La Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Infantil Niño Jesús cumple cinco años con más de 50 investigaciones a sus espaldas.
Aunque comenzó su andadura centrada en la Oncohematología, desde 2017 se amplió a todas las enfermedades pediátricas para abrir una puerta a las enfermedades raras y graves que no tienen cura con los tratamientos convencionales.
“Ahora tenemos ensayos para casi todos los tipos de cánceres y tumores pediátricos, y aunque no para todos los pacientes todavía, sí que hay muchas más opciones y hemos tenido la oportunidad de probar nuevos tipos de tratamiento, como las terapias moleculares, o las inmunoterapias que empiezan a ofrecer sus resultados” explicó Lucas Moreno, responsable de la Unidad de Ensayos Clínicos y de la Fundación de Investigación Biomédica del Hospital Niño Jesús durante un desayuno de prensa.
En la actualidad, la Unidad de Ensayos Clínicos está centrada en el desarrollo de terapias moleculares, terapia celular, terapia génica e inmunoterapia.
“Están llegando distintos tipos de inmunoterapia para los tumores cerebrales con los anti PD-1 en todos los tipos de tumores pediátricos pero especialmente en los tumores cerebrales donde había muy pocos ensayos clínicos y muy poca investigación”, continua Moreno.
“Terapias contra dianas moleculares en los adultos que se están utilizando en los niños que no tienen los mismos tumores pero al tener la misma diana molecular, algunos responden muy bien”, añade el especialista.
“Prácticamente de no hacerse nada en Pediatría hemos pasado a hacer un montón de dianas moleculares en el laboratorio de anatomía patológica para dar tratamiento a una pequeña proporción de pacientes que sacan un beneficio”, puntualiza Moreno. En total, 120 niños se han tratado en ensayos de fase 1-2 en estos cinco años y se han completado más de 20 ensayos. “A pesar de todos los avances, el tratamiento se sigue basando en la quimioterapia y en la cirugía y nos hacen falta nuevos tratamientos. Una proporción de los pacientes va a necesitar terapias moleculares contras las alteraciones de sus genes pero otro grupo se podrá beneficiar de la inmunoterapia”, insistió Moreno.
Neuroblastoma
El Hospital Infantil Niño Jesús ha presentado en la Reunión Anual de ASCO los primeros resultados con celivyr, un fármaco para neuroblastomas refractarios.
“Es un tipo de terapia avanzada desarrollada en el laboratorio del propio hospital, que consiste en utilizar células madre mesenquimales del propio paciente para transportar un virus oncolítico frente al tumor. Ya se ha aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y en el hospital ya lo utilizamos”, resaltó.
