BARTOLOMÉ BELTRÁN,
Jefe de los servicios
médicos de A3media
| viernes, 07 de noviembre de 2014 h |

Me disponía a escribir este artículo cuando me sorprendió la aceptación por parte de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco de Boehringer Ingelheim para su broncodilatador anticolinérgico inhalado de acción prolongada, spiriva (tiotropio) respimat, complementario al tratamiento de mantenimiento de asma en pacientes a partir de doce años de edad que continúan sintomáticos ante los corticosteroides inhalados (ICS). Cabe destacar que este fármaco ya ha sido aprobado para el tratamiento de asma en adultos en la UE.

“Sabemos que los pacientes con síntomas de asma presentan cerca de seis veces más de probabilidades de sufrir una crisis asmática, potencialmente mortal. Existe una necesidad urgente por encontrar nuevas opciones de tratamiento, que proporcionen beneficios en la salud y mejoren la calidad de vida de los pacientes con asma”, destaca el Catedrático Klaus Dugi, Director Médico de Boehringer Ingelheim.

Pero centra mi atención el LVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y el XXX Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia que se ha celebrado recientemente.

Tiempo atrás, el Grupo de Trabajo de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) de la SEHH desarrolló la Actualización 2014 de la “Guía Clínica HPN. Consenso español para diagnóstico y tratamiento de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna”, coordinado por Ana Villegas y Álvaro Urbano, quienes han contado en el Comité Científico con B. Arrizabalaga, E. Colado, A. Gaya, A. González, I. Jarque, R. Núñez, E. Ojeda, A. Orfao, J. M. Ribera y V. Vicente.

Desde el punto de vista clínico, la HPN se caracteriza por una hemolisis intravascular, con tendencia a la anemia y trombosis, y un componente variable de insuficiencia medular. En la actualidad consideramos a la HPN como una enfermedad sistémica, en la que varios órganos pueden estar implicados, especialmente hígado, riñón, sistema nervioso central, pulmón y corazón.

Hasta el año 2007, los pacientes con HPN hemolítica eran tratados con soporte transfusional. Un gran avance en el tratamiento ha sido la aprobación, tanto por la FDA como por la EMA, del anticuerpo monoclonal eculizumab.

Eculizumab actúa bloqueando la proteína C5 del complemento, con lo que se impide la activación del complemento terminal y por lo tanto la hemolisis. Este fármaco estabiliza los niveles de hemoglobina y reduce las necesidades transfusionales y los síntomas relacionados con la disfunción del músculo liso. Asimismo, mejora la hipertensión pulmonar y la insuficiencia renal, sobre todo en los estadios más tempranos. En el momento actual, después de más de doce años de tratamiento, existe suficiente experiencia acumulada como para afirmar que eculizumab ha cambiado la historia natural de la HPN. En una enfermedad que tenía una expectativa de vida acortada respecto a la población general, con una medicina de supervivencia de diez a quince años desde el diagnóstico, se ha demostrado que el tratamiento con eculizumab produce un aumento significativo de la esperanza y la calidad de vida, siendo un fármaco con un buen perfil de seguridad y en general bien tolerado.

Recientemente, el grupo de expertos en HPN del Hospital de Leeds ha publicado cómo el tratamiento con eculizumab mejora la supervivencia de los pacientes con HPN, que en la actualidad es comparable a la de un grupo de control de población general sana emparejada según edad y sexo.

Conviene recordar que este medicamento fue autorizado por primera vez en España para su uso en pacientes adultos con HPN el 20 de junio de 2007, y en abril de 2013 se extendió la indicación a pacientes pediátricos. Es lo que hay. Seguro.