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SEHH y SETH 2019

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Sandra Pulido Madrid | viernes, 25 de octubre de 2019 h |

Los ensayos clínicos en marcha con terapia génica en hemofilia A y B están llegando a fases finales. Sin embargo, lo que puede suponer un cambio de paradigma en el abordaje de esta enfermedad al permitir una expresión duradera del gen alterado, todavía tiene asuntos sin resolver relativos a la selección de pacientes, la respuesta inmune y la perspectiva ética.

En el marco del LXI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y el XXXV de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), Víctor Jiménez Yuste, jefe de servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, trata este tema con GM.

“El objetivo es poder curar a los pacientes con hemofilia pero ahora mismo los estudios están en un punto que no sabemos si va a a ser la fórmula final o vamos a tener que modificarla. Lo que sí esperamos es que el diseño de estos estudios abra caminos a una curación dentro de pocos años”, explica el hematólogo.

La terapia génica se ha aplicado exitosamente en diversas hemoglobinopatías como la anemia de células falciformes o anemia drepanocítica y la beta talasemia.

En hemofilia, la selección de pacientes es aún un punto por resolver. “Fundamentalmente porque todavía persisten las reacciones inmunes. Los pacientes sufren un aumento de las transaminasas y algunos tienen que recibir corticosteroides para bajarlas y aumentar los niveles de factor de la coagulación”, describe Yuste. Por tanto, “al existir tratamientos alternativos, los pacientes prefieren esperar a que llegue una segunda generación y continuar por el momento con la terapia estándar”, señala Jiménez Yuste.

Aspectos éticos

En el congreso se han analizado también los aspectos éticos de la terapia génica. La discusión sobre los intereses y derechos implicados en la manipulación genética se ha abordado desde un plano filosófico y jurídico, y se enfrenta a cuestiones conceptuales muy complejas,

“Los asuntos éticos radican en que hoy por hoy la hemofilia no se trata de una patología en la que la terapia génica sea su única solución. Aunque su objetivo sea la curación, los tratamientos actuales han evolucionado muchísimo y permiten llevar a los pacientes una vida casi normal aunque el tratamiento suponga una gran carga de trabajo”, destaca. Según el especialista, los pacientes con hemofilia han igualado su esperanza de vida al de la población normal y aunque los adultos tengan aún secuelas, los niño se han adaptado perfectamente al tratamiento y hacen una vida normal.


Investigación
Este nuevo tratamiento tiene que resolver la selección de pacientes, la respuesta inmune y la perspectiva ética



Terapia génica
Se ha aplicado en diversas hemoglobinopatías como la anemia de células falciformes o anemia drepanocítica