Almudena Fernández Madrid | viernes, 21 de febrero de 2014 h |

Progresivamente han ido apareciendo más fármacos específicos para enfermedades raras (ER) y, a su vez, han ido teniendo un impacto presupuestario más importante dentro de los servicios de Farmacia de los hospitales, donde se dispensan en su mayoría los medicamentos huérfanos. De media, casi el 12 por ciento del gasto se dedica a los medicamentos que tratan las ER y, en algunos hospitales de referencia, se alcanza entre el 18 y el 20 por ciento, tal y como le aseguró a GM el presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), José Luis Poveda.

Este aumento progresivo de la importancia de las ER en la FH ha llevado a la sociedad a crear el Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos con el objetivo de resolver algunas de las inquietudes y problemáticas relacionadas con la actividad asistencial e investigación internacional en este campo. Y es que para la especialidad es importante empezar a generar información relacionada con la utilización de los fármacos que aportan resultados de salud “importantes”, pues la baja prevalencia de estas enfermedades provoca que se tenga acceso a pocos casos, lo que ocasiona a su vez que el nivel de conocimiento sobre los resultados que se obtienen con estos tratamientos sea también escaso, y acumular información al respecto, una tarea complicada. En este sentido, como sociedad científica, la SEFH cree que podría ayudar, por un lado, a conocer en qué se están utilizando estos fármacos, cuál es el número de pacientes que están siendo tratados y también a empezar a recoger resultados que les permitiesen poner encima de la mesa cuáles son los resultados que se están obteniendo desde el punto de vista clínico, algo que es fundamental medir cuando la inversión que se está haciendo es tan importante.

Por otro lado, la SEFH consideró que no sólo necesitan resultados epidemiológicos y farmacoeconómicos, sino también generar un cuerpo de conocimiento basado en las ER, y sobre todo saber qué tipo de tratamientos están disponibles o podrían estarlo en ensayos clínicos para mejorar así la formación de los farmacéuticos de hospital en un ámbito complejo y en el que el nivel de información es escaso. Precisamente este grupo de trabajo está desarrollando las estrategias de información, formación y desarrollo de protocolos asistenciales para la mejora de la utilización de los medicamentos huérfanos en enfermedades raras. Desde su creación, la primera iniciativa fue un estudio epidemiológico con el que se obtuvo”un mapa muy claro” de qué medicamentos se están utilizando, dónde, y para qué indicaciones, lo que permite comparar por comunidades, por hospitales,etc. El otro ámbito en el que se está trabajando ya es desarrollando protocolos de recogida de información para poner encima de la mesa los resultados de salud o la modificación de las variables clínicas que se están produciendo con este tipo de fármacos.

Otro proyecto del grupo de trabajo está basado en un sistema de repositorio de información que permite saber cuáles son las últimas modificaciones que se están produciendo en ER, como el cambio de bionmarcadores o modificaciones de evaluación clínica, y también los ensayos que se están llevando a cabo en este tipo de patologías y cómo está la disponibilidad de fármacos tanto en Europa como internacionalmente para generar y almacenar la mayor cantidad de información posible en vista de que el número de pacientes es muy disperso y, por tanto, se precisa concentrar todos los datos para que ayuden a los profesionales a la hora de tomar decisiones al respecto.

A juicio de Poveda, en el caso de las ER y los medicamentos huérfanos no hay tanta variabilidad en el acceso a los medicamentos como en otras patologías ya que “desgraciadamente” no existen muchos fármacos en el mercado, por lo que el número pacientes que pueden ser tratados todavía es escaso. “Yo creo que es bastante uniforme”, señaló, aunque reconoció que los criterios y procedimientos son diferentes entre comunidades, puede sólo hacer falta la petición de un médico, o la aprobación por parte de un comité que valide que las indicaciones del facultativo cumplan con los criterios necesarios, o el seguimiento de los pacientes, o constatar que la experiencia del clínico que prescribe sobre este tipo de enfermedades sea lo suficientemente consistente como para que el enfermo pueda ser tratado con la mejor evidencia científica.