La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a la tecnología G2B-002, reconociéndolo como un tratamiento potencial para una enfermedad rara y grave. Pero ¿qué es exactamente G2B-002 y qué objetivos persigue? Meritxell Teixidó, CEO y cofundadora de Gate2Brain, explica en una entrevista con Gaceta Médica las claves de este producto.
Gate2Brain es una empresa biotecnológica fundada en julio de 2020, nacida de la colaboración entre tres destacadas instituciones: la Universidad de Barcelona, el IRB de Barcelona y el Hospital Sant Joan de Déu, “un referente en oncología pediátrica en el sur de Europa”, puntualiza la experta. La empresa surge con el objetivo de avanzar en el desarrollo de tecnologías innovadoras para mejorar el transporte de fármacos al cerebro, lo que podría revolucionar el tratamiento de diversas enfermedades neurológicas.
“Me gusta explicarlo de manera simple: imagina tractores que van al cerebro, y como remolques, transportan fármacos que, por sí solos, no sabrían llegar hasta allí”, explica Teixidó. Estos “tractores moleculares” fueron desarrollados durante la etapa profesional de Teixidó en el IRB de Barcelona, donde estuvo 15 años.
“Durante ese período, codirigí 10 tesis doctorales y fue allí donde descubrimos que los péptidos, que son proteínas muy pequeñas, podían actuar como ‘tractores moleculares’ para mejorar el transporte de fármacos al cerebro”, indica la experta. En un primer momento, al hallar estos “tractores” todos pensarían en enfermedades como el párkinson o el alzhéimer, lo cual tiene sentido ya que, como asegura Teixidó, “uno de cada cuatro de nosotros necesitaremos algún tratamiento para el cerebro en algún momento de nuestra vida”. Sin embargo, la decisión final fue centrarse en los tumores cerebrales infantiles.
Tumores cerebrales infantiles
Los tumores cerebrales infantiles son particularmente complejos de tratar debido a varios factores interrelacionados. En primer lugar, su ubicación en el cerebro, un órgano delicado y esencial para todas las funciones vitales, dificulta cualquier intervención quirúrgica o tratamiento sin poner en riesgo otras áreas. Además, estos tumores suelen crecer de manera rápida y agresiva, invadiendo tejidos sanos y dificultando su extirpación completa.
La sensibilidad de los niños a los tratamientos convencionales, como la quimioterapia y la radioterapia, y sus posibles efectos secundarios a largo plazo en su desarrollo, añaden otra capa de complejidad. A esto se suma el hecho de que el cerebro de un niño está en constante desarrollo, lo que influye en la respuesta al tratamiento y en la aparición de efectos secundarios.
Todo ello hace esencial desarrollar tratamientos más efectivos para estos tumores y así para mejorar la supervivencia y la calidad de vida de los niños y sus familias.
“Intentamos dar lo mejor de nosotros, pero las familias que hoy en día reciben un diagnóstico de la enfermedad en la que estamos trabajando merecen todo nuestro respeto y apoyo”, recalca Teixidó. “Actualmente, estamos a dos años de comenzar los ensayos clínicos, todos estamos trabajando para que algún día logremos avances significativos, pero debemos ser realistas: la cura aún no está al alcance”, subraya la especialista.
G2B-002 como un tratamiento potencial
La designación de medicamento huérfano que ha recibido G2B-002 se concede a fármacos dirigidos a afecciones que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas en la Unión Europea, y que ofrecen ventajas significativas frente a alternativas limitadas o inexistentes.
“G2B-002 tiene el potencial de aplicarse no solo a los tumores infantiles, sino también a los adultos en el futuro”, señala Teixidó. “Haber obtenido la designación de medicamento huérfano no significa que ya esté disponible en el mercado, sino que esta designación nos facilitará mucho el avance durante los próximos años hasta llegar a los pacientes”, destaca. Durante este tiempo, los investigadores podrán trabajar estrechamente con la Agencia del Medicamento, lo que hará que todo el proceso sea más ágil, dado que se trata de una enfermedad rara que actualmente no tiene cura.
“G2B-002 tiene el potencial de aplicarse no solo a los tumores infantiles, sino también a los adultos en el futuro”
“Una vez que llegamos al mercado, esta designación nos ofrece ventajas, como la extensión del tiempo de exclusividad, algo similar a lo que ocurre con las patentes”, explica la experta, que añade que “esto, a su vez, fomenta más investigaciones y avances en el tratamiento de enfermedades minoritarias”.
El principio detrás de los “tractores” es que, al mejorar la eficiencia del transporte de los fármacos al cerebro, se consigue que más porcentaje del medicamento llegue directamente a su objetivo. “Si administras 10 unidades, solo una llega al cerebro, si quieres que lleguen 5 tendrías que administrar 50 unidades”, explica Teixidó, que aclara que “no podemos simplemente aumentar la cantidad, ya que eso podría generar efectos secundarios”. El objetivo es optimizar el transporte para minimizar estos efectos secundarios, mejorando así la eficacia del tratamiento.
Superar la barrera hematoencefálica
La tecnología patentada de Gate2Brain facilita que los fármacos atraviesen la barrera hematoencefálica con alta precisión, aumentando tanto la eficacia como la seguridad del tratamiento de tumores cerebrales.
La barrera hematoencefálica es una estructura que protege el cerebro, y aunque su papel es crucial, también representa un desafío a la hora de tratar enfermedades cerebrales. Esta protección dificulta la entrada de medicamentos, lo que hace que su administración sea más compleja. “Nuestra tecnología no se basa en abrir la barrera, como hacen otras tecnologías, ya que eso implicaría perder esa protección natural, lo cual no es nuestro objetivo”, afirma la especialista. “Lo que descubrimos es que el péptido que desarrollamos puede cruzar la barrera sin comprometer su función protectora”, subraya.
“Descubrimos que el péptido que desarrollamos puede cruzar la barrera sin comprometer su función protectora”
Estos péptidos logran atravesar la barrera utilizando las “puertas” naturales que la barrera tiene para permitir el paso de nutrientes esenciales al sistema nervioso central, llamadas mecanismos de transporte. “Nuestro péptido encuentra estas puertas y las atraviesa sin alterar el funcionamiento normal del transporte de nutrientes”, explica Teixidó.
¿Por qué se han centrado en tumores infantiles? “Los niños representan el 25% de nuestra población actual y el 100% de nuestro futuro”, afirma la experta, que añade que “se sabe que la barrera hematoencefálica de los niños está más sellada, probablemente porque es un cerebro en desarrollo, lo que hace que tenga sentido validar nuestra tecnología en una indicación pediátrica inicialmente”. Después, pasar de la población pediátrica a la adulta es un paso lógico. Si la tecnología es efectiva, no tóxica y funciona bien en niños, “es razonable asumir que también tendrá éxito en adultos”, indica la especialista.
Etapa actual de G2B-002
Antes de llegar a los ensayos clínicos hay una etapa crucial: la fase preclínica. Esta fase se divide en dos partes: la preclínica no regulatoria y la preclínica regulatoria, que es la más cercana a los ensayos clínicos. “Actualmente, nos encontramos en la fase preclínica regulatoria, lo que significa que ya hemos dado un paso más y hemos dejado de trabajar con modelos de roedores”, explica Teixidó. “Esto nos sitúa a unos dos o tres años de poder comenzar con el ensayo clínico en humanos”, afirma la experta. Antes de administrar el primer tratamiento a un paciente, se debe preparar el lote clínico y todo lo necesario para garantizar que el proceso sea seguro y efectivo.
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