El Hospital Niño Jesús de Madrid continúa apuntando alto en terapias avanzadas. Y es que a la Unidad de Fabricación de Medicamentos de Terapia Avanzada que ya tenían desde hace doce años para producir medicamentos de terapia celular, de terapia génica y de ingeniería de tejidos para niños, se suma ahora, una Sala Blanca Integral de nueva generación en la que fabricarán terapias avanzadas para cáncer infantil.
Esta nueva unidad que es la primera de este tipo en Europa es un laboratorio de fabricación de medicamentos, en concreto de los de terapia avanzada: aquellos cuya base son células de un paciente enfermo o de un donante sano y estarán destinados a niños con tumores sólidos avanzados, en concreto en esta primera fase, tumores extracraneales. En la fase II del ensayo pretenden identificar en qué tipo de tumores la terapia funciona bien y en qué tipo no funciona “para no perder el tiempo”.
Sala Blanca
La nueva Sala Blanca del Hospital Niño Jesús surge gracias a un acuerdo de colaboración que la Fundación de Investigación Biomédica del hospital firmó con la compañía israelí Orgenesis en 2020. Actualmente, la instalación se encuentra en proceso de validaciones y desde el hospital esperan que alrededor del mes de mayo, una vez haya pasado la aprobación de la AEMPS, esté funcionando a pleno rendimiento y que en verano ya se puedan estar beneficiando pacientes de esta terapia.
Gustavo Melen, director de la Sala Blanca del Hospital Niño Jesús explica que este laboratorio destaca por ser una unidad integral, modular, que viene adecuada al tipo de medicamento que uno quiere fabricar, en este caso compuesto por los linfocitos infiltrantes del tumor y se diferencia en que los medicamentos en esta unidad se harán de manera más rápida, homogénea y mucho más automatizada. Uno de sus objetivos es optimizar y abaratar la producción de este tipo de medicamentos
“El nuevo laboratorio es una sala que está concebida, instalada y validada para un proceso de fabricación concreto, no solamente en su fabricación sino en sus controles de calidad”
Gustavo Melen, director de la Sala Blanca del Hospital Niño Jesús
Este tipo de unidades, según explica, tienen todos los requisitos técnicos para facilitar esa fabricación y cumple unas condiciones especiales que garantizan la seguridad del medicamento que se le administrará al paciente. “Siempre el objetivo de toda la normativa en torno a la fabricación de medicamentos va centralizado en garantizar la seguridad del paciente.”
En la unidad, que tiene unas dimensiones de 12,5 metros de largo por 2,5 metros de ancho y pesa 20 toneladas, el ambiente debe ser estéril. Melen indica que el aire tiene que cumplir tantas condiciones que no puede entrar nadie que no sea personal específicamente autorizado, es decir los biólogos y técnicos especialistas formados en la fabricación de medicamentos de terapia avanzada, los encargados del control de calidad y el personal de limpieza especializado.
Elaboración del medicamento
El medicamento que se va a fabricar a partir del segundo cuatrimestre del año, estará compuesto por linfocitos infiltrantes de tumor y es autólogo, es decir, se utilizan las propias células del sistema inmune del paciente que luchan contra el tumor, para extraerlas, multiplicarlas miles de veces y devolvérselas al paciente por vía intravenosa.
“Es como si tú tienes un ejército con pocos soldados, lo amplificamos muchas veces y se lo devolvemos al paciente, no estás creando nada nuevo, sino que estás aprovechando lo que ya el propio organismo ha generado para luchar contra el tumor”, explica.
Gustavo Melen, señala que este proceso originalmente es un proceso manual, bastante artesanal en muchas medidas, pero con el paso de los años, se han ido buscando maneras para hacerlo más automatizado, no para eliminar la intervención humana sino según explica, para hacer que el medicamento sea mucho más homogéneo, más repetitivo y que independientemente del paciente que venga la muestra, se pueda repetir el proceso “una y otra vez.” De esta manera el medicamento saldrá lo más parecido posible siempre, con las diferencias que te da el propio tumor y el paciente.
Acceso a terapias avanzadas
Manuel Ramírez Orellana, responsable de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, apunta que la mayoría de los usos de estos medicamentos y este que se va a fabricar en concreto, están bajo el paraguas de un ensayo clínico. Dependiendo de la especialidad del ensayo y de la enfermedad que se esté investigando, los pacientes tendrán unos criterios para ser incluidos o excluidos de este.
Además, Ramírez Orellana explica que también se pueden fabricar estos medicamentos para lo que en investigación se llama “uso compasivo”: utilizar un medicamento cuando todavía no tiene autorización por parte de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), pero en el contexto de un programa de investigación clínica conocido por la misma.
“En situaciones en las que el paciente no puede acceder al ensayo clínico y no tiene otra opción, la AEMPS permite el uso compasivo de ese medicamento. En este caso la indicación la pone el médico en función del diagnóstico del paciente”, recalca.
En este sentido, el director de Terapias Avanzadas del Hospital destaca la importancia de contar con una sala de estas características ya que les dobla la capacidad de fabricación de medicamentos.
“Poder contar con este tipo de instalaciones les confiere a los grupos de investigación y a los hospitales, un horizonte nuevo, diferente”
Manuel Ramírez Orellana, responsable de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús
Y añade que “esto está pensado para que las terapias avanzadas sean más universales, se puedan hacer en más sitios y cueste menos dinero hacerlas”.
Además, apunta que sería beneficioso replicar esta sala en otros hospitales de España para que “lo que investigan lo puedan producir en el mismo centro” y así no depender de un solo centro de producción para todos. Sin embargo, Ramírez Orellana indica que el coste de mantenimiento de una unidad así es alto y hay que mover muchos ensayos y proyectos para que sea rentable.
“Pero desde luego esta manera de hacer la terapia avanzada, va a tener un impacto en su precio seguramente y, por lo tanto, en su generalización, ayudará a bajar los precios”, concluye.
