La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) y la Comisión Europea (CE) han concedido la designación de “medicamento huérfano” a volasertib, molécula todavía en fase II de investigación para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) por la compañía farmacéutica Boehringer Ingelheim (BI). Así, la compañía podrá contar con el soporte a nivel de registro farmacéutico e incentivos que ayuden a los procesos de desarrollo y de autorización.
Este compuesto en estudio inhibe la actividad de las enzimas quinasas tipo polo o poloide (Plk), deteniendo el ciclo celular e induciendo finalmente la muerte celular (apoptosis). De este modo se pretende bloquear la alta velocidad de división celular característica de la leucemia mieloide aguda, lo que debería frenar el crecimiento de las células tumorales e incluso reducir su división activa. El ensayo clínico de fase I/II de volasertib en combinación con quimioterapia ha demostrado un aumento de la supervivencia en pacientes de edad avanzada con LMA.
Klaus Dugi, vicepresidente corporativo sénior de medicina de BI, ha manifestado su satisfacción a raíz de la nueva designación, que se suma a la de “avance terapéutico” obtenida el año pasado. “Dada la especificidad con la que actúa volasertib, esperamos ofrecer una nueva alternativa a estos pacientes que, actualmente, cuentan con escasas opciones”. Dugi también ha afirmado que paralelamente a los ensayos clínicos de fase III en curso, la compañía colaborará con ambas agencias para que los pacientes puedan beneficiarse del fármaco lo antes posible.
