La toma de decisiones en el ámbito sanitario representa un desafío considerable cuando se trata de evaluar medicamentos huérfanos o tratamientos para enfermedades raras. Los métodos tradicionales de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) suelen ser insuficientes para abordar la complejidad de estas patologías, requiriendo enfoques complementarios como el análisis de decisiones multicriterio (MCDA, por sus siglas en inglés). Esta metodología ofrece una evaluación estructurada, integral y multidimensional del valor añadido de un medicamento, incluyendo perspectivas de diversas partes interesadas.
El MCDA facilita la comparación de tratamientos considerando factores más allá de la eficacia y la seguridad, como la calidad de vida, los costes asociados y las necesidades no cubiertas. Esto lo convierte en una herramienta ideal para enfermedades raras, donde la escasez de datos y la variabilidad clínica complican las evaluaciones tradicionales.
En el marco de la conferencia ISPOR Europe 2024, que se celebró en Barcelona del 17 al 20 de noviembre bajo el lema ‘Generar evidencia para la salud y el bienestar’, se presentó un póster impulsado por Takeda sobre un estudio de MCDA aplicado a la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc). Este trastorno ultra-raro de la coagulación sanguínea, causado por una deficiencia severa de la enzima ADAMTS13, genera episodios potencialmente mortales y secuelas crónicas.
ADAMTS13 recombinante
El tratamiento actual para la PTTc consiste en infusiones de plasma, utilizadas tanto como profilaxis como en situaciones de emergencia. Aunque estas infusiones permiten reponer parcialmente la deficiencia de ADAMTS13, presentan limitaciones significativas, como la necesidad de largos tiempos de administración y riesgos asociados, incluyendo reacciones adversas graves.
En este contexto, la reciente aprobación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) de Adzynma (ADAMTS13 recombinante) marca un hito importante. Este tratamiento, diseñado específicamente para la PTTc, ofrece una terapia de reemplazo enzimático más eficaz y segura, tanto en profilaxis como en tratamiento a demanda, para pacientes adultos y pediátricos.
En este contexto, el objetivo del estudio presentado fue analizar el valor global de ADAMTS13 recombinante en comparación con el tratamiento basado en plasma en España. Para ello, se utilizó un marco de MCDA adaptado a medicamentos huérfanos, que incluyó criterios cuantitativos y contextuales. Un comité multidisciplinar, compuesto por nueve expertos en áreas como hematología, farmacia hospitalaria, enfermería, economía de la salud, gestión hospitalaria, psicología y defensa del paciente, validó una matriz de evidencia basada en una revisión exhaustiva de la literatura científica disponible hasta la fecha. Posteriormente, los expertos puntuaron cada criterio utilizando escalas cualitativas y cuantitativas.
Resultados destacados
El análisis confirmó que la PTTc es una enfermedad grave con importantes necesidades no cubiertas, obteniendo puntuaciones medias altas tanto en la gravedad de la enfermedad (4,2 de 5) como en las necesidades insatisfechas (4,3 de 5). Además, en comparación con las terapias basadas en plasma, ADAMTS13 recombinante destacó por su eficacia clínica, obteniendo una puntuación media de 3,8 de 5; su perfil de seguridad y tolerabilidad, 3,6 de 5 en ambos aspectos, y por su impacto en la calidad de vida, con una puntuación de 3,6 de 5, atribuida a su mecanismo de acción y mayor comodidad en la administración.
Además, ADAMTS13 recombinante mostró potencial para reducir tanto los costes médicos directos (1,6 de 5) como los costes indirectos (2,8 de 5), principalmente debido a la simplificación del tratamiento y la menor incidencia de eventos adversos.
El análisis concluyó con una calificación cuantitativa global de 0,7 de 1 para ADAMTS13 recombinante, posicionándolo favorablemente frente a otros medicamentos huérfanos evaluados en España, cuyos valores oscilan entre 0,2 y 0,8 en una escala de -1 a +1,8 según el Grupo Orphar-SEFH de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.
La evaluación mediante MCDA resalta el valor añadido de ADAMTS13 recombinante como una opción terapéutica superior para la PTTc, al abordar múltiples dimensiones de esta enfermedad ultra-rara. La metodología permitió identificar mejoras significativas en eficacia, seguridad, calidad de vida y reducción de costes, posicionando esta terapia como un avance crucial en el manejo de la PTTc.
Asimismo, la inclusión de herramientas como el MCDA en las evaluaciones de medicamentos huérfanos refuerza la necesidad de enfoques integrales y adaptados para la toma de decisiones en enfermedades raras. Este modelo no solo mejora la transparencia en el proceso de evaluación, sino que también asegura que se consideren las perspectivas de pacientes, clínicos y gestores, promoviendo un acceso más equitativo a innovaciones terapéuticas.
La presentación de este estudio en ISPOR Europe 2024 reafirma la importancia de avanzar en metodologías de evaluación y su papel en la generación de evidencia para mejorar la salud y el bienestar. La experiencia española con ADAMTS13 recombinante podría servir de referencia para otros contextos internacionales, destacando la relevancia de estas innovaciones en la mejora de la atención sanitaria en enfermedades raras.
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