La denuncia que esta semana lanzaba la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) no podía ser más categórica: “Se desploma el acceso a medicamentos huérfanos en España”. Un estudio elaborado por esta patronal advertía que de 92 medicamentos huérfanos (MM. HH.) aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) desde 2002, apenas se habían comercializado 51 en España.
Pese a la aparente rotundidad de esta y otras cifras del informe, el ministerio de Sanidad ha asegurado que no ha habido merma de aprobación en los últimos años. “El porcentaje de denegación sigue siendo bajo y muchos se están estudiando todavía”, aclaran, remarcando que aquellos que se deniegan es porque la comisión de precios no considera esos criterios de eficacia suficiente.
Más que un desplome como tal, a juzgar por la falta de datos para comparar la evolución en periodos idénticos, lo que sí parece constatar el documento de la asociación es un cambio de tendencia especialmente marcado a partir de 2012, coincidiendo con la crisis económica, así como la ralentización de estos procedimientos.
Procesos abiertos
El informe compara el ritmo de autorización entre 2002 y 2011 con la evolución entre 2012 y 2015. Según sus cuentas, de los 42 medicamentos huérfanos aprobados entre 2002 y 2011 se autorizó la financiación y precio de 38. Del resto, dos no fueron financiados y otros dos quedaron pendientes de decisión de financiación.
Estos datos se analizan en paralelo a la evolución entre 2012 y 2015, apenas tres años frente a los nueve de la muestra anterior. En este otro intervalo, de los 44 MM. HH. aprobados por la agencia europea, solo 13 han sido autorizados. En 11 fármacos las compañías no han presentado aún solicitud y hay 20 en proceso de decisión de los que nueve han visto rechazada su petición de financiación con el precio inicial y 11 a la espera de que su financiación sea autorizada.
Estos procesos siguen abiertos aún, aunque la impresión del presidente de Aelmhu, Luis Cruz, es que ha pasado tiempo suficiente para pensar que estos once MM. HH. rechazados se han quedado “en stand by”. La negativa es a “comercializar o autorizar precio y reembolso en los precios propuestos”, matiza, podría negociarse si la compañía está dispuesta a bajar precio, pero Cruz cree que no habrá cambios. Sobre este punto, Sanidad aclara que varios de estos fármacos son presentaciones diferentes.
En opinión del presidente, este cambio de tendencia no se debe a cuestiones técnicas, ya que existe autorización de la EMA. “Es un tema exclusivamente de precio y reembolso. No se consigue un acuerdo entre la administración y las compañías”. Problemas que se ha agravado con la crisis económica, porque, según sus palabras, en estos años se han implementado medidas para contener el gasto y la disponibilidad de nuevos tratamientos. El gasto en tratamientos específicos “era prácticamente 0” y ahora incorporar estos gastos puede suponer un reto importante, asegura.
En este contexto, algunas compañías no se deciden ni tan siquiera a presentar la solicitud de financiación.
En cualquier caso, el informe se hará público en las próximas semanas y mostrará también cómo se ha dilatado el tiempo en el proceso de toma de decisiones. “Ese es uno de los problemas graves y que más nos preocupan”, explica Cruz, que incide en que hablamos de fármacos para pacientes sin tratamiento o con pocas opciones terapéuticas.
Según el estudio, España es uno de los países europeos en los que los plazos para conseguir precio y reembolso son de tipo medio-largo, frente a otros países más ágiles como Alemania, Inglaterra o Italia. Además, el procedimiento se alarga aún más a partir de la implementación de los informes de posicionamiento terapéuticos (IPT), que marcan el punto de partida de estas negociaciones.
Un nuevo abordaje
Sobre el terreno, los profesionales de la Farmacia Hospitalaria son testigo de una situación de gran complejidad. Las dificultades de acceso para los pacientes, pero también la presión sobre los centros de referencia de estas patologías para cuadrar sus presupuestos y la complejidad para que estos laboratorios recuperen la inversión en I+D y negocien precios en nuestro país que no condicionen a la baja en el resto de Europa.
“Cada vez hay más medicamentos huérfanos, pero el tema del precio no se ha resuelto aún a nivel europeo”, subraya José Luis Poveda, presidente de la Comisión Nacional de Farmacia Hospitalaria y Atención Primaria. “Se proponen y se impulsan medidas para el estudio de MM. HH. pero no hay capítulo presupuestario para abordarlos ni en España ni en la UE”, lamenta.
Poveda recalca que estos fármacos tienen un impacto presupuestario muy importante, que será cada vez mayor, que se concentra en determinadas comunidades y en hospitales con unidades de referencia, lo que conduce a un retraso en los procesos de precio y negociación. Además, insiste en que el abordaje de precio y financiación de MM. HH. y la evaluación no puede hacerse en los mismos términos que el resto, por la propia complejidad de los fármacos, la ausencia de ensayos clínicos con una población importante, etc.
En su opinión, hace falta una visión completamente diferente y es que no solo tiene que contemplar el valor del medicamento, sino también el que representa para los pacientes en un contexto sin alternativas terapéuticas. Un problema que tiene que abordar el estado estableciendo presupuestos específicos. “No es solo de precio y financiación, sino que finalmente se irá trasladando a las comunidades autónomas y habrá problemas de acceso a los pacientes” advierte.
El intervalo de 18 meses desde la aprobación del fármaco a nivel europeo a su incorporación en nuestro país que refleja el informe tiene que ver con ese proceso de negociación.
Como alternativa, hace hincapié en la necesidad de establecer un marco conjunto a nivel europeo que tenga en cuenta la complejidad y el número de pacientes afectados. Un procedimiento centralizado, en la línea del que ha reclamado en varias ocasiones la Federación Española de Enfermedades Raras, podría ser la solución. Eso sí, es preciso buscar una fórmula que “sea garantista para los laboratorios, en términos de recuperar su inversión, pero que no suponga un impacto presupuestario para los países con cuentas más ajustadas que impida el acceso de los pacientes a estos tratamientos, ya que son su única alternativa”, concluye.
El camino podría pasar
por un procedimiento centralizado en la UE que negocie un precio común
