Con motivo del Día Mundial del Ensayo Clínico, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta por primera vez su Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras en España.

Este estudio, que analiza los principales datos de ensayos clínicos autorizados en los últimos 5 años en nuestro país, revela que durante el año 2020 España alcanzó la cifra récord de 194 ensayos para la investigación de medicamentos dirigidos al diagnóstico y el tratamiento de patologías minoritarias, lo que evidencia el gran momento que vive la investigación farmacéutica en su apuesta por un ámbito tan complejo y sensible como es la atención a los pacientes con enfermedades raras (EE.RR.).

Así, de un total de 1.018 ensayos clínicos autorizados a lo largo de todo 2020 en nuestro país, y a pesar de los duros momentos sufridos a causa de la pandemia del Covid19, el 19,6% de los nuevos estudios se centraron en patologías minoritarias, lo que supone un incremento de más de un 5% en la apuesta por la innovación en un campo particularmente costoso donde “existe un número más reducido de pacientes, una mayor dispersión geográfica, y menor especialización en los centros sanitarios”, según detalla el informe.

De los 3.191 pacientes con patologías raras y ultrarraras que participaron en los ensayos destacaron, sobre todo, los del ámbito oncológico (32%), las enfermedades del sistema nervioso (11%), el sistema inmunitario (11%), hematológicas (8%) y las anomalías congénitas, hereditarias y neonatología (7%), entre muchas otras.

Asimismo, según los datos que arroja el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y que han sido analizados por AELMHU, la apuesta de la industria farmacéutica y tecnológica por la investigación en el campo de las EE.RR. crece, de forma sostenida, a lo largo de los últimos 5 años.

A pesar de tratarse de enfermedades con una baja o muy baja prevalencia entre la población general, 2 de cada 10 ensayos de investigación clínica autorizados en España en el periodo comprendido entre el 1 de enero de 2016 y el 31 de diciembre de 2020, se centraron en el estudio de las patologías más minoritarias, y contaron con  la participación de más de 16.000 pacientes en áreas terapéuticas tan relevantes como el cáncer (36%), las patologías hematológicas (11%), las anomalías congénitas, hereditarias y neonatología (8%), los problemas del sistema inmunitario (8%), del sistema nervioso (8%) y el tracto respiratorio (5%), entre muchas otras.

Estos datos confirman la posición de liderazgo de España en investigación clínica a nivel internacional lo que, a juicio de AELMHU, tiene en la colaboración entre los investigadores, los profesionales sanitarios, los pacientes, la administración y las compañías farmacéuticas, su principal activo.

La investigación en enfermedades raras es una necesidad urgente ya que todavía hay muchos pacientes sin tratamientos específicos. Por eso, todos los avances en este campo suponen el incentivo definitivo para que la sociedad española siga apostando por transitar el camino de la innovación como la mejor forma de mejorar la salud y la calidad de vida de los 3 millones de españoles y sus familias, que sufren día a día una enfermedad rara.


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