Científicos del Reino Unido han utilizado un nuevo y revolucionario tipo de terapia génica para tratar a una paciente con leucemia linfoblástica aguda de células-T. Alyssa, una niña británica de Leicester ha sido la primera persona en el mundo que ha recibido esta innovadora CAR-T que está basada en células de un paciente sano que han sido editadas genéticamente en un laboratorio.
La inglesa, ya se había sometido con anterioridad a quimioterapia y a un trasplante de médula ósea que falló al recaer a la enfermedad. Sin embargo, tras recibir la infusión de células-T donadas y modificadas con una nueva tecnología, Alyssa ya lleva seis meses sin rastro del cáncer en su organismo.
José María Moraleda, director del Grupo de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular del IMIB ha explicado a Gaceta Médica que se trata de un avance muy importante para los pacientes con este tipo de leucemia. Y es que según ha señalado es una de las leucemias que todavía no se curan ya que son precisamente los linfocitos T los que se encargan de destruir los tumores, “por eso es tan complicado curarlas”.
Los investigadores del hospital Great Ormond Street de Londres (Gosh) han utilizado una nueva tecnología que se basa en la modificación en el laboratorio de manera sintética de los linfocitos T para destruir células malignas por medio de receptores quiméricos, las famosas células CAR-T.
“Esto es una revolución tecnológica muy relevante porque implica que los científicos en el laboratorio podemos modificar el comportamiento de los linfocitos y de las células NK para destruir células tumorales”
José María Moraleda, director del Grupo de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular del IMIB.
Moraleda ha expuesto que, debido a las características de la enfermedad, una leucemia linfoblástica de células T, en el caso de Alyssa no era posible llevar a cabo una terapia CAR-T al uso ya que las células que se emplean habitualmente en esta terapia para combatir al cáncer son las mismas que están enfermas.
“La innovación de este nuevo descubrimiento es precisamente una nueva tecnología de edición génica, donde estos investigadores han logrado eliminar la tarjeta de visita del linfocito T en su superficie”, ha explicado.
El director del Grupo de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular del IMIB, lo ha calificado como “una bala específica” contra las células leucémicas que estas no pueden rechazar y han sido muy efectivas en este caso concreto y en modelos animales previos para eliminar estas células leucémicas de linfocitos T.
Sin embargo, Moraleda, ha insistido en que es un proceso muy eficaz pero también complejo y hay que ver más a largo plazo cómo evoluciona la técnica porque tiene sus dificultades de manufactura.
“Hay que seguir trabajando en él para ver los resultados a largo plazo, es un solo paciente el que se ha tratado y no hay que generar falsas expectativas porque se requiere de tiempo, como todo en investigación”
José María Moraleda, director del Grupo de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular del IMIB.
La administración de esta técnica, una primicia mundial, abre una ventana de esperanza ya que hasta ahora no se había conseguido algo igual en esta enfermedad. “La tecnología funciona in vitro, ósea funciona en el laboratorio, la idea es una idea intelectual y científicamente fundada y eso claro que abre una ventanita de esperanza”, ha puntualizado el especialista.
Siguientes pasos
¿Y ahora qué? Nos preguntamos. Según Moraleda, los siguientes pasos son terminar el ensayo clínico en fase I y ver que ocurre con los otros diez pacientes restantes que forman parte de este estudio.
“Debemos de ver qué ocurre con esos pacientes cuando acabe el ensayo, si recaen o no, si hay que hacer algo más y ver las toxicidades a medio largo plazo. Se requiere todavía, tiempo para ver la seguridad y la eficacia, que es lo que al final resulta relevante para la supervivencia de las personas”, ha apuntado.
Así, ha vuelto a poner en valor haber arrancado con este ensayo y demostrar científicamente que se puede eliminar esa célula neoplásica tan resistente. “De momento ya hay una prueba de concepto, esta niña que probablemente ya habría fallecido, está viva seis meses después y eso es muy relevante”.
Células-T
La leucemia de células T es un cáncer que afecta a una clase de glóbulos blancos conocidos como células-T. Estos no se desarrollan adecuadamente y crecen demasiado rápido, lo que interfiere con el crecimiento de las células sanguíneas en el cuerpo.
Los tratamientos estándar para esta enfermedad incluyen trasplantes de médula ósea y quimioterapia. En el caso de Alyssa, estos no lograron detener el progreso de la enfermedad ya que recayó tras recibirlos.
Sin embargo, el progreso reciente en la terapia celular ofreció un nuevo método para abordar la patología, donde las células-T se recolectaron de un donante sano y se cambiaron para que “acabaran” con otras células T, incluidas sus células de leucemia. Esto se hizo mediante la edición básica, que permite a los científicos realizar un solo cambio en los miles de millones de letras de ADN que componen el código genético de una persona.
