La epilepsia es una de las enfermedades más frecuentes que se atiende en los servicios de neuropediatría. Esta enfermedad tiene diferentes tipologías y una de ellas es la epilepsia inmune, que se caracteriza porque afecta únicamente a un hemisferio cerebral, provocando un deterioro de las células del mismo; esto puede derivar en que los niños pierdan la movilidad, tengan afectación visual y/o cognitiva o, en función del hemisferio al que afecte, tengan dificultades en el lenguaje. Un alto porcentaje de estas epilepsias, entre las que se encuentran enfermedades raras como el síndrome de Rasmussen, son crónicas y no pueden ser controladas por los medicamentos o tratamientos habituales.

Para tratar de resolver este desafío, el Hospital Niño Jesús va a comenzar un ensayo clínico que evalúa la eficacia y seguridad de administrar células mesenquimales del propio paciente para tratar de controlar la enfermedad. Estas pueden extraerse de diferentes tejidos como médula ósea, grasa corporal o cordón umbilical y entre sus capacidades se encuentra la de regular la respuesta inmune del organismo. El tratamiento consiste en tres infusiones, por vía arterial, a través de aquellas arterias más cercanas al hemisferio dañado. Para realizar cada una de las infusiones, el paciente es ingresado el primer día que se le van a infundir estas células, para hacer una exploración física concreta, las analíticas pertinentes y, una vez realizada la infusión, debe permanecer 24 horas en el centro hospitalario para monitorizar los posibles efectos adversos que puedan surgir.

En palabras de Julio Zarco, director gerente del Hospital Niño Jesús, “como hospital, es muy importante la creación de fármacos y productos que puedan resolver o paliar en cierta manera patologías con necesidades no cubiertas”. Respecto a este tipo de epilepsias, ha expuesto que “es una enfermedad que todavía arrastra mucho estigma y en los casos refractarios mucha indefensión; afortunadamente en este centro hay profesionales capaces de hacer investigación traslacional que logre un impacto positivo en la vida de los pacientes”.

Epilepsia inmune

Manuel Ramírez Arellano, jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, ha señalado que el anuncio de este ensayo clínico “es resultado de muchos años de investigación y reflejo de la importancia de que los médicos estemos integrados en los equipos de investigación”. Respecto al objeto de la investigación, Ramírez apuntó que “nace del interés de las compañeras de neuropediatría por una enfermedad sin cura, tratando de ver si administrar en estos pacientes terapias celulares que en otras enfermedades habían mostrado su capacidad inmunomoduladora podía tener impacto, más allá de los fármacos que ya había disponibles”.

“La idea surge cuando tienes al paciente delante y lo que tienes disponible no funciona; hay que buscar otras alternativas”, ha indicado Verónica Cantarín, neuropediatra en el Hospital Niño Jesús.  Como ha afirmado la especialista, las manifestaciones de esta enfermedad “empiezan habitualmente entre los seis y los 12 años”. Virginia Juárez, madre de Valeria, paciente con síndrome de Rassmusen, ha explicado esta travesía desde que su hija sufriese crisis desde los cuatro años, cada vez más frecuentes, y con afectación a varios niveles; en su caso se le propuso realizar una hisferectomía para que a través de lo que les comunicaron sería inducir un “daño cerebral dirigido”, se pudiesen controlar las crisis y sus posibles secuelas. Casos como el de Valeria ponen de manifiesto la importancia de contar con nuevas opciones terapéuticas menos invasivas que ayuden a controlar la enfermedad.

En este sentido, Cantarín ha especificado que se aludió al potencial de estas células madre mesenquimales ya que “por su papel modulador y viendo cómo funcionaba en otras enfermedades oncológicas, se vio la posibilidad de tratar de trasladarlo a esta enfermedad inmune”.

Ensayo pionero

Rodríguez Arellano ha apuntado que más allá de ver el potencial de las células madre mesenquimales en este tipo de casos, “en esta investigación el objetivo es evaluar esta terapia con vistas a observar en el futuro si se puede usar el mismo tratamiento o de manera optimizada”. En este punto del estudio, el jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús ha subrayado que “la obligación pasa por demostrar la seguridad y factibilidad de este tratamiento en pacientes con este tipo de epilepsia”.

Como ha resaltado Ramírez, “el enfoque del ensayo es muy innovador, impulsado por nuestro conocimiento sobre las células mesenquimales”. Asimismo, ha expresado que “hace años se administró esta terapia a dos pacientes mediante uso compasivo” y, en base a esta experiencia ha considerado que “al final de este ensayo se dispondrá de más conocimiento para mejorar la terapia, ya que las células se pueden modificar para mejorarlas”.

Retrasos en el diagnóstico

Un problema también es la demora en el diagnóstico, ya que este se efectúa a través de pruebas como la resonancia magnética, los encefalogramas o los estudios genéticos, en los que como ha precisado Cantarín “muchas veces todos los valores son normales”. En estos casos, ha explicado, “se empiezan a usar los fármacos anticrisis disponibles, con la opción más ajustada a la clínica del paciente”. Cuando estos tratamientos no son efectivos se repiten pruebas para afinar el diagnóstico, pero también es un obstáculo en esta patología.

Así Cantarín ha agregado que con este estudio “también se abre una línea de investigación para identificar nuevos biomarcadores, con factores genéticos y pronósticos, más allá del objeto del ensayo propiamente dicho”. Y es que, avanzar en el conocimiento de la enfermedad es fundamental para acelerar el diagnóstico. Siguiendo este hilo, la neuropediatra ha especificado que trabajan en un proyecto de investigación conjunto con el CIBERER “tratando de avanzar en biomarcadores a través de estudios genéticos que puedan hacer que un paciente este predispuesto a padecer esta enfermedad, analizando los factores de riesgo, para acelerar el diagnóstico y poder administrar precozmente la terapia que más se adecúe a cada caso”.


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