El pasado 17 de mayo tuvo lugar el 35º Congreso de la Sociedad Española de Cuidados Intensivos Pediátricos (SECIP). En el marco de este encuentro se celebró un simposio organizado por Alexion sobre el Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (SHUa), bajo el título ‘Diálogos sobre SHUa, dos puntos de vista de una misma realidad’. Su moderador, Antonio Rodríguez Núñez, jefe de la sección de Pediatría Crítica, Cuidados Intermedios y Paliativos Pediátricos, del Hospital Clínico Universitario de Santiago (CHUS) y Catedrático de la Universidad de Santiago de Compostela, ha atendido a GM en exclusiva.
Pregunta. ¿Cuál es el escenario actual en el que se encuentra el abordaje de las enfermedades raras, concretamente el SHUa?
Respuesta. Considero que estamos en un momento prometedor, ya que estas enfermedades están siendo cada vez más reconocidas. Se están haciendo esfuerzos para que los profesionales las conozcan mejor; así, los niños puedan ser diagnosticados y tratados de forma precoz. Aunque por desgracia, la gran mayoría de las enfermedades raras no tienen todavía un tratamiento específico, en el caso del SHUa la administración de eculizumab se ha mostrado muy efectiva, en especial cuando se hace de forma temprana. Por esta razón es esencial que los pocos pacientes que sufren esta enfermedad sean detectados y puedan beneficiarse del tratamiento. Por otro lado, en las demás enfermedades muy raras, mientras la investigación sigue buscando terapias con intención curativa, debemos potenciar al máximo los cuidados de confort y paliativos.
“La administración de eculizumab se ha mostrado muy efectiva, en especial cuando se hace de forma temprana“
P. ¿En qué medida ha afectado la pandemia en la atención, seguimiento, tratamiento y detección de la enfermedad?
R. En el caso de los niños, la pandemia no ha tenido una repercusión negativa sobre la atención a los niños críticamente enfermos ya que la ocupación de las UCIs pediátrica no se ha visto comprometida. De hecho, en muchos casos los recursos humanos y materiales de las UCIs pediátricas se han sumado a la atención de los adultos. En cualquier caso, los niños con SHUa suelen debutar con un cuadro clínico agudo y grave, que precisa cuidados intensivos y medidas de soporte de las funciones de varios órganos, en especial los riñones. Ya desde el momento del ingreso, la atención, tratamiento y seguimiento de estos niños debe ser multidisciplinar por parte de los pediatras con dedicación a los cuidados intensivos, nefrología, neurología, hematología, cardiología, etc. según los casos.
P. ¿Cuáles son los principales retos a los que se enfrentan los intensivistas y nefrólogos el abordaje de estos pacientes?
R. Por un lado, se trata de una enfermedad muy rara, cuyas manifestaciones clínicas son poco específicas, por lo que se pueden confundir con las de otras enfermedades más frecuentes, como pueden ser las infecciones graves u otros síndromes hemolíticos urémicos (SHU) provocados por toxinas bacterianas. Por otro, en la mayoría de las sospechas de SHU atípico son precisos análisis complejos y estudios genéticos sofisticados, para llegar a conocer en detalle la alteración presente en cada caso. El principal reto de los intensivistas es detectar lo antes posible el problema para dirigir los tratamientos de estabilización de funciones vitales y soporte vital, entre los que destacan los procedimientos de diálisis y el inicio del tratamiento con eculizumab. Para los nefrólogos, el principal reto quizás sea confirmar el diagnóstico, realizando las analíticas pertinentes, interpretar los resultados y programar los tratamientos y planes de seguimiento a medio y largo plazo.
“Se trata de una enfermedad con manifestaciones clínicas poco específicas, por lo que se pueden confundir con las de otras enfermedades más frecuentes”
P. ¿Cómo es el acceso a los tratamientos y medicamentos de SHUa en la actualidad?
R. Los tratamientos de soporte de las funciones renal, neurológica, hematológica, hemodinámica e intestinal, entre otras, son de aplicación habitual en las UCIs pediátricas por lo que, cuando son necesarios en los niños con SHUa, se aplican de forma inmediata. En cuanto al tratamiento específico con eculizumab, está disponible en todos los hospitales con UCI pediátrica y pediatras con dedicación a nefrología infantil, siendo administrado sin demora cuando se cumplen sus criterios de indicación.
P. ¿Qué avances se esperan a corto, medio o largo plazo?
R. En mi opinión el principal avance, ya alcanzado, es el diagnóstico precoz de la enfermedad que permite su tratamiento urgente. Del futuro espero un mejor conocimiento de los mecanismos íntimos de la enfermedad, de las mejores opciones terapéuticas e incluso la posibilidad de detectarla antes de que dé síntomas o incluso su prevención.
P. ¿Qué destacaría como lo más relevante del Congreso de la SECIP respecto a la enfermedad?
R. Para mí, es destacable el planteamiento de la atención al SHUa de forma colaborativa y complementaria entre los nefrólogos y los intensivistas pediátricos, a los que se deben sumar, según sean las manifestaciones clínicas en cada caso, otros especialistas como los cardiólogos o los neurólogos. Los profesionales de las UCIs pediátricas somos los responsables de la atención inmediata, la monitorización de los pacientes y la aplicación de las medidas para sustituir la función renal y la de otros órganos que presenten alguna disfunción; la complejidad y la gravedad clínica de los pacientes ingresados hace que las aportaciones de otros especialistas (que serán responsables de los pacientes una vez sean dados de alta de la UCIPs), sean también esenciales ya desde el primer momento. Para ello, el trabajo en equipo y la comunicación efectiva entre los distintos profesionales implicados suele ser la clave para obtener los mejores resultados.
“El trabajo en equipo y la comunicación efectiva entre los profesionales implicados es clave para obtener los mejores resultados”
