El Hospital Puerta de Hierro se ha convertido en centro de referencia para las terapias avanzadas en lesiones medulares tras administrar la terapia NC1. El medicamento, pionero en Europa, ha sido desarrollado íntegramente en este hospital público y es el primero de terapia avanzada y de fabricación no industrial autorizado para su uso hospitalario por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), en nuestro país. Este innovador tratamiento es el resultado de más de dos décadas de investigación dirigidas por Jesús Vaquero, jefe del Servicio de Neurocirugía, fallecido en 2020. Hoy hablamos con su sucesor, Gregorio Rodríguez-Boto, quién asegura que sin Vaquero nada de esto hubiera sido posible.
Pregunta. ¿Qué es la terapia celular NC1?
Respuesta. Es un producto del propio paciente. Se consigue gracias a una extracción de la médula ósea, en concreto de la cresta ilíaca. De esta sustancia, localizada en el interior de los huesos, obtenemos las células madre, en este caso mesenquimales, para tratarlas en una sala absolutamente estéril como es la sala blanca que tenemos en el hospital. Allí, estas células se transforman en neuronas, se cultivan, se hacen crecer, se expanden y en aproximadamente un mes o dos el medicamento estaría disponible.
P. ¿Cómo es su proceso de administración?
R. Una vez que el fármaco está preparado, se introduce en el paciente mediante punción lumbar en la médula espinal. El medicamento es una sustancia líquida que va en la jeringa y se inyecta en el líquido cefalorraquídeo que rodea la médula espinal. Una vez pasados tres meses pondríamos otra dosis y ya tendría la pauta completa.
«El fármaco preparado se inyecta en el líquido cefalorraquídeo y tres meses después pondríamos otra dosis para completar la pauta»
P. ¿Cuál es el perfil de los pacientes a los que les puede ser útil esta terapia?
R. El medicamento fue autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en 2019 para pacientes muy concretos. Los candidatos deben tener una lesión medular de origen traumático que sea incompleta, es decir, deben tener algo de movilidad o algo de sensibilidad en las piernas. Además, el traumatismo tiene que estar localizado en la columna vertebral dorsal o lumbar, de momento no está autorizado para las lesiones cervicales; tienen que haber pasado al menos seis meses desde que el paciente sufrió el accidente y su edad debe estar comprendida entre 18 y 65 años.
P. ¿Se está evaluando para futuras indicaciones?
R. La agencia lo que ha autorizado en esta primera fase es una indicación muy concreta, pero al cabo de un año, que se cumplirá en junio, habremos tenido los primeros pacientes ya tratados por completo. Será entonces cuando se reevaluarán los resultados y se verá si la agencia decide ampliar las indicaciones para lesiones medulares completas o para lesiones cervicales, que ahora mismo no están contempladas.
P. ¿Qué mejoría se observa en los pacientes que ya han recibido la pauta completa?
R. Los pacientes no vuelven a caminar, eso por desgracia no es así, pero sí aumenta la sensibilidad de la que carecían. Toda la afectación esfinteriana mejora también con este tratamiento, ya que muchos tienen que sondarse con frecuencia o padecen problemas de incontinencia fecal. Además, alivia el dolor en las piernas porque, aunque no las puedan mover bien o estén en una silla de ruedas, tienen dolor idiopático. Otra leve mejoría que hemos observado es la función motora, aunque en menor medida como ya vimos en los ensayos clínicos.
«El paciente tratado no vuelve a caminar, pero sí mejora la sensibilidad, la afectación esfinteriana y alivia los dolores idiopáticos»
P. ¿Cómo es el proceso de selección de los pacientes idóneos para la NC1?
R. Todas las solicitudes van dirigidas a la Unidad de Terapias Avanzadas de la Consejería de Sanidad, tanto las de la Comunidad de Madrid como las de otras comunidades autónomas. Un paciente va a su médico y en el propio hospital puede rellenar un formulario disponible. La propia consejería remite las solicitudes a nuestros servicios de admisión, se comprueba que cumplan los criterios que ha marcado la agencia y entonces empiezan a ser evaluados por nosotros: por cirugía, rehabilitación, urología, trabajo social y psicología, entre otros. Estos pacientes pasan por un Comité de Selección que tenemos en el hospital, el cual es multidisciplinar, para decidir qué paciente entra en el circuito. Una vez que este Comité, del que yo soy presidente, comprueba que está todo correcto, el solicitante entra en el circuito de los análisis clínicos para comenzar a buscar un día de quirófano y proceder a la extracción de médula ósea.
P. Una vez administrada la pauta, ¿qué seguimiento se realiza?
R. Hay un seguimiento muy estricto multidisciplinar a largo plazo realizado entre otros departamentos por neurocirugía o por rehabilitación, incluso hay una rehabilitador externo que también valora si has mejorado o no de forma independiente. Esto significa que hay una valoración posterior muy continua durante tres años. Al fin y al cabo esta terapia es como un ensayo clínico fase cuatro. Tú vas a la farmacia, compras un medicamento, pero sigue habiendo una vigilancia posterior de la Agencia Española de que el fármaco no tenga un efecto secundario desconocido o aparezca una reacción adversa, si bien es cierto que ya vimos en los ensayos clínicos que los efectos secundarios son muy bien tolerados.
P. ¿Cuántos pacientes van a poder recibir el tratamiento este año?
R. La hoja de ruta de la consejería y de la Aemps es que completemos 40 pacientes de junio de 2021 a junio de 2022. De momento ya son 17 los que han empezado y 12 con la pauta completa de la terapia NC1, pero lo cierto es que hemos cogido velocidad de crucero y esperamos llegar a junio con los 40 pacientes tratados.
P. ¿Tenéis previsión de aumentar el número de pacientes?
R. Sí, la idea es ir aumentando. Inicialmente la previsión es de 40 pacientes el primer año, 40 el segundo y 60 el tercero, para ir incrementando progresivamente hasta alcanzar los 80 pacientes anuales. Una cifra tope porque, hasta la fecha, la sala blanca no tiene capacidad para producir más. A medida que todo el circuito vaya funcionando bien, como lo está haciendo, iremos cogiendo ritmo y llegaremos a los 80 pacientes anuales.
«A medida que todo el circuito vaya funcionando bien, como lo está haciendo, iremos cogiendo ritmo y llegaremos a los 80 pacientes anuales»
P. ¿Ha sido necesario adaptar las instalaciones del hospital para poder administrar la terapia?
R. El hospital cuenta con dos salas blancas que tienen Hematología. Nosotros usamos la de terapias en lesiones neurológicas. El medicamento se creó en 2011 y la sala ya estaba en funcionamiento, de hecho allí hicimos los ensayos clínicos e incluso los estudios con animales, con cerdos pequeños con lesiones medulares, como estudio previo. Simplemente hemos tenido que hacer obra para aumentar su capacidad de producción.
P. ¿Qué supone este hito para el Hospital Puerta de Hierro?
R. La terapia NC1 es la piedra angular de la cartera de servicios del hospital. Gracias a ella nos hemos convertido en un centro de referencia para este tratamiento y para las terapias avanzadas en lesiones neurológicas. Además, también hemos arrancado un ensayo clínico para lesiones cerebrales traumáticas y tenemos una investigación abierta para muchas lesiones cerebrales con células madre.
