Gaceta Médica Madrid | miércoles, 18 de febrero de 2015 h |

Nuevos datos del ensayo pivotal fase III de BAX 855, un factor VIII recombinante experimental de vida media prolongada basado en la formulación de octog alfa, factor VIII humano de coagulación, se han presentado en el 8º Congreso Anual de la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (Eahad), celebrado en Helsinki, Finlandia. Estos nuevos datos amplían los resultados preliminares divulgados previamente sobre dicho ensayo, que demostraron que BAX 855 alcanzó su objetivo primario en el control y prevención del sangrado y la profilaxis estándar. Los pacientes incluidos en la rama de profilaxis dos veces por semana experimentaron una reducción del 95 por ciento de la mediana de la tasa anual de hemorragias (TAH) en comparación con los incluidos en grupo de tratamiento a demanda (1,9 frente a 41,5, respectivamente). Los datos del estudio respaldaron la Solicitud de Aprobación realizada por Baxter en diciembre de 2014 ante la Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA).

“Estos resultados del ensayo pivotal aportan evidencias que refrendan el perfil de eficacia de BAX 855 en el control, prevención o reducción de la frecuencia de episodios de sangrado cuando se administra en profilaxis dos veces por semana. Nuestro objetivo con BAX 855 es ampliar el intervalo entre infusiones manteniendo un perfil de eficacia similar a la formulación con octog alfa”, ha señalado el doctor John Orloff, vicepresidente y jefe global de investigación y desarrollo de Baxter BioScience, compañía que desarrolla el producto.

Los resultados principales de este ensayo clínico prospectivo, global y multicéntrico de fase III, evaluaron el tratamiento con BAX 855 en 137 pacientes previamente tratados de hemofilia A de 12 o más años. Los pacientes fueron asignados a profilaxis dos veces por semana (40-50 IU/kg, n=120) o a tratamiento a demanda (10-50 IU/kg, n=17). Además de una tasa anual de sangrado reducida, BAX 855 también fue eficaz en el tratamiento de episodios de sangrado, el 96 por ciento de los cuales fueron controlados con una o dos infusiones con una dosis media de 29,0 UI / kg por infusión. El tratamiento fue calificado como excelente o bueno para la práctica totalidad de estos episodios (96,2 por ciento). En el grupo en profilaxis (n = 101), el 40 por ciento de los pacientes no experimentaron hemorragias. El estudio también mostró que el perfil farmacocinético de BAX 855 ofrece una vida media 1,4/1,5 mayor que la de octog alfa con un intervalo de infusión medio de 3,6 días, un dato en consonancia con los resultados del ensayo fase I.

Ningún paciente desarrolló inhibidores de BAX 855 y no se detectaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento, incluyendo hipersensibilidad. Se comunicaron siete efectos adversos en seis pacientes, incluyendo dolor de cabeza, diarrea, náuseas o sofocos. El estudio de continuación de Baxter para los pacientes que han completado este ensayo pivotal y el estudio fase III con pacientes de menos de 12 años con hemofilia A grave tratados previamente, sigue en marcha. Una vez finalizado el estudio pediátrico, Baxter espera presentar la solicitud para la autorización de comercialización en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2016.