La mielofibrosis es una enfermedad que afecta a la médula ósea. Los pacientes que la sufren experimentan síntomas incapacitantes que les dificultan de manera significativa su día a día, como anemia, aumento del tamaño del bazo (esplenomegalia), cansancio, sudoración nocturna, dolor óseo y pérdida de peso. Como explica Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, “la mielofibrosis es una neoplasia hematológica con una elevada carga sintomática, un pronóstico desfavorable y opciones limitadas de tratamiento”. Ahora, se acaba de presentar ruxolitinib (Jakavi, de Novartis), que ha demostrado una mejoría intensa de los síntomas y de la esplenomegalia, así como una prolongación significativa en la supervivencia de los pacientes con mielofibrosis avanzada.
La mielofibrosis se desarrolla cuando la señalización descontrolada de la vía JAK, que regula la producción de células sanguíneas, provoca la fibrosis y la producción defectuosa de células sanguíneas, dando lugar a un agrandamiento del bazo y a otras complicaciones graves. “Ruxolitinib actúa directamente en el mecanismo subyacente de la mielofibrosis, reduciendo de forma significativa la esplenomegalia y mejorando los síntomas con independencia del estado de mutación del gen JAK2, del subtipo patológico o de cualquier tratamiento previo”, señala Cervantes.
“También se ha demostrado que después de cuatro años de terapia con ruxolitinib, la fibrosis de la médula ósea mejoró en un 22 por ciento y se estabilizó en un 56 por ciento de los pacientes con mielofibrosis. No se observó un efecto comparable con la terapia convencional prolongada”, concluye Cervantes.
Ruxolitinib es un inhibidor oral de las tirosino-quinasas JAK1 y JAK2 que fue aprobado por la Comisión Europea en agosto de 2012 para el tratamiento de la esplenomegalia o de los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria (también conocida como “mielofibrosis idiopática”), mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial. En junio de 2013 los resultados del estudio Comfort-II a los tres años de seguimiento demostraron que este fármaco produce reducciones sostenidas del volumen del bazo en comparación con la terapia convencional, mejora los síntomas generales y prolonga la supervivencia de los pacientes.
