Con el objetivo de plantear las posibles bases de una estrategia en Terapias Génicas en España, Pfizer ha presentado a los medios, y más tarde en el Congreso de los Diputados, un documento como ‘hoja de ruta’ con las particularidades y necesidades de este tipo de tratamientos.

Bajo el título “Aportaciones para una estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud“, el documento una serie de recomendaciones y retos que pretenden consolidar la calidad, la equidad y la sostenibilidad de esta estrategia.

Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer España, señala al documento como “el resultado” de múltiples reuniones con diferentes especialistas. Esto es así, debido a que Pfizer ha reunido a un panel de expertos para la elaboración del artículo tocando ámbitos como los aspectos clínicos, legales, económicos, bioéticos, cuestiones relacionadas con pacientes o gestión sanitaria, entre otros.

“Los tratamientos, aunque sean innovadores, no sirven si no llegan a los pacientes”

Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer España

Así lo manifestaba Mir insistiendo en la importancia de consolidar una estrategia centrada en terapias génicas. A pesar de que ya que actualmente existe un estrategia de terapias avanzadas. Sin embargo, la complejidad y la importancia de apostar por estas terapias “merecen una estrategia centrada en génica”.

Para explicar la peculiaridad de estas terapias, Mir ha citado el decálogo de retos que han recopilado entre todos los especialistas. En este contexto, destacan la importancia de considerar un liderazgo político desde Sanidad “proporcionando recursos humanos, técnicos y jurídicos requeridos para ello”. Por otro lado, destacan elaborar un nuevo sistema de evaluación específico para la Terapia Génica y la digitalización del sistema sanitario.

Dentro de este análisis, subrayan además la necesidad de apostar por la investigación en terapias avanzadas y elaborar un buen registro de pacientes. Además de ello, Mir ha puesto especial énfasis en la formación, tanto de pacientes como de profesionales, para mejorar la comunicación de las terapias y el conocimiento sobre las mismas.

Unas terapias que pueden cambiar el paradigma

Francina Minell, neuropediatra del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebrón ha calificado a las terapias génicas como “uno de los mayores avances científicos de las últimas décadas”. Así, la experta ha señalado que, por parte de los profesionales, es necesario establecer protocolos asistenciales. Para ello, sostiene que es necesario tener en cuenta las especificidades de los tratamientos y aprovechar “el gran potencial y mejorar la calidad asistencial”.

“Estos tratamientos vienen a cambiar de manera radical el curso de enfermedades crónicas graves e incluso mortales”

Francina Minell, neuropediatra del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebrón

Por parte de los pacientes, Daniel Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) ha apostado por fortalecer el rol activo del paciente en la toma de decisiones. Así, ha hecho especial énfasis en la fase de precio y reembolso.

“No puede ser que el destinatario final no tenga ni voz ni voto, esa es la realidad”

Daniel Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo)

Por otro lado, ha destacado la importancia de informar de “la realidad”, explicando los pros y los contras de las terapias para consolidar la divulgación de las mismas y facilitar el acceso a los pacientes.

La terapia génica es un tratamiento innovador en patologías de origen genético que, con una única administración, puede restaurar el funcionamiento de células y tejidos en pacientes que presentan enfermedades debido a alguna alteración genética.

Dentro de las terapias avanzadas, estas son las que actualmente concentran un mayor número de ensayos clínicos y las que muestran los resultados más prometedores, ya que proporcionan un beneficio al establecer el funcionamiento del gen o genes defectuosos.


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