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Carlos B. Rodríguez Madrid | jueves, 02 de enero de 2020 h |

La evaluación de las regulaciones de medicamentos huérfanos y pediátricos en la Unión Europea ha entrado en su recta final. El documento de trabajo de los servicios de la Comisión llegará en la primavera de 2020 con la intención de arrojar luz sobre las fortalezas y debilidades que presentan ambas regulaciones y también sobre cómo los incentivos regulatorios se han venido utilizando y qué consecuencias financieras se han derivado de todo ello. Para favorecer una discusión más fructífera, el Comité Farmacéutico de la Comisión Europea, en su última reunión de 2019, celebrada el 17 de diciembre, puso este asunto sobre la mesa, solicitando la experiencia de los Estados miembro con ambos reglamentos y su opinión sobre los tres puntos críticos que arroja su examen.

En primer lugar, el comité se pregunta si hay manera de mejorar los incentivos regulatorios para redirigir inversiones desde áreas donde el mercado ofrece oportunidades de retorno de la inversión hacia áreas de necesidades no cubiertas. Desde la introducción de las regulaciones se ha constatado un éxito a la hora de hacer estos dos segmentos del mercado más atractivos, lo que se ha manifestado en un incremento gradual en la llegada de medicamentos para pacientes con enfermedades raras y fármacos pediátricos. Pero siguen existiendo, según el Comité Farmacéutico, “múltiples necesidades por cubrir”. En ambos casos, las limitaciones están bien definidas.

En el caso de las enfermedades raras, el factor más importante es el ingente número de patologías existente, que explica que el 95 por ciento de los pacientes no tengan opciones de tratamiento. En el caso del segmento pediátricos, los factores limitantes vienen explicados por los largos tiempos que requiere el desarrollo de los fármacos y por la aparición, quizá demasiado tardía, del reglamento. Sin embargo, la más importante, a juicio del Comité, es que muchos desarrollos pediátricos siguen vinculados a un medicamento para adultos. Es decir, que el motor principal “siguen siendo las necesidades de los adultos, más que las necesidades específicas de los niños”.

Dejar atrás el concepto de enfermedad

En segundo lugar, el Comité Farmacéutico ha abierto una reflexión sobre las limitaciones que presentan los criterios legales utilizados en las dos regulaciones para identificar productos que pueden recibir una designación huérfana o estar sujetos a la obligación de llevar a cabo estudios pediátricos. La realidad apunta a que se deben mejorar estos criterios, que han ayudado a construir los mecanismos legales en ambas regulaciones en torno a un mismo eje: un concepto de enfermedad que quizá sea tiempo de dejar atrás.

Actualmente, la designación huérfana está vinculada a la prevalencia de una patología en concreto, mientras que la obligación de conducir ensayos pediátricos depende de si la enfermedad en adultos también existe en niños. Sin embargo, gracias al uso de biomarcadores y de la medicina personalizada, los desarrollos científicos apuntan a un aumento de las terapias dirigidas a una diana de pacientes cada vez más selecta. En algunos campos, siendo paradigmático el de la oncología, la terapia dirigida está llamada a ser cada vez más relevante, lo que puede dificultar la definición de enfermedad en términos legales.

Consecuentemente, los expertos apuntan que el principal criterio utilizado actualmente para clasificar un producto farmacéutico como medicamento huérfano —la prevalencia— “puede fracasar” para abordar con precisión las enfermedades raras. Paralelamente, los criterios empleados en el caso de los medicamentos pediátricos pueden llevar a que ciertos productos para adultos, que por su mecanismo de acción podrían llegar a funcionar en niños, sean excluidos del ámbito actual de la legislación.

En tercer lugar permanece la eterna cuestión del acceso y de si las regulaciones pueden contribuir a mejorarlo. Mientras que ambas regulaciones han incrementado el número de productos autorizados para niños y para pacientes con enfermedades raras, esto no se ha trasladado automáticamente a un acceso equitativo de esos productos en la UE. Persisten enormes diferencias en función de dónde viven los pacientes. Este es un asunto que aplica a todos los medicamentos en general, no solo a los desarrollados con la ayuda de estas regulaciones. Pero al igual que una solución en términos de acceso supera con mucho estas dos regulaciones, algunas —la pediátrica, por ejemplo— sí incluye provisiones para el acceso que, según el Comité, quizá podrían estimularse.