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Novartis ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. otorgó la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a Kymriah® (tisagenlecleucel), para una nueva indicación en investigación para tratar a pacientes con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario.

Kymriah, diseñado como tratamiento de administración única, es la primera terapia CAR de células T aprobada por la FDA.

La FDA otorgó la designación de RMAT para Kymriah en LF basada en la evidencia clínica preliminar del ensayo clínico ELARA, un estudio en curso de Fase II, multicéntrico para determinar la eficacia y seguridad de tisagenlecleucel en pacientes adultos con LF en recaída o refractarios. 

La posible aprobación en linfoma folicular r/r sería la tercera indicación para Kymriah, que también está indicado en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) r/r, y en pacientes adultos con linfoma difuso de célula B grande (LBDCG) r/r . 

“Esta designación respalda el avance de Kymriah, que podría abordar una necesidad no cubierta en algunos pacientes con linfoma folicular, mientras continuamos en nuestra línea por reimaginar la medicina en Novartis”, ha señalado director de Desarrollo Global de Medicamentos y director Médico en Novartis, John Tsai. El experto lamenta que los pacientes deban enfrentarse a menudo a la carga de varios años con distintos tratamiento a medida que la enfermedad progresa.

El linfoma folicular, la segunda forma más común de linfoma no Hodgkin (LNH), es un linfoma indolente y representa aproximadamente el 22% de los casos de LNH.

Tratamiento de LF

Desde Novartis señalan que el LF se considera una neoplasia maligna incurable con un patrón recurrente y remitente. Aunque los pacientes en el tratamiento de tercera línea o líneas posteriores para el LF disponen de múltiples tratamientos sistémicos, la eficacia de estos regímenes disminuye rápidamente en líneas posteriores.

Un paciente diagnosticado de LF recurrente, a lo largo de la evolución de su enfermedad, puede recibir una mediana de cinco líneas de tratamiento, con un rango superior de hasta 12 líneas. La compañía resalta que “también existe una necesidad no cubierta en personas refractarias al tratamiento o que recaen rápidamente”. Estas personas pueden agotar las opciones de tratamiento mientras aún están lo suficientemente bien de estado general como para recibir un tratamiento activo. 

El programa de designación de RMAT forma parte de la Ley de Curas del Siglo XXI. El programa fue creado para acelerar el desarrollo y la revisión de las terapias de medicina regenerativa destinadas a tratar, modificar, revertir o curar una afección grave.  

Desde Novartis, indican que “Kymriah puede provocar efectos secundarios graves o potencialmente mortales, como el síndrome de liberación de citoquinas (SLC) o toxicidades neurológicas”.

Asimismo señalan que los pacientes con SLC pueden experimentar síntomas como problemas respiratorios, fiebre (100,4oF/38oC o más), temblores y escalofríos, náuseas graves, vómitos y diarreas, dolor muscular o articular grave, tensión arterial muy baja o vértigos y mareos. Los pacientes pueden ser hospitalizados por SLC y tratados con otros medicamentos. 

Efectos secundarios graves

Por otra parte, los pacientes con toxicidades neurológicas pueden experimentar síntomas como conciencia alterada o reducida, dolor de cabeza, delirios, confusión, agitación, ansiedad, convulsiones, problemas de habla y comprensión o pérdida de equilibrio.

Dado el riesgo de SLC o toxicidades neurológicas, Kymriah sólo está disponible a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), en EE. UU. llamada REMS

Tras la infusión de Kymriah, pueden producirse reacciones alérgicas graves, como anafilaxis. Kymriah puede aumentar el riesgo de infecciones potencialmente mortales. Se debe indicar a los pacientes que contacten con su médico de inmediato si notan fiebre, escalofríos o algún signo o síntoma de infección. 

Los pacientes pueden experimentar recuentos de células sanguíneas bajos (citopenias) prolongados, con descenso del número de uno o más tipos de células (glóbulos rojos, blancos o plaquetas). El médico del paciente realizará análisis de sangre para comprobar su hemograma tras el tratamiento con Kymriah. Se debe indicar a los pacientes que contacten con su médico de inmediato si notan fiebre, se sienten cansados o sufren hematomas o hemorragias. 

Los pacientes pueden experimentar hipogammaglobulinemia, una enfermedad en la que el nivel de inmunoglobulinas (anticuerpos) en sangre es bajo y el riesgo de infección aumenta. Se anticipa que los pacientes puedan desarrollar hipogammaglobulinemia con Kymriah y tengan que recibir inmunoglobulinas de sustitución durante un período de tiempo indefinido tras el tratamiento. Los pacientes deben informar a su médico del tratamiento con Kymriah antes de recibir vacunas con virus vivos. 

Los pacientes estarán monitorizados por su médico de por vida, ya que podrían desarrollar cánceres secundarios o recaer de su cáncer 

Indicaciones para pacientes

Los pacientes no deben conducir, operar maquinaria pesada ni realizar actividades peligrosas durante las ocho semanas posteriores al tratamiento con Kymriah. El tratamiento puede causar problemas temporales de memoria y coordinación, como somnolencia, confusión, debilidad, mareos y convulsiones. Algunos de los efectos secundarios más comunes de Kymriah son: problemas respiratorios, fiebre (100,4°F/38°C o más), temblores o escalofríos, confusión, náuseas graves, vómitos y diarrea, dolor muscular o articular grave, tensión arterial muy baja, mareos o vértigos y dolor de cabeza. Sin embargo, estos no incluyen todos los posibles efectos secundarios de Kymriah. Los pacientes deben consultar con su médico acerca de los efectos secundarios. 

En relación al embarazo, no hay información disponible sobre el uso de Kymriah en mujeres durante el embarazo o la lactancia. Por lo que antes de que una paciente mujer comience el tratamiento con Kymriah, es posible que su médico le realice una prueba de embarazo.

Novartis señala que existen determinados factores que podrían modificar los resultados actuales.


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