivel nacional e internacional, es líder en atención e investigación oncológica infantil, tiene 29 CESUR -16 de ellos son pediátricos-. De los 12 CESUR, o centros de referencia que tiene la Comunidad de Madrid en oncología pediátrica, 10 están en La Paz, y este ensayo que vamos a presentar hoy está dentro de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas, que se puso en marcha en 2018 y que fue pionera a nivel nacional”, ha querido destacar Gutiérrez. “Además, en la Comunidad de Madrid, tenemos cuatro unidades específicas de tratamiento de cáncer infantil en La Paz, en el Marañón, el 12 de Octubre y el Niño Jesús, que son absolutos referentes porque en ellas tratan al 90 por ciento de los niños con cáncer”, ha añadido.
Terapia personalizada
Finalmente, la CAM también destaca sobre el ensayo que “se trata de una terapia totalmente personalizada” puesto que se elabora de manera individual para cada enfermo. “Se produce a partir de la sangre de un donante familiar de la que se extraen unas células, los linfocitos T de memoria, a los que, mediante ingeniería genética, se les dota de un receptor antígeno quimérico (CAR por sus siglas en inglés) del tipo NKG2D, capaz de reconocer y atacar sus múltiples células tumorales”, explican en un apartado técnico.
Este proceso se realiza íntegramente en la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de La Paz, dirigida por la doctora Isabel Mirones y perteneciente al Servicio de Hemato-Oncología del centro. Por su parte, el jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, el doctor Antonio Pérez Martínez, es quien lidera el ensayo clínico en fase temprana de terapias CAR-T en tumores sólidos.
Asimismo, colaboran en el proyecto instituciones académicas asistenciales, como el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), el Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA) y la Fundación CRIS contra el Cáncer. Además, al tratarse la CAR-T de un organismo modificado genéticamente, el ensayo ha recibido la autorización de fabricación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y del Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico.
“Es un día importante en el que hay que lanzar un mensaje de agradecimiento a los profesionales y para reconocer la labor que realizan asociaciones y entidades que apoyan la investigación y la lucha contra el cáncer”, ha concluido Gutiérrez.
Tratamiento de los sarcomas
Los sarcomas son un tipo de tumor que representa el 10% de los cánceres pediátricos y para los que hay pocas alternativas de tratamiento. Actualmente, en los pacientes con la enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70-80%. Para aquellos con enfermedad grave, con recaídas, o los que desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.
El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida. El inicio de este ensayo, por tanto, es un paso importante para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. En un futuro, se prevé extender el tratamiento CAR-T a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales.
