Vyndaqel, desarrollado por la compañía biomédica Pfizer, es el primer tratamiento farmacológico aprobado para retrasar el daño neurológico en los pacientes adultos con polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR) sintomática en estadio 1. Este medicamento está disponible en España desde diciembre de 2013.
La PAF-TTR, también conocida como Enfermedad de Andrade, es una enfermedad rara y neurodegenerativa, que afecta a aproximadamente 8.000 pacientes en todo el mundo. Su mayor prevalencia se da en personas en la edad adulta activa, a partir de los 30 años, y los principales focos de la enfermedad se han localizado en Portugal, Suecia y Japón. En España existen casos de esta enfermedad en todo el país, sin embargo la prevalencia de casos es mayor en la localidad de Palma de Mallorca, quinto foco mundial de la enfermedad, y en Valverde del Camino (Huelva). Vyndaqel es la primera solución para atajar esta enfermedad.