Gaceta Médica Barcelona | miércoles, 20 de abril de 2016 h |

Los resultados de un ensayo clínico de fase 3 sobre romiplostim (Nplate, de Amgen) realizado con niños afectados de trombocitopenia inmune (PTI) muestran que el 52 por ciento de los pacientes tratados con el fármaco consiguieron una respuesta plaquetaria duradera, en comparación con el 10 por ciento de los pacientes tratados con placebo. Los resultados, publicados en la revista The Lancet, pertenecen a un estudio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

“La PTI es una enfermedad autoinmune que da lugar a una disminución de plaquetas en la sangre y produce hemorragias fácilmente”, explica Cristina Diaz de Heredia, especialista en hematología y oncología pediátrica del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. “Ese riesgo de sangrado genera mucha ansiedad tanto en los padres como en los niños e influye negativamente en su calidad de vida porque deben tener cuidado al realizar determinadas actividades físicas que son propias de su edad”, asegura. “Los resultados del estudio muestran que este tratamiento puede ser una alternativa terapéutica eficaz que disminuya las manifestaciones clínicas de la enfermedad favoreciendo que la vida del niño sea lo más cercana posible a la normalidad”, añade Diaz de Heredia, que ha participado en el desarrollo del fármaco.

Además, todos los pacientes que respondieron al fármaco mantuvieron sistemáticamente recuentos plaquetarios elevados. Los acontecimientos adversos (AA) referidos con mayor frecuencia fueron contusión, epistaxis, cefalea e infecciones de las vías respiratorias altas.