Premios BiC 2020

La Sociedad Americana de Oncología Médica (ASCO) ha dado el pistoletazo de salida a su Congreso Anual. En estos primeros días se ha presentado un estudio que pone sobre la mesa el valor de la medicina de precisión en el ámbito de la oncología infantil.

Así investigadores  han desarrollado un algoritmo para identificar objetivos moleculares y vincularlos a terapias dirigidas para cánceres pediátricos recurrentes con un pronóstico desfavorable. En un estudio reciente, este enfoque extendió el tiempo hasta la progresión de la enfermedad en tres meses para un pequeño grupo de pacientes pediátricos con objetivos de muy alta prioridad.  “Este trabajo muestra el potencial de la medicina de precisión para extender la supervivencia de nuestra población más preciada de pacientes con cáncer, los niños. En nuestra lista de prioridades de investigación para acelerar el progreso, ASCO señaló la importancia de trasladar la medicina de precisión al cuidado de pacientes pediátricos. Estos primeros resultados proporcionan la base para continuar la investigación en este área”, destaca el Director Médico y Vicepresidente Ejecutivo Richard L. Schilsky.  

Un abordaje completo

Aunque el abordaje actual del cáncer infantil tiene un buen resultado con tasas de curación generalmente altas, la enfermedad de alto riesgo recidivante se asocia a un pronóstico desfavorable. En su mayor parte, aseguran los investigadores, la oncología de precisión aún no se ha aplicado en la atención del cáncer pediátrico, a diferencia del cáncer en adultos donde ha mejorado los resultados. 

“Para los pacientes pediátricos, si el cáncer ha recaído, el pronóstico es malo y hay pocos tratamientos nuevos e innovadores”, dijo el autor principal Cornelis van Tilburg, oncólogo pediátrico en el Centro de Cáncer Infantil Heidelberg de Hopp. “Compare esto con la oncología para adultos, donde hay muchos ensayos nuevos, muchos biomarcadores nuevos y muchos medicamentos nuevos. La oncología pediátrica está realmente rezagada en lo que respecta a la medicina de precisión y el desarrollo de nuevos medicamentos”. 

El registro de Terapia Individualizada para Tumores Malignos recurrentes en la infancia, también conocido como INFORM, fue desarrollado por un consorcio de oncólogos pediátricos e investigadores de genómica para desarrollar enfoques de precisión. Unos enfoques basados ​​en medicamentos con el objetivo de evaluar su eficacia en los cánceres pediátricos refractarios recidivantes o terapéuticos de alto riesgo. 

Biomarcadores

Los resultados de este trabajo muestran que es posible identificar objetivos de precisión en los cánceres pediátricos recurrentes que pueden guiar la toma de decisiones clínicas sobre los enfoques de tratamiento. “Este registro ha abierto el panorama genómico en oncología pediátrica”, dice Van Tilburg. “Proporciona una fuente única de información para ayudar a unir nuevos medicamentos o esquemas de medicamentos con biomarcadores adecuados en ciertas poblaciones de pacientes pediátricos“, señala. 

Precisamente, el registro INFORM aglutina la recolección de datos clínicos y moleculares de material tumoral recién de pacientes pediátricos con enfermedad maligna refractaria / recidivante / progresiva. 

Próximos pasos 

Los investigadores planean continuar analizando datos del registro utilizando el algoritmo. Se están implementando análisis moleculares y funcionales adicionales para el registro, incluyendo exámenes de drogas ex vivo en material tumoral viable y algoritmos de biomarcadores complejos. 

Además, en base a los resultados obtenidos del registro INFORM, se lanzó una serie de ensayos de fase I / II controlados por biomarcadores (llamados INFORM 2).