Melfalán flufenamida (Pepaxti), primer medicamento de la clase de los conjugados péptido-fármaco aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple triple refractario ya está disponible en España. La compañía recién aterrizada, Oncopeptides, ha anunciado que el fármaco está disponible en el Sistema Nacional de Salud desde el pasado 1 de mayo.
Melfalán flufenamida está indicado, en combinación con dexametasona, para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos tres líneas de tratamiento anteriores, cuya enfermedad sea resistente al menos a un inhibidor de la proteosoma, un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti CD38, y que han demostrado progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento. En caso de los pacientes con un trasplante autólogo de células madre, el tiempo trascurrido hasta la progresión deberá ser de al menos tres años desde el trasplante
En este sentido, la presidenta de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), María Victoria Mateos, ha destacado en un encuentro con periodistas la relevancia de contar con una nueva herramienta terapéutica para una enfermedad “en la que hace 30 años no había opciones”.
“En la historia de la investigación del mieloma múltiple ha habido tres pilares fundamentales: los inhibidores de las proteasas, los fármacos inmunomoduladores y los anticuerpos anti CD38, que forman parte del estándar de tratamiento. Sin embargo, casi todos los pacientes han probado la mayoría de las líneas de tratamiento y aun así acaban recayendo. Aquí es donde entra en juego la innovación para poder rescatar a estos pacientes”, ha señalado la hematólogo
La aprobación de melfalán flufenamida se basa en los resultados del estudio HORIZON y OCEAN.
En HORIZON (fase II), los pacientes obtuvieron una tasa de respuesta objetiva del 28,8 por ciento, una duración de respuesta sostenida de 7,6 meses, una supervivencia libre de progresión (SLP) de 4,2 meses y una supervivencia global (SG) de 11,2 meses. Durante OCEAN (FASE III), en comparación con pomalidomida más dexametasona, los pacientes alcanzaron, en términos de SLP, 9,26 meses frente a 4,63 meses, en SG , 23,56 meses frente a 19,84 meses, y tasa de respuesta objetiva de 42,1 por ciento frente al 26,4 por ciento.
“La mayoría de los pacientes obtuvieron respuesta con melfalán flufenamida y pudimos comprobar que presentaba eficacia en un grupo de pacientes con enfermedad extramedular, una población difícil de tratar en práctica clínica”, ha añadido.
Con la aprobación de varios tratamientos frente al mieloma múltiple en los últimos meses, la oncóloga ha resaltado la importancia de contar con cada vez más opciones para poder individualizar el abordaje, “En la actualidad, tenemos pacientes que han pasado por 6-7 líneas de tratamiento previas, y disponer de este amplio arsenal nos permitirá seleccionar a los pacientes en función de si son candidatos o no”, ha continuado.
Por ejemplo, la oncóloga ha explicado que, aunque la primera opción de tratamiento sea el CAR-T, no todos los pacientes son candidatos para ello, y tampoco se puede administrar terapia CAR-T si previamente se ha recibido un anticuerpo biespecífico. “Sin embargo, sí se puede administrar melfalán flufenamida mientras se espera el CAR-T”, ha destacado para incidir en que “actualmente podemos emplear diferentes estrategias según las necesidades de los pacientes”.
Desembarco en España
Fundada en el año 2000, Oncopetides nace con el objetivo de investigar, desarrollar y comercializar terapias dirigidas contra el cáncer difícil de tratar, y con España como “un pilar fundamental” para la compañía, tal y como ha explicado Cristina Bando, directora general de Oncopeptides en nuestro país.
“España es un pilar estratégico para el desarrollo clínico de los fármacos de la compañía. Han participado 16 hospitales y un total de 106 pacientes de toda España en el ensayo clínico de melfalán flufenamida. Asimismo, la compañía espera que España pueda liderar en breve nuevos ensayos clínicos para seguir desarrollando moléculas”, ha puntualizado Bando
Oncopeptides cuenta con dos plataformas patentadas: una de candidatos a fármacos péptidos (PDC) para desarrollar compuestos que liberen rápida y selectivamente agentes citotóxicos en las células cancerosas y otra plataforma Spike (Small Polypeptide-based Killer Engagers), que aprovecha las células asesinas naturales (NK), la primera línea de defensa del sistema inmunitario, contra virus y otras células extrañas.
“La estrategia de la plataforma PDC permite atacar el cáncer aprovechando las diferencias metabólicas entre las células sanas y las cancerosas”, ha explicado Jacob Linder, director científico de la compañía.
El especialista actualmente tiene tres compuestos en fases preclínicas para linfoma, cáncer de mama resistente y glioblastomas. “Son ensayos muy arriesgados, pero los datos son buenos. Esperamos resultados clínicos positivos”, ha añadido.
