La compañía Bristol Myers Squibb (BMS) ha informado de que la Comisión Europea ha otorgado la autorización de comercialización condicional de ide-cel(Abecma; idecabtagén vicleucel). Se trata de una inmunoterapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigida contra el antígeno de maduración de células B (BCMA); es la primera terapia en su clase para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres terapias previas, incluyendo un fármaco inmunomodulador, un inhibidor del proteosoma y un anticuerpo anti-CD38 y que han demostrado progresión de la enfermedad con el último tratamiento.
Cabe destacar también que Ide-cel es actualmente el primer y único tratamiento CAR-T aprobado dirigido a reconocer y unirse a BCMA; esta es una proteína que se expresa de forma casi universal en las células cancerosas del mieloma múltiple, lo que conduce a la muerte de las células que expresan BCMA. La terapia se administra con una única perfusión con una dosis objetivo de 420 x 106 células T con CAR positivas viables dentro de un intervalo de 260 a 500 x 106 células T con CAR positivas viables.
La autorización otorgada se aplica a todos los países miembros de la Unión Europea. Así, la autorización de comercialización centralizada no incluye la aprobación en Gran Bretaña (Inglaterra, Escocia y Gales).
Avance en terapia celular
Según Samit Hirawat, principal responsable médico de Bristol Myers Squibb, “la aprobación de Ide-celpor parte de la CE es un hito para el tratamiento del mieloma múltiple y acerca a la posibilidad de ofrecer un tratamiento personalizado; es el primero en su clase para pacientes que luchan en Europa contra esta enfermedad incurable después de haber agotado las opciones de tratamiento previas con los tres tratamientos de referencia”. Hirawat añade que “con esta aprobación de registro de Ide-cel, la tercera en todo el mundo, estamos orgullosos de hacer avanzar en la ciencia de la terapia celular y seguir llevando este primer tratamiento anti-BCMA de células T con CAR a los pacientes que lo necesiten”.
En Europa, se diagnostica de mieloma múltiple a casi 50.000 personas cada año. Esta enfermedad sigue siendo incurable y los pacientes suelen pasar por varios periodos de remisión o recaída; además, los pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario que ya han recibido las tres principales clases terapéuticas a menudo tienen malas expectativas de supervivencia y pocas alternativas de tratamiento.
Jesús San Miguel, director médico de la Clínica Universidad de Navarra e investigador del ensayo clínico KarMMa, indica que “en el mieloma múltiple, cuando el cáncer ya no responde a su pauta de tratamiento actual o cuando el paciente tiene recidiva, la enfermedad se hace cada vez más difícil de tratar”. Asimismo señala que “en el ensayo KarMMa, se demostró que el tratamiento con ide-cel produce respuestas profundas y duraderas en una proporción significativa de pacientes con mieloma múltiple ya tratado con las tres clases terapéuticas; incluidos muchos que habían recibido numerosos tratamientos y con enfermedad de alto riesgo. La aprobación es importante en Europa, ya que representa otra posible opción terapéutica para poder obtener resultados clínicamente significativos y un control de la enfermedad a largo plazo”.
Compromiso en acceso
BMS adquiere el compromiso de hacer que ide-cel esté disponible comercialmente para los pacientes en la UE. La empresa está centrada actualmente en aspectos; entre ellos, la cualificación e incorporación de centros de tratamiento, la finalización de los procedimientos de reembolso y el aumento de su capacidad de producción para satisfacer la creciente demanda mundial. La compañía está también buscando activamente opciones para ampliar su red de suministros de fabricación internacionales para hacer posible que ide-cel esté disponible para más pacientes de todo el mundo, incluida la incorporación de una instalación de fabricación europea en Leiden, Países Bajos. Mientras tanto, BMS seguirá fabricando ide-cel para los pacientes de la UE y de EE.UU. en el centro de fabricación de inmunoterapia celular de última tecnología con el que cuenta la compañía, en Summit, New Jersey (EE. UU.).
En este sentido, Brian G.M. Durie, director de la Fundación Internacional del Mieloma, apunta que los pacientes con mieloma múltiple que han probado y agotado múltiples líneas de tratamiento han mantenido durante mucho tiempo la esperanza de opciones nuevas y transformadoras. Por ello, agrega que “la aprobación de ide-cel, un innovador tratamiento anti-BCMA de células T con CAR, es un hito esperanzador para los pacientes de la Unión Europea”. Aquí, BMS recuerda que se ofrecen programas y recursos para abordar necesidades de pacientes y cuidadores y ayudar a mejorar el acceso a los tratamientos, incluido ide-cel.
La autorización de comercialización condicional se ha otorgado según el esquema PRIME (medicamentos prioritarios) de la Agencia Europea de Medicamentos. Esta se otorga en interés de la salud pública cuando la disponibilidad inmediata satisface una necesidad crítica no cubierta. La autorización es inicialmente válida durante un año; aun así puede ampliarse o convertirse en una autorización de comercialización completa después del envío y evaluación de datos confirmatorios adicionales.
