A. L. S. Madrid | viernes, 21 de noviembre de 2014 h |

Hasta ahora los pacientes con carcinoma basocelular (CBC) localmente avanzado (CBCla) o metastásico (CBCm) no tenían una alternativa terapéutica sistémica. Los últimos resultados del estudio Stevie cambian el panorama gracias a la eficacia y seguridad mostrada por el primer fármaco específico para esta patología, vismodegib —desarrollado por Roche—.

Pregunta. Su hospital ha participado en este ensayo internacional, abierto y multicéntrico y de un solo brazo, ¿qué impacto pueden tener sus resultados?

Respuesta. El ensayo Stevie tenía como objetivo principal evaluar la seguridad de vismodegib en los pacientes diagnosticados de CBC localmente avanzado y/o metastásico. El hecho de que el análisis del estudio refleje unos buenos resultados, tanto desde el punto de vista de seguridad como de eficacia, es muy relevante porque este fármaco representa el primer arma terapéutica específica y dirigida de la que disponemos para tratar esta patología. Hasta ahora no disponíamos de una terapia selectiva para este tipo de tumores y combinábamos cirugía, radioterapia y, en algunos casos, fármacos sistémicos, pero estos últimos no eran selectivos y presentaban una elevada toxicidad. Aunque aún hablamos de datos preliminares, es cierto que las tasas de respuesta global son discretamente superiores a los obtenidos en el estudio previo Erivance, pero confirmando la seguridad del fármaco.

P. ¿Qué datos destacaría?

R. Las tasas de respuesta global en los casos de CBCla, tanto si nos referimos a la respuesta completa (resolución total del tumor) como a la respuesta parcial (reducción parcial del tumor) son cercanas al 70 por ciento de los pacientes tratados. En términos de respuesta completa, el índice alcanza el 35-40 por ciento de los casos. En la mayoría de los casos de respuesta parcial, el tratamiento con éste fármaco ha reducido de forma suficiente y adecuada la masa tumoral como para poder rescatarlo posteriormente con otras alternativas terapéuticas como la cirugía o la radioterapia. En relación a la seguridad, los efectos adversos observados son bastante bien tolerados por los pacientes y no comprometen de forma grave su vida.

P. ¿Cuánto tiempo se mantuvo la respuesta?

R. Alrededor de 22-24 meses y es importante que esta respuesta sea mantenida y prolongada. La media de tiempo de tratamiento hasta la respuesta (parcial o completa) la podemos estimar en 7-8 meses.

P. ¿Qué pacientes pueden beneficiarse de este fármaco?

R. La mayoría de los CBC se presentan en estadios precoces y son accesibles a la cirugía o radioterapia. Sólo un pequeño porcentaje presenta invasión de estructuras en profundidad (CBC localmente avanzado) o a distancia (CBC metastásico). La tasa de CBC localmente avanzado representa entre el 1-10 por ciento de los pacientes y es inferior a un uno por ciento (casi anecdótico) en los casos de CBC metastásico, por lo que son estos los pacientes que se beneficiarían de esta terapia.

P. ¿Cómo influye en la calidad de vida?

R. Hablamos de tumores de un tamaño considerable y que, en su gran mayoría, se presentan en la cara, por lo que esto puede producir alteraciones estéticas y/o funcionales importantes, lo que puede suponer un impacto emocional importante en el paciente.

P. El fármaco pertenece a la familia que actúa sobre la vía Hedgehoc, ¿en qué consiste?

R. Es una vía de señalización que tiene un papel clave en el desarrollo de los órganos durante el período embrionario en múltiples especies, pero en la vida adulta sólo se encuentra activada en algunas células, como células madre y del folículo piloso. En el adulto, la alteración de esta vía está implicada en el desarrollo de otros tumores aparte del carcinoma basocelular, como pueden ser algunos tumores de estirpe neural, pulmonares y gastrointestinales, entre otros.

P. ¿Está ya disponible en la práctica clínica?

R. Esta aprobado por la FDA desde enero de 2012 y por la EMA en julio de 2013. Esperamos que en España esté aprobado en mayo de 2015. Contamos con que tenga la indicación en primera línea para pacientes con carcinoma basocelular localmente avanzado o metastásico.

El estudio muestra que las cifras de respuesta global son cercanas
al 70%”

El fármaco está aprobado por la FDA y la EMA. Esperamos que llegue a España en 2015”