PM1183 ha demostrado ser efectivo en el tratamiento del cáncer de ovario resistente o refractario (PPROC en sus siglas en inglés) , según un esayo de fase II presentado en el 50ª Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) que evaluó este fármaco en monoterapia frente al tratamiento con topotecán.
Es un ensayo abierto y se ha llevado a cabo en 9 centros de la Unión Europea. Diseñado en dos etapas, en la primera se incluyeron 22 pacientes, que fueron tratados con 7mg de PM1183 en infusión de una hora cada tres semanas. La segunda etapa incluyó un total de 58 pacientes evaluables, que fueron randomizados bien con PM1183 o con topotecán. Los resultados de la primera etapa fueron presentados en ESMO en 2012 y ahora, en ASCO 2014, se han presentado los resultados finales del estudio.
El objetivo primario del estudio era evaluar la tasa global de respuesta en las pacientes tratadas con PM1183 (esto incluye la suma tanto de respuestas completas como de respuestas parciales). La supervivencia libre de progresión y la supervivencia global se establecieron como objetivos secundarios. El 30 por ciento de las pacientes con enfermedad resistente a platino que fueron tratadas con PM1183 mostraron respuesta objetiva al tratamiento, mientras que de las pacientes tratadas con topotecán no se registraron respuestas objetivas. Se observó un beneficio clínico (suma de respuestas objetivas más estabilización de la enfermedad) de un 71 por ciento en aquellas pacientes tratadas con PM1183 y de un 52 por ciento en las pacientes tratadas con topotecán.
La mediana de la supervivencia libre de progresión en las pacientes randomizadas con enfermedad resistente a platino tratadas con PM1183 fue de 5,7 meses, mientras que en el brazo de pacientes tratadas con topotecán fue de 1,7 meses (p=0,005). Los datos de supervivencia global en las pacientes randomizadas, tratadas con PM1183 frente al brazo de control también alcanzó una significación estadística de p=0,039, con más de 4 meses de diferencia. Diferencia que pudiera ser incluso superior ya que más de la mitad de las pacientes tratadas con PM1183 continúan aún en seguimiento para supervivencia.
Adicionalmente, durante el estudio PM1183 mostró un perfil de seguridad previsible y manejable. Tras los resultados positivos obtenidos en este estudio, PharmaMar, compañía que ha desarrollado el ensayo, planea llevar a cabo un estudio pivotal Fase III para esta indicación con PM1183.
