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Janssen ha anunciado los resultados del primer estudio de fase 3 aleatorizado en el que se evalúa la formulación subcutánea (SC) de daratumumab (DARZALEX) en el tratamiento de pacientes con amiloidosis de cadena ligera de nuevo diagnóstico (amiloidosis LA), una enfermedad rara y potencialmente mortal.

Los datos demostraron que daratumumab SC en combinación con ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (D-CyBorD) alcanzaron una tasa de respuestas completas hematológicas (RC) significativamente mayor, 53% frente a 18%, frente a CyBorD. Además, el tratamiento con  D-CyBorD retrasó el tiempo hasta el deterioro importante de órganos, la progresión hematológica o la muerte (DIO-SLP) y mejoró una  supervivencia sin acontecimientos (DIO-SLA) según los criterios DIO-SLP con el tiempo hasta el inicio del siguiente tratamiento. La combinación mostró un perfil de seguridad consistente con el de daratumumab SC o CyBorD solos. Los resultados fueron destacados durante una reunión con la prensa en el 25º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA).

La amiloidosis LA es un trastorno multisistémico raro y potencialmente mortal que ocurre cuando la médula ósea produce fragmentos anormales de anticuerpos llamados cadenas ligeras, que se agrupan para formar amiloide. Esta amiloide se deposita en tejidos y órganos vitales e interfieren con su funcionamiento normal. A medida que la enfermedad avanza, muchos pacientes experimentan deterioro gradual en múltiples órganos, como el corazón, los riñones, el hígado, el sistema nervioso y el tracto digestivo. El pronóstico depende de múltiples factores, como momento del diagnóstico, el patrón y el número de órganos afectados y el régimen de tratamiento.

 Los pacientes con amiloidosis suele tener mal pronóstico, con una mediana de supervivencia estimada que va de seis meses a tres años dependiendo de la población de pacientes y de los datos usados. Actualmente no hay opciones de terapia aprobadas por organismos reguladores como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, Food and Drug Administration) para tratar esta enfermedad agresiva.

“Debido a la amplia variedad de síntomas de la amiloidosis LA, que pueden confundirse con problemas más frecuentes, los pacientes a menudo se enfrentan a un retraso en el diagnóstico de varios años. Estos retrasos en el diagnóstico y el tratamiento pueden afectar al bienestar emocional y conducir a peores resultados para los pacientes”, explica Giovanni Palladini, M.D., Ph.D., director en funciones del Centro de Investigación y Tratamiento de Amiloidosis del Hospital Universitario San Matteo de Pavia en Italia e investigador del estudio. 

“Las terapias actuales se centran en disminuir la producción de proteína amiloide y controlar los síntomas, pero no existe un tratamiento aprobado para la amiloidosis AL. Los resultados del estudio Andromeda muestran el potencial del daratumumab para los pacientes recién diagnosticados con amiloidosis AL, lo que podría satisfacer una gran necesidad insatisfecha y aliviar la carga del daño orgánico para estos pacientes”, añade.

Estudio Andromeda

Los resultados del estudio Andromeda demostraron que el objetivo primario, la tasa de RC hematológica, fue del 53 por ciento para D-CyBorD y del 18 por ciento para CyBorD . Además, los pacientes que recibieron D-CyBorD alcanzaron mayores tasas de respuesta hematológica global (92% frente a 77%) y de respuesta parcial muy buena o mayores que los pacientes que recibieron CyBorD. Entre los 195 pacientes que respondieron al tratamiento en el grupo de D-CyBorD, la mediana de tiempo hasta ≥RPMB/RC fue de 17/60 días en comparación con los 193 pacientes del grupo de CyBorD cuya mediana de tiempo hasta ≥RPMB fue de 25/85 días.