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La terapia génica para el tratamiento de enfermedades raras resulta muy prometedora y prueba de ello es que son varios los proyectos en marcha, como se notificó en una jornada de divulgación organizada por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer) en el marco del Congreso de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular (SETGyC) y la European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT), en Madrid. Allí se presentaron las líneas actuales en anemia de Fanconi, porfiria aguda intermitente, epidermólisis bullosa, síndrome de Sanfilippo, adrenoleucodistrofias e inmunodeficiencias.
En concreto, en epidermólisis bullosa, Marcela del Río, investigadora del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), la Universidad Carlos III de Madrid y el Ciberer, ha presentado los resultados exitosos con terapia génica y celular a nivel preclínico. “En especial, se abren nuevas posibilidades de intervención para pacientes con esta enfermedad que presentan mosaicismo de reversión”, ha concretado. Además, del Río ha explicado el ensayo clínico europeo que se lanzará en 2014 para la forma distrófica de la epidermólisis bullosa en el que participará su grupo de investigación.
En cuanto a anemia de Fanconi, se anunció un próximo estudio con pacientes en España.
