Unidad Mixta de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO. Es el nombre que recibe la nueva unidad creada por el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), junto al Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz (IdiPAZ), para llevar terapias personalizadas a los pacientes pediátricos. “Es hora de tratar de incorporar estrategias más dirigidas y personalizadas, desarrolladas tradicionalmente en adultos, para ofrecer menos efectos adversos a los niños. Para ello, la colaboración con el CNIO me parecía indispensable”, explica su director, el oncólogo pediátrico Antonio Pérez-Martínez. La unidad buscará avances en inmunoterapias ya establecidas en adultos, nuevos mecanismos de ataque a tumores cerebrales y la creación de organoides y ‘labs-on-a-chip’ para ensayar fármacos.
Las terapias dirigidas y personalizadas, que apuntan directamente a las alteraciones genéticas de cada paciente que causan la enfermedad, están mejorando el tratamiento del cáncer en adultos. Sin embargo, en niños y adolescentes se siguen utilizando, en general, los tratamientos tradicionales. Pérez-Martínez, jefe del servicio de Hemato-Oncología Pediátrica en el Hospital Universitario La Paz y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, apunta a que esto se debe al desconocimiento sobre el cáncer pediátrico: “Conocemos muy poco de cómo aparece el cáncer en niños. En las naciones desarrolladas logramos curar a la mayoría, pero con tratamientos de una intensidad muy elevada”.
En concreto, el cáncer en pacientes pediátricos se cura en ocho de cada diez casos, pero es también la patología que más muertes origina en la población infantil y adolescente de países desarrollados. En estos pacientes, los cánceres se presentan con síntomas más agudos y agresivos, y se localizan en la sangre, el sistema linfático o los tejidos de sostén. Para Pérez-Martínez, son necesarios “tiempos más cortos para que los resultados lleguen a los pacientes”, un objetivo que aspira a lograr aunando el equipamiento tecnológico del CNIO y la experiencia del personal del Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz (IdiPAZ) con la realidad de los casos clínicos.
Investigación en nuevas terapias
La capacidad del CNIO de hacer análisis genómicos a grandes cantidades de muestras podrá ser aplicada, por ejemplo, a la búsqueda de nuevos fármacos para pacientes que no responden a los tratamientos disponibles. También se investigará en tratamientos personalizados que se sirven del sistema inmunitario para atacar las células tumorales, como las terapias CAR-T. Además, la unidad estudiará cómo monitorizar la respuesta a los tratamientos mediante meros análisis de sangre, la llamada biopsia líquida.
Desde el CNIO explican que la escasez de muestras y de pacientes para ensayos clínicos, un obstáculo derivado de la baja incidencia del cáncer pediátrico, se abordará mejorando los modelos experimentales sobre los que probar los tratamientos. En concreto, en la nueva unidad se investigará con organoides –cultivos celulares que crecen en tres dimensiones, simulando así mejor la estructura de los tejidos en el organismo—y con dispositivos de tipo lab-on-a-chip, que realizan análisis de laboratorio en miniatura.
En cuanto a tumores específicos, la investigación se centrará en detectar antes y mejor los tumores hematológicos. Uno de ellos es la leucemia mielomonocítica juvenil, una enfermedad “olvidada” cuyo único tratamiento efectivo hoy es el trasplante, realizable solo la mitad de los casos. En los tumores cerebrales de alto grado, el equipo del CNIO buscará nuevas vías de infiltración de fármacos y los dirigirá a las células no tumorales que influyen en el tumor. También intentarán neutralizar el neuroblastoma interviniendo en la forma en que sus células metabolizan el hierro; y para evitar la metástasis en los sarcomas continuarán la investigación de terapias celulares con anticuerpos.
“Actualmente tenemos un ensayo clínico con un niño, cuyo tratamiento incluye células de su hermano idéntico. Se basa en un descubrimiento realizado en un proyecto previo de IdiPAZ y CNIO. Es una muestra de los beneficios que trae la colaboración entre quienes estamos en contacto con los pacientes y la investigación básica”, explica Pérez-Martínez. “Pero han pasado siete años. Necesitamos tiempos más cortos. Es urgente”.
