La accesibilidad a la innovación del paciente hematológico

Por Ramón García-Sanz, Presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)

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Por Ramón García-Sanz, Presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).

Cuando uno se pone a mirar al 2022 y piensa en los desafíos que nos esperan con toda la innovación que ha llegado a la hematología, el primer pensamiento tiene que girar en torno a la accesibilidad de los pacientes españoles a toda esa innovación.

En primer lugar, se sitúa el acceso a los nuevos fármacos. Para 2021, la sociedad americana de hematología ha destacado seis novedades aquí para los pacientes hematológicos: belantamab mafodotin e idecabtagene vicleucel en mieloma múltiple, umbralisib y tazemetostat en linfoma folicular, asciminib en leucemia mieloide crónica y brexucabtagene autoleucel en leucemia aguda linfoblástica. Cuando en España aún estamos pendientes de la financiación de fármacos como brexucabtagene autoleucel en linfoma del manto, gilteritinib y citarabina/daunorrubicina liposomal en leucemia aguda mieloide, blinatumumab en leucemia linfoide aguda, belantamab mafodotin en mieloma múltiple o pembrolizumab en linfoma de Hodgkin, algunos de ellos desde hace más de 18 meses, los hematólogos miramos a nuestros pacientes con preocupación y no hacemos sino pensar cómo les va a afectar el retraso en su disponibilidad. No se trata de fármacos que cambian una pequeña parte de su molécula para pasar de dos tomas diarias a una; o para mejorar un 10 por ciento el control de un parámetro analítico. Se trata de fármacos que salvan vidas, que prolongan la supervivencia, y que constituyen la esperanza de muchos enfermos (a veces unos pocos) para poder amarrarse a la vida y disfrutar de ella. Hoy, cuando miramos a la pandemia que tantas vidas se ha llevado por delante, merece la pena que volvamos a poner todos nuestros esfuerzos en la atención a estos pacientes y les podamos facilitar el acceso a los nuevos fármacos. Pero incluso antes que a los nuevos fármacos, los pacientes tienen que tener acceso al diagnóstico correcto. De nada sirve tener el mejor tratamiento para una leucemia si le damos el tratamiento para otra. De nada sirve un tratamiento para un linfoma de Hodgkin si lo que el paciente tiene es un linfoma T. En este apartado, el diagnóstico molecular vuelve a cobrar un protagonismo esencial, incluyendo aspectos específicos tanto de la hematología clásica y como oncológica. En la primera, el hematólogo el que debe mantener el protagonismo, ya que es esencial que el consejo genético en una hemofilia, en una talasemia o en una insuficiencia medular congénita siga recayendo en el hematólogo que lleva al paciente. En el caso de las hemopatías malignas el diagnóstico molecular es incluso más demostrativo. Su diagnóstico definitivo sólo puede hacerse desde una hematología integral que permita evaluar correctamente cual es la mejor muestra que se debe usar para el diagnóstico (ganglio, médula ósea, sangre periférica, otras), cómo es la morfología y el fenotipo que se observa en las células tumorales y cuáles son las anomalías cromosómicas y mutaciones somáticas que tienen interés, especialmente para seleccionar el mejor tratamiento. Va siendo hora de que el Sistema Nacional de Salud garantice a todos los pacientes hematológicos de nuestro país el acceso al diagnóstico molecular del proceso que padezcan, sea este el que sea.

Si se garantizan los dos aspectos anteriores podremos abordar muchos otros retos que también merecen atención. Será hora de empezar a implantar otras tecnologías como el estudio del ADN tumoral libre en plasma (biopsia líquida), que permite un mejor diagnóstico y seguimiento de los pacientes y evita procedimientos muy cruentos, como la biopsia cerebral o la biopsia ganglionar a cielo abierto. También será necesario potenciar la investigación genómica, transcriptómica, epigenómica y proteómica (multi- ómica) en nuestra especialidad, en especial en sistemas de célula única, que permiten evaluar las células tumorales de una en una. Con ello sabremos más sobre la evolución clonal responsable de la diseminación, resistencia y agresividad tumorales. Ello dará pie a nuevas estrategias paras curar todo este tipo de enfermedades.

Va siendo hora de que el Sistema Nacional de Salud garantice a todos los pacientes hematológicos de nuestro país el acceso al diagnóstico molecular del proceso que padezcan, sea este el que sea

Los hematólogos también tendremos que seguir aportando conocimiento en la COVID-19, como los recientes hallazgos que explican la coagulopatía trombótica que tiene lugar en los pacientes graves, en los que se genera un canal de calcio cuya pérdida al plasma activa la coagulación y es responsable de las trombosis. 2022 será el momento de impulsar ensayos con inhibidores de este canal de calcio (Ej. Benzbromarona) para saber si podemos mejorar esta consecuencia fisiopatológica tan negativa de la infección por SARS-CoV-2.

Hay muchos otros desafíos: crecer en terapia CAR-T, seguir mejorando los resultados del trasplante de progenitores hematopoyéticos, afianzar la calidad en los servicios de transfusión, eliminar las restricciones en el acceso a los anticoagulantes de acción directa, implementar la terapia génica con racionalidad en hemofilias, talasemias y otras enfermedades hematológicas con base germinal genética, completar las redes nacionales de diagnóstico, aumentar nuestra capacidad comunicativa, hacer que haya biólogos básicos y traslacionales en los equipos multidisciplinares, potenciar la investigación básica en hematología…