| viernes, 16 de diciembre de 2011 h |

Nuevos resultados sobre terapia génica para tratar la hemofilia B resultan prometedores a la hora de ahorrar infusiones periódicas de factor IX recombinante en estos pacientes.

Aunque todos los pacientes con hemofilia B normalmente requieren terapia de reemplazo o infusiones de la proteína del factor IX recombinante para reemplazar el factor defectuoso de coagulación tras un episodio de trauma, los pacientes con una forma severa de este desorden usualmente necesitan frecuentes infusiones, generalmente dos a la semana, para prevenir los episodios de sangrado espontáneos, explicó Andrew M. Davidoff, jefe del Departamento de Cirugía en el St. Jude Children’s Research Hospital de Memphis (Tennessee).

La estrategia emplea un método de transferencia de genes, que reemplaza el gen defectuoso que causa la enfermedad por una correcta versión en las células del hígado de los pacientes, el órgano donde se sintetiza el factor IX. Durante el ASH 2010, se presentaron resultados preliminares de este estudio en cuatro pacientes, y este año se han conocido los datos de la cohorte completa (seis pacientes) tras 16 meses de seguimiento.

Se probaron tres dosis de vectores, una baja, otra intermedia y otra alta. Aunque en todos los casos se observó una actividad aumentada del factor IX, el mayor nivel de expresión de FIX (en un rango del 3 al 12 por ciento) tuvo lugar en los dos pacientes tratados con la dosis más alta.

Como subrayó Davidoff, de los seis participantes, cuatro han suspendido el tratamiento profiláctico y permanecen libres de sangrado espontáneo, y los otros dos han podido aumentar el intervalo de tiempo entre infusiones de factor IX.